FDA fordert weitere Daten zu valoctocogene roxaparvove
BioMarin hat im August 2020 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL) erhalten, in dem weitere Daten aus der laufenden Phase-3-Studie gefordert werden. Damit hat das Unternehmen vorerst keine Zulassung für ihre beantragte Gentherapie bekommen. Die Firma BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec) bei der FDA beantragt.
Die Ergebnisse der o.a. Studie zu valoctocogene roxaparvovec wurden Anfang 2020 im New England Journal of Medicine (NEJM) (2020; 382: 29-40) publiziert. Die Publikation im NEJM war die Referenzstudie für den Zulassungsantrag. Im Februar 2020 gewährte die FDA eine sogenannte „Priority Review“, d.h. dass man den Zulassungsantrag mit hoher Priorität bearbeiten wird. Jedoch hat BioMarin im August 2020 von der FDA einen CRL erhalten und damit vorerst keine Zulassung bekommen. Die FDA forderte darin weitere Daten aus der o.a. Phase-3-Studie.
Das Unternehmen verpflichtete sich zur Zusammenarbeit mit der FDA, um die nächsten Schritte abzustimmen.
Quelle: PM BioMarin (19. August 2020): BioMarin Receives Complete Response Letter (CRL) from FDA for Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Severe Hemophilia A