Meldungen zur Gentherapie

Im April 2021 erschien in Blood ein Artikel zur Kostenthematik der Gentherapie.

Im September 2020 erschien in Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag mit dem Titel: Gene therapy to cure haemophilia: Is robust scientific inquiry the missing factor? Also übersetzt: Gentherapie zur Heilung der Hämophilie: Fehlt es an einer soliden wissenschaftlichen Untersuchung?

Die Autoren dieses Artikels wurden alle mit schwerer Hämophilie geboren, publizieren in diesem Bereich häufig und halten häufig Vorträge zu verwandten Themen. Sie sind und waren führend auf nationaler und internationaler Ebene in verschiedenen Institutionen / Organisationen. Einer von ihnen wurde von der Hämophilie durch eine Lebertransplantation bei HCV-induzierter Zirrhose im Endstadium geheilt, einer von ihnen wurde kürzlich mit einem Gentherapie-Vektor behandelt und ist nun frei von der Verwendung von Gerinnungsfaktorenkonzentrat, die anderen vier warten noch geduldig darauf. Die meisten von ihnen haben die Kriege um die Infektionskrankheiten als Patienten, Fürsprecher, Aktivisten und Selbstbehandler durchlebt. (Übersetzung der Einleitung; geringfügig – sinngemäß – modifiziert.)

Auf dem virtuellen WFH Gipfel im Juni 2020 hieß es u.a.:

Ende Mai 2020 wurde in „Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag veröffentlicht, in dem darüber berichtet wird, dass in Zusammenarbeit von Wissenschaftlern, Gesellschaften und beteiligten Pharmafirmen ein Register zur Gentherapie bei der Hämophilie A aufgebaut wird.

Anlässlich des Welthämophilietages formuliert das Universitätsklinikum Freiburg im April 2019: „Die Bluterkrankheit ist beherrschbar geworden“ und thematisiert darin nicht nur den Fortschritt durch den Antikörper Emicizumab, sondern auch die Hoffnung auf die Gentherapie.