Spark Therapeutics (in 2019 von Roche gekauft) hat ein relativ weit fortgeschrittenes klinisches Gentherapie Projekt (SPK-8011) zur Behandlung von Hämophilie A. Der Start der Phase III der klinischen Studien war für das Jahr 2019 geplant. (3)(4) Im Februar 2021 gab Spark auf dem EAHAD 2021 Virtual Congress vorläufige Daten aus der klinischen Phase 1/2-Studie mit SPK-8016 bei Hämophilie A bekannt. Dabei hiess es:
- Vorläufige Daten von vier Teilnehmern, die das Prüfpräparat SPK-8016 in einer Dosis von 5X1011 vg/kg erhielten und keine FVIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, zeigen keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und eine stabile und dauerhafte Faktor-VIII-Expression (FVIII) nach mehr als 52 Wochen
- Die Daten zeigen eine 98-prozentige Reduktion der annualisierten Infusionsrate (AIR) und eine 85-prozentige Reduktion der annualisierten Blutungsrate (ABR) nach einer Nachbeobachtungszeit zwischen 15 und 18 Monaten bzw. 5,5 Patientenjahren insgesamt
- SPK-8016 wird in einer zweiteiligen Phase-1/2-Studie untersucht, wobei Teil 1 die Sicherheit und Wirksamkeit bei erwachsenen Männern mit klinisch schwerer Hämophilie A und keinem messbaren Inhibitor gegen FVIII untersuchen soll
Im Juli 2021 veröffentlichte Spark diese Meldung: SPK-8011 von Spark Therapeutics zeigt stabile und dauerhafte Expression von Faktor VIII in der bisher größten Gentherapie-Studie der Phase 1/2 bei Hämophilie A.
Im November 2021 wurden positive Daten aus der Phase 1/2 Gentherapie-Studie von Spark Therapeutics im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Dazu gab Spark diese Meldung heraus: Spark Therapeutics aktualisierte SPK-8011-Daten aus Phase 1/2-Studie zeigen eine mehrjährige, dauerhafte Expression von Faktor VIII (FVIII), die Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten signifikant reduzierte.
Im Dezember 2022 gab Spark anlässlich der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in New Orleans neue Daten zu SPK8016 bekannt.
ClinicalTrials.gov: