November 2022: Aktuelles aus der Gentherapie
Eine Übersichtsarbeit „Die Zukunft der Gentherapie bei Hämophilie A und B„ wurde im März 2022 veröffentlicht.
Im November 2021 wurden Daten aus der Phase 1/2 Gentherapie-Studie von Spark Therapeutics im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Im November 2021 ließ die FDA die Phase-3-Studie AFFINE zur Gentherapie der Hämophilie A von Pfizer/Sangamo Therapeutics pausieren.
Im April 2021 erschien in Blood ein Artikel zur Kostenthematik der Gentherapie.
Im September 2020 erschien in Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag mit dem Titel: Gene therapy to cure haemophilia: Is robust scientific inquiry the missing factor? Also übersetzt: Gentherapie zur Heilung der Hämophilie: Fehlt es an einer soliden wissenschaftlichen Untersuchung?
Die Autoren dieses Artikels wurden alle mit schwerer Hämophilie geboren, publizieren in diesem Bereich häufig und halten häufig Vorträge zu verwandten Themen. Sie sind und waren führend auf nationaler und internationaler Ebene in verschiedenen Institutionen / Organisationen. Einer von ihnen wurde von der Hämophilie durch eine Lebertransplantation bei HCV-induzierter Zirrhose im Endstadium geheilt, einer von ihnen wurde kürzlich mit einem Gentherapie-Vektor behandelt und ist nun frei von der Verwendung von Gerinnungsfaktorenkonzentrat, die anderen vier warten noch geduldig darauf. Die meisten von ihnen haben die Kriege um die Infektionskrankheiten als Patienten, Fürsprecher, Aktivisten und Selbstbehandler durchlebt. (Übersetzung der Einleitung; geringfügig – sinngemäß – modifiziert.)
Auf dem virtuellen WFH Gipfel im Juni 2020 hieß es u.a.:
- Das Versprechen der Gentherapie ist eine einzige Behandlung
- Die Redner betonen den Bedarf an Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie
- Gentherapie auf dem virtuellen WFH Gipfel 2020
Ende Mai 2020 wurde in „Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag veröffentlicht, in dem darüber berichtet wird, dass in Zusammenarbeit von Wissenschaftlern, Gesellschaften und beteiligten Pharmafirmen ein Register zur Gentherapie bei der Hämophilie A aufgebaut wird.
Anlässlich des Welthämophilietages formuliert das Universitätsklinikum Freiburg im April 2019: „Die Bluterkrankheit ist beherrschbar geworden“ und thematisiert darin nicht nur den Fortschritt durch den Antikörper Emicizumab, sondern auch die Hoffnung auf die Gentherapie.