Takeda präsentiert neue Studiendaten auf dem ISTH Kongress 2019
Berlin, 19. August 2019 – Auf dem 27. ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) Kongress in Melbourne, USA, unterstreicht Takeda mit 10 Vorträgen und 38 Poster-Präsentationen den Stellenwert von Innovationen bei der Behandlung von Patienten in der Hämatologie. Mit Shire, jetzt Teil der Takeda Group, blickt das Unternehmen auf mehr als 70 Jahre Erfahrung in der Hämatologie zurück und zeigt mit neuen Daten der Studie PROPEL die Bedeutung interaktiver Prophylaxe für den Blutungsschutz bei Hämophilie-Patienten auf. Die Daten unterstreichen auch die Wirksamkeit und Sicherheit bewährter rekombinanter Blutgerinnungsfaktoren beim Blutungsschutz – ein Aspekt, der im Hinblick auf das Potenzial der Gentherapie für Hämophilie-Patienten eine besondere Bedeutung hat.
Goldstandard Prophylaxe neu gedacht
Patienten
mit Hämophilie A leiden unter einem Mangel des Blutgerinnungsfaktors
VIII (FVIII) und dem damit einhergehenden Risiko für spontan auftretende
innere Blutungen – etwa in Gelenken.1 Um spontanen Blutungen
und bleibenden Schäden dabei wirksam vorzubeugen, hat sich die
prophylaktische Gabe rekombinanter Präparate zum Aufrechterhalten eines
Faktorspiegels von >1% seit Jahren bewährt.1
Um das erklärte Ziel „Null Blutungen“ zu erreichen und damit bleibende Gelenkschäden bei Hämophilie-Patienten zu vermeiden, treibt Takeda beständig Innovationen in diesem Bereich voran. „Auch wenn die Möglichkeiten der Gentherapie Hämophilie-Patienten in naher Zukunft neue Perspektiven ermöglichen könnten, so ist es doch umso wichtiger, bewährte, wirksame und sichere Therapieoptionen einzusetzen, um Patienten alle Chancen für die Zukunft zu erhalten,“ so Dr. Dr. Ahmed Abdelmoumene, Franchise Head Hematology, Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Mit ADVATE® (Octocog alfa),2 stellt das Unternehmen Takeda ein Präparat zur Verfügung, das sich seit nunmehr 15 Jahren weltweit als Goldstandard in der prophylaktischen Behandlung von Hämophilie-Patienten etabliert hat. Seit 1,5 Jahren steht mit ADYNOVI®▼ (Rurioctocog alfa pegol) die Halbwertszeit-verlängerte Version des bewährten Wirkstoffes zur Verfügung.3 Der prophylaktische Einsatz beider Präparate wird mit dem CE-zertifizierten Medizinprodukt myPKFiT auch digital unterstützt und personalisiert.4 Das innovative myPKFiT, welches in diesem Jahr bei den Econ Megaphon Awards und den Vision.A Awards prämiert wurde,5,6 kann für mehr Sicherheit und Selbstbestimmung für Patienten sorgen: Das digitale Tool erlaubt den Patienten ihren aktuell geschätzten Blutungsschutz in Echtzeit zu verfolgen, sorgt so für ein besseres Verständnis um die eigene Behandlung und trägt somit auch zu einer verbesserten Adhärenz im Behandlungsalltag bei.4,7
Interaktive Prophylaxe optimiert Blutungsschutz
Die Phase IIIb/IV-Studie PROPEL liefert die neuesten Daten zum Blutungsschutz bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Prophylaxe bei verlängerter FVIII-Halbwertszeit und unterschiedlichen Faktorspiegeln:8 Dazu wurden Sicherheit und Wirksamkeit von ADYNOVI® bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% und 8-12% untersucht – unter interaktiver Prophylaxe mit myPKFiT. Der Anteil der Patienten, die während der Studiendauer von 6 Monaten keine Blutungsereignisse aufwiesen, war bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% vergleichbar mit den Ergebnissen der ADYNOVI® Zulassungsstudie.8,9 Der direkte Vergleich der Ergebnisse bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% und 8-12% zeigt dennoch einen numerischen und klinisch relevanten Unterschied zwischen den beiden Zielbereichen:8 So betrug der Anteil der Patienten mit einer annualisierten Blutungsrate (ABR)=0 bei 1-3% FVIII-Zielspiegel 42% und bei 8-12% FVIII-Zielspiegel 62% (p=0,0545).8 Auch der Anteil der Patienten mit spontaner ABR=0 war bei höheren Zielspiegeln erhöht: 60% vs. 76% (p=0,1006).8 Gleiches galt auch bei spontanen annualisierten Gelenkblutungsraten (AJBR=0): 65% vs 85% (p=0,0260),8 was einen erheblichen Zugewinn für die Gelenksgesundheit bedeuten würde.
