CSL Behring hat im Juni 2020 mit dem amerikanisch-niederländischen, an der NASDAQ gelisteten Unternehmen uniQure eine 2 Milliarden Dollar „schwere“ Vereinbarung getroffen, uniQure´s Kandidaten etranacogene dezaparvovec (AMT-061, EtranaDez) zur möglichen Behandlung der Hämophilie B gemeinsam weiter zu entwickeln. (16)
Im November 2020 berichtete uniQure über „positive Top-Line Daten aus der HOPE-B Pivotal Studie mit ihrem Gentherapie Kandidaten bei Patienten mit Hämophilie B“. (24)
Im Dezember 2020 wurde das Programm, einschließlich der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HOPE-B, von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) auf Eis gelegt . Der Stopp wurde nach der Einreichung eines Sicherheitsberichts Mitte Dezember eingeleitet, der sich auf ein möglicherweise damit zusammenhängendes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis bezog, das mit der vorläufigen Diagnose eines hepatozellulären Karzinoms (HCC), einer Form von Leberkrebs, bei einem Patienten in der HOPE-B-Studie verbunden war, der im Oktober 2019 mit AMT-061 behandelt wurde. (27)
Im März 2021 hiess es dazu in einer Presseerklärung von uniQure, dass die Ergebnisse einer umfangreichen Untersuchung stark darauf hindeuten, dass ihr Kandidat nicht zu diesem Fall von HCC beigetragen hat. (28) Im April 2021 erlaubte die Food and Drug Administration uniQure, die Tests seiner Hämophilie-B-Gentherapie wieder aufnehmen zu dürfen. (29)
Im Dezember 2021 gaben uniQure und CSL Behring bekannt, dass der primäre Endpunkt der HOPE-B-Zulassungsstudie zur Gentherapie mit dem Etranacogene Dezaparvovec bei Patienten mit Hämophilie B erreicht wurde. In der entsprechenden Pressemeldung heisst es: Größte Gentherapiestudie bei Hämophilie B erreicht primären Endpunkt der Nicht-Unterlegenheit bei der annualisierten Blutungsrate nach stabiler Faktor-IX-Expression (FIX), bewertet 18 Monate nach einer Einzeldosis von Etranacogene Dezaparvovec. Etranacogene dezaparvovec erreichte auch den sekundären Endpunkt, der eine statistische Überlegenheit bei der Verringerung der jährlichen Blutungsrate im Vergleich zur prophylaktischen FIX-Basistherapie zeigte. Stabile und dauerhafte FIX-Werte mit einer mittleren FIX-Aktivität von 36,9 Prozent des Normalwerts in der gesamten Studienpopulation nach 18 Monaten, verglichen mit einem Mittelwert von 39,0 Prozent des Normalwerts nach 6 Monaten. UniQure hat die Prozessvalidierung von etranacogene dezaparvovec erfolgreich abgeschlossen. (30)
Im Dezember 2021 die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Antrag auf beschleunigte Beurteilung des Zulassungsantrags (MAA) für Etranacogene dezaparvovec genehmigt. (31) Im März 2022 hat die EMA mit der Prüfung des neuen Gentherapie-Kandidaten Etranacogene Dezaparvovec für Menschen mit Hämophilie B begonnen. (33)
Im November 2022 erfolgte – für die USA – die FDA-Zulassung der ersten Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B.
Im Februar 2023 folgte für Hemgenix® der Firmen CSL / uniQure die Zulassung in der EU!