Zulassungserweiterung für Hemlibra® in Japan:

Erworbene Hämophilie

Der monoklonale Antikörper Emicizumab (Handelsname: Hemlibra®) der Firmen Roche / Chugai wird zur Behandlung der Hämophilie A (mit oder ohne Hemmkörper) eingesetzt. Das Medikament wurde bereits vor einigen Jahren sowohl in den USA als auch in Europa, der Schweiz und Japan zugelassen. Die japanische Zulassungsbehörde hat jetzt das Mittel auch zur Routineprophylaxe für Patienten zugelassen, die an erworbener Hämophilie A leiden. Japan ist damit das erste Land, das diese Erweiterung gewährt.

Hemlibra® ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung von Patienten in allen Altersgruppen angewendet wird mit

  • entweder Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
  • oder schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper (die FVIII-Aktivität ist kleiner als 1 %).

Das Besondere an Emicizumab ist, dass es sowohl an den Gerinnungsfaktor IXa als auch an den Faktor X bindet, somit den fehlenden Faktor VIII überbrückt. Insofern unterscheidet sich Emicizumab in seiner Wirkungsweise klar von den gentechnisch hergestellten und den aus Blutplasma gewonnenen FVIII-Präparaten, die den fehlenden Faktor VIII ersetzen.

Emicizumab ersetzt nicht einfach den Faktor VIII, sondern ahmt den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst in seiner Wirkweise nach. Der Antikörper übernimmt somit die Funktion von Faktor VIII und verursacht dadurch auch nicht die Entwicklung der neutralisierenden Hemmkörper, die als schwere Nebenwirkung der Faktorersatztherapie (d.h. Hemmkörper-Hämophilie) auftreten kann. Zudem bleibt Emicizumab auch in Gegenwart von Hemmkörpern wirksam.

Weitere Unterschiede liegen in der Appilikation – subkutan, also nur unter die Haut, anstatt intravenös (in die Vene) – und in der langen Halbwertszeit (Verweildauer); daher anhängig von der Dosierung nur jede Woche oder alle 2 bzw. 4 Woche zu spritzen.