Zukünftige Therapieoptionen

Die Forschung geht weiter

Es gibt Forschungsbemühungen, weitere Antikörper zu entwickeln. Z.B. hat die Fa. Novo Nordisk Concizumab in einer noch frühen Entwicklungsphase (Phase II).

Um das Intervall des Spritzens zu verlängern, arbeiten fast alle Unternehmen an weiteren Faktor-VIII-Präparaten, die eine längere Halbwertzeit (HWZ) haben. Vereinfacht gesprochen bedeutet eine längere HWZ, dass ein Präparat länger wirkt und somit nicht so oft gespritzt werden muss.

Einen vollkommen anderen Therapieansatz stellt z.B. Fitusiran (der Firmen Sanofi Genzyme / Alnylam) dar. Hier wird das Prinzip der so genannten RNA-Interferenz (RNAi) genutzt. Fitusiran befindet sich bereits in der klinischen Entwicklungsphase Phase III.

Gentherapie

Auch in der Hämophilie spielt die so genannte Gentherapie eine Rolle. Bereits vor drei Jahrzehnten gab es erste Bemühungen in der Gentherapie. Doch die Ergebnisse waren leider sehr unbefriedigend.

Sie könnte / sollte eine langfristige körpereigene Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII ermöglichen und damit eine sehr interessante Alternative zu den derzeitigen Faktorersatztherapien darstellen. Nicht zuletzt könnte auch dadurch – wie bei den Antikörpern – die Entwicklung der neutralisierenden Hemmkörper als schwere Nebenwirkung der Faktorersatztherapie überwunden werden. Ziel wäre hier die lebenslange Hämophilietherapie durch eine einzige Behandlung zu ersetzen.

Zwischenzeitlich ist die Gentherapie deutlich vorangeschritten, und es gibt auch bereits erste zugelassene Gentherapien in verschiedenen anderen Krankheitsbereichen als der Hämophilie.

Aktuell forschen Wissenschaftler / Pharmaunternehmen noch, inwieweit die Gentherapie auch in der Hämophilie erfolgreich sein kann. Im Juli 2017 stellte die Arbeitsgruppe um Professor John Pasi, London beim Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) in Berlin eine experimentelle Studie bei 15 Männern mit schwerer Hämophilie A vor.

Doch das ist alles noch ein wenig „Zukunftsmusik“. Siehe auch die PM des Universitätsklinikum Freiburg „Die Bluterkrankheit ist beherrschbar geworden

Spark Therapeutics (in 2019 von Roche gekauft) hat ein relativ weit fortgeschrittenes klinisches Projekt (SPK-8011) zur Behandlung von Hämophilie A. Der Start der Phase 3 der klinischen Studien ist für das Jahr 2019 geplant. Novo Nordisk ist im Oktober 2019 eine Kooperation mit bluebird bio eingegangen, um in einem gemeinsamen Forschungsprogramm, einen geeigneten Kandidaten zu identifizieren.

Die Firma BioMarin hat eine Website zum Thema Gentherapie (u.a. bei Hämophilie) entwickelt.

Ausblick in die Zukunft

Die Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. (IGH) hat – in Zusammenarbeit mit Dr. med. C. Königs von der Uniklinik Frankfurt – eine Video-Reihe erstellt, die in kurzen Filmen von jeweils zwei bis drei Minuten die neuesten wissenschaftlichen Trends in der Hämophiliebehandlung darstellt und erläutert. Im Folgenden noch ein Ausblick in die Zukunft durch Herrn Dr. Königs:

Die IGH macht darauf aufmerksam: Die Videos dienen nur und ausschließlich der Information und stellen keineswegs eine ärztliche Beratung oder Behandlungsempfehlung dar. Sie ersetzen kein ärztliches Beratungsgespräch! Dieses gilt selbstverständlich auch für diese Website.

Quellen:


Übrigens: die Domain gentherapie.de zeigt auf diese Seite (obwohl die Gentherapie natürlich sehr viel breiter – als nur in der Hämophilie – angewendet wird.)