BioMarin

Im Juli 2017 stellte die Arbeitsgruppe um Professor John Pasi, London beim Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) in Berlin eine experimentelle Studie bei 15 Männern mit schwerer Hämophilie A vor. Ihre aktuellen Ergebnisse wurden Anfang 2020 im New England Journal of Medicine (NEJM) (2020; 382: 29-40) publiziert. (8)(9)

Die Firma BioMarin hat dazu Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec resp. Roctavian) bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA beantragt. Im Februar 2020 gewährte die FDA eine sogenannte „Priority Review“, d.h. dass man den Zulassungsantrag mit hoher Priorität bearbeiten wird. Die o.a. Publikation im NEJM war die Referenzstudie für den Zulassungsantrag. (9) Jedoch hat Biomarin im August 2020 einen sogenannten „Complete Response Letter“ (kurz CRL) von der FDA erhalten und damit vorerst keine Zulassung bekommen. Die FDA forderte darin weitere Daten von der o.a. Phase-3-Studie. (18)

Im November 2020 verkündete Biomarin die Rücknahme des EU-Zulassungsantrages für Roctavian. (22, 23) Im Januar 2021 gab BioMarin wieder bekannt, dass man die Neu-Einreichung des europäischen Zulassungsantrages im Q2 2021 plant. Nachdem dies erfolgt ist, überprüft die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) seit Juli 2021 den Zulassungsantrag von BioMarin für Valoctocogene Roxaparvovec

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