Ein bei der EMA nachgewiesener Zusatznutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status; zusätzlich bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens.
Valoctocogen Roxaparvovec ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht.
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Valoctocogen
Roxaparvovec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche
Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Quelle: Beschluss des G-BA