Rekombinante Faktor-VIII-Präparate

Ein deutlicher Fortschritt

Der nächste Schritt (nach den plasmatischen Präparaten) war die gentechnologische Herstellung von Faktor-VIII-Präparaten. Diese sind wesentlich sicherer, haben aber immer noch einen nicht zu unterschätzenden Nachteil einer unerwünschten Nebenwirkung: Hemmkörper-Hämophilie.

Advate®, Kogenate®, Refacto® etc.

Die Firmen Bayer, CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Shire (Takeda) u.a. stellen solche Präparate her. Die Produkte unterscheiden sich in verschiedenen Kriterien, z.B.: verwendete Zelllinie, Bestandteile des Nährmediums, Faktorreinigung und / oder Virusinaktivierung / Virusabreicherung. Entscheidend aber ist, dass sie nicht mithilfe von menschlichem Blutplasma hergestellt werden.

Eine vollständige Übersicht hinsichtlich all der o.a. Kriterien findet sich auf der Website der IGH:

Gentechnisch hergestellte Faktor-VIII-Präparate

Videos der Interessengemeinschaft Hämophiler e.V.

Die Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. (IGH) hat – in Zusammenarbeit mit Dr. med. C. Königs von der Uniklinik Frankfurt – eine Video-Reihe erstellt, die in kurzen Filmen von jeweils zwei bis drei Minuten die neuesten wissenschaftlichen Trends in der Hämophiliebehandlung darstellt und erläutert. Im Folgenden die Darstellung der verschiedenen Faktor-VIII-Präparate durch Herrn Dr. Königs:

Die IGH macht darauf aufmerksam: Die Videos dienen nur und ausschließlich der Information und stellen keineswegs eine ärztliche Beratung oder Behandlungsempfehlung dar. Sie ersetzen kein ärztliches Beratungsgespräch! Dieses gilt selbstverständlich auch für diese Website.

Gentechnisch hergestellte Faktor-VIII-Präparate mit verlängerter Halbwertzeit

Eine Weiterentwicklung der Präparate besteht in der verlängerten Wirkung (HWZ), damit nicht mehr alle 2-3 Tage, sondern evtl. nur alle 5 Tage gespritzt werden muss. Dabei werden die (biopharmazeutischen) Wirkstoffe mit Polyethylenglycol (PEG) chemisch verbunden.

Im Juni 2019 wurde z.B. Esperoct® (Hersteller Novo Nordisk / Wirkstoff: Turoctocog alfa pegol) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A zugelassen. Und Jivi® (Hersteller Bayer / Wirkstoff: Damoctocog alfa pegol) gibt es seit Januar 2019.

Der Nachteil der unerwünschten Nebenwirkung in Form einer Hemmkörper-Hämophilie besteht hier ebenfalls. Ausserdem stellen die niedrigen Talspiegel unter der FVIII-Prophylaxe immer noch ein erhöhtes Risiko von Blutungen dar.

Eine vollständige Übersicht findet sich ebenfalls auf der Website der IGH.

Die neueste Entwicklung

Sogenannte „monoklonale Antikörper“ spielen in der modernen Medizin eine bedeutende Rolle und haben zwischenzeitlich auch in der Behandlung der Hämophlie A Einzug gehalten. Das Thema Halbwertzeit spielt auch hier eine große Rolle. Denn der aktuelle Antikörper Emicizumab wird subkutan verabreicht und kann in der Erhaltungsdosis wöchentlich, alle 2 oder alle 4 Wochen angewendet werden.