Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) – Valrox®

Im Wettrennen um die erste Gentherapie-Zulassung liegt BioMarin vorne

Noch ist keine Gentherapie zur Behandlung der Hämophilie zugelassen, aber sie verspricht grundsätzlich einen weiteren Paradigmen-Wechsel in der Hämophilietherapie. Strebt sie doch die einmalige Behandlung mittels einer „Reparatur“ der betroffenen Erbanlagen an. Die Hämophilie ist ja eine Erbkrankheit.

BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec resp. Roctavian) bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA beantragt. Die Referenzstudie für den Zulassungsantrag wurde im NEJM – „Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A“ – Anfang Januar 2020 publiziert .

Im Februar 2020 gewährte die FDA eine sogenannte „Priority Review“, d.h. dass man den Zulassungsantrag mit hoher Priorität bearbeiten wird.

Jedoch hat BioMarin im August 2020 einen sogenannten „Complete Response Letter“ (kurz CRL) von der FDA erhalten und damit vorerst keine Zulassung bekommen. Die FDA forderte darin weitere Daten von der o.a. Phase-3-Studie.
Im November 2020 verkündete Biomarin die Rücknahme des EU-Zulassungsantrages für Roctavian.

Im Januar 2021 legte BioMarin neue positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-Studie GENEr8-1 für die AAV5-basierte Gentherapie Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A vor.

Im Juli 2021 gab BioMarin bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Zulassungsantrag für valoctocogene roxaparvovec für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A validiert hat. Eine CHMP-Stellungnahme wird in der ersten Hälfte des Jahres 2022 erwartet.



Laut Wallstreet Journal strebt BioMarin für Valrox® einen Preis zwischen 2 und 3 Millionen USD an mit der Begründung, dass ja durch diese Heilung die zukünftigen Therapiekosten entfallen. Der CEO wird zitiert, dass die Krankenkassen mit der Preisvorstellung einverstanden seien.