„Diese Studienergebnisse von PROPEL zeigen zum ersten Mal, dass ausgewählte Patienten mit schwerer Hämophilie A von höheren FVIII-Talspiegeln profitieren könnten, und das bei einem bewährt guten Sicherheitsprofil“, betont der Hämophilie-Experte PD Dr. Robert Klamroth, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin. Im Hinblick auf die zukünftigen Möglichkeiten in der Gentherapie und die damit einhergehenden Chancen für Hämophilie-Patienten sei es unterdessen wichtig, mit bewährten, wirksamen und sicheren Präparaten für die Gelenksgesundheit der Patienten zu sorgen, so der Experte.
Referenzen
1. Srivastava A et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47.
2. Fachinformation ADVATE®. Stand: Juni 2018.
3. Fachinformation ADYNOVI®. Stand: Januar 2019.
4. myPKFiT Bedienungsanleitung. VV-00960323, Revision 2.0, 03/2019.
5. Pressemitteilung.
Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Verfügbar unter:
www.shire.de/newsroom/2019/february/i6btug. Letzter Zugriff: August
2019.
6. Pressemitteilung. Shire Deutschland GmbH, jetzt
Teil der Takeda Group. Verfügbar unter:
www.shire.de/de/newsroom/2019/march/dp9yqq. Letzter Zugriff: August
2019.
7. Álvarez-Román MT et al. Experience of tailoring prophylaxis using factor VIII pharmacokinetic parameters estimated with myPKFiT® in patients with severe haemophilia A without inhibitors. Haemophilia. 2017;23(1):50-54.
8. Klamroth
R et al. PK-guided rurioctocog alfa pegol prophylaxis in patients with
severe hemophilia A targeting two FVIII trough levels: results from the
phase 3 PROPEL Study. Presented at ISTH 2019 (International Society on
Thrombosis and Haemostasis) Congress. 6-10. Juli 2019. Abstract
#A-1052-0038-01311.
9. Konkle BA et al. Pegylated,
full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand
treatment of severe hemophilia A. Blood. 2015;126(9):1078-1085.
Über die Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group
Takeda
ist ein forschungsgetriebenes, wertebasiertes und global führendes
biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan. Als größter
japanischer Arzneimittelhersteller engagiert sich Takeda in 80 Ländern
und Regionen weltweit dafür, Patienten mit wegweisenden medizinischen
Innovationen eine bessere Gesundheit und eine schönere Zukunft zu
ermöglichen. Takeda fokussiert seine Forschung auf die Therapiegebiete
Onkologie, Gastroenterologie, Erkrankungen des zentralen Nervensystems
und Seltene Erkrankungen – sowohl in eigenen Zentren als auch gemeinsam
mit externen Experten. Außerdem investiert Takeda zielgerichtet in
Forschungsaktivitäten in den Bereichen Plasmabasierte Therapien und
Impfstoffe, um eine noch stabilere und vielfältigere Pipeline
aufzubauen. Dabei steht der Patient mit seinen Bedürfnissen jederzeit im
Mittelpunkt: Unsere Mitarbeiter engagieren sich täglich dafür, die
Lebensqualität von Patienten weltweit zu verbessern und die
Zusammenarbeit mit Partnern im Gesundheitswesen voranzutreiben.
Die Shire Deutschland GmbH, seit dem 8. Januar 2019 Teil der Takeda Group, und die Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG, ergänzt durch weitere administrative Funktionen in Konstanz, steuern von Berlin aus die gesamten Takeda Aktivitäten für den deutschen Markt. Als Teil eines globalen Produktionsnetzwerkes betreibt Takeda in Deutschland Produktionsstätten im brandenburgischen Oranienburg sowie in Singen. Insgesamt sind mehr als 2.300 Mitarbeiter für Takeda in Deutschland tätig. Besuchen Sie uns im Internet: www.shire.de und www.takeda.de; Datenschutzhinweis: www.shire.de/impressum/privacy-notice und www.takeda.de/privacy
Quelle: Shire Deutschland GmbH – Shire ist jetzt ein Teil von Takeda
Autor / online gestellt: Joachim Freischem