CSL Behring und uniQure

CSL Behring hat im Juni 2020 mit dem holländischen, an der NASDAQ gelisteten Unternehmen uniQure eine 2 Milliarden Dollar „schwere“ Vereinbarung getroffen, uniQure´s Kandidaten etranacogene dezaparvovec zur möglichen Behandlung der Hämophilie B gemeinsam weiter zu entwickeln. (16)

Im November 2020 berichtete uniQure über „positive Top-Line Daten aus der HOPE-B Pivotal Studie mit Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy bei Patienten mit Hämophilie B“. (24)

Im Dezember 2020 informierte uniQure darüber, dass das Programm, einschließlich der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HOPE-B, von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) auf Eis gelegt wurde. Der Stopp wurde nach der Einreichung eines Sicherheitsberichts Mitte Dezember eingeleitet, der sich auf ein möglicherweise damit zusammenhängendes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis bezog, das mit der vorläufigen Diagnose eines hepatozellulären Karzinoms (HCC), einer Form von Leberkrebs, bei einem Patienten in der HOPE-B-Studie verbunden war, der im Oktober 2019 mit Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061) behandelt wurde. (27)

Im März 2021 hiess es dazu in einer Presseerklrung von uniQure, dass die Ergebnisse einer umfangreichen Untersuchung stark darauf hindeuten, dass ihr Kandidat etranacogene dezaparvovec nicht zu diesem Fall von HCC beigetragen hat. (28)

Im April 2021 gab uniQure wiederum bekannt, dass die Food and Drug Administration erlaubte, dass uniQure die Tests seiner Hämophilie-B-Gentherapie wieder aufnehmen kann. (29)

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