Die Firmen Pfizer und Sangamo präsentierten im Dezember 2019 Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie , die eine anhaltend erhöhte Faktor-VIII-Aktivität über 44 Wochen nach SB-525 Gentherapie-Behandlung zeigten. Dafür erhielt Sangamo die ersten 25 Mio USD von vereinbarten 300 Mio USD (7). Im Juni 2020 stellten Pfizer und Sangamo Ergebnisse ihrer Phase I/II zu giroctocogene fitelparvovec (SB-525) vor (15).
Im Oktober 2020 gaben Pfizer und Sangamo bekannt, dass der erste Patient in der Phase-3-Studie AFFINE (efficAcy and saFety Factor vIii geNe thErapy) mit Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) behandelt wurde. Fitelparvovec wird unter Verwendung rekombinanter Adeno-assoziierter Viren (AAVs) als Vektoren entwickelt, um die genetischen Codes zu liefern, die sonst der – fehlende – Faktor VIII (FVIII) bei Hämophilie-A-Patienten produzieren sollte. Diese AAVs bringen das veränderte genetische Material in die Leberzellen eines Individuums ein, ohne – so hofft man – Krankheiten zu verursachen oder signifikante Immunreaktionen auszulösen (25)(26).
Im November 2021 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) das Gentherapieprogramm von Pfizer/Sangamo, einschließlich der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie AFFINE (NCT04370054) mit Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525 oder PF-07055480), bis zur Prüfung einer vorgeschlagenen Protokolländerung auf Eis gelegt (s.a.: Meldung vom 5. November 2021). Im August 2022 erfolgte die Wiederaufnahme der Studie (s.a.: Meldung vom 22. August 2022).