Roche gab heute bekannt, dass das Unternehmen auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vom 10. bis 13. Dezember 2022 neue Daten aus seinem branchenführenden Hämatologie-Portfolio präsentieren wird.
Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 7 bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra® (Emicizumab) bei Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren.(1) Bei dieser Patientengruppe kann eine frühzeitige Prophylaxe Langzeitschäden an Gelenken und Muskeln verhindern und möglicherweise das Risiko einer intrakraniellen Blutung verringern, die lebensbedrohlich sein kann.(2)
Spark Therapeutics, ein Unternehmen der Roche-Gruppe, wird aktualisierte Langzeit-Follow-up-Daten aus der laufenden klinischen Studie der Phase I/II zu SPK-8011, einer AAV-basierten Gentherapie, die zur Behandlung von Hämophilie A entwickelt wird, bekannt geben.(3) Mit der Übernahme von Spark Therapeutics wurden neue Kapazitäten im Bereich Hämophilie A geschaffen, um den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf für Menschen, die mit dieser Krankheit leben, zu decken und einen zusätzlichen Nutzen über die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten hinaus zu schaffen.
Quellen:
(1) Pipe S, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 7 Study. Presentation at: ASH Annual Meeting and Exposition; 2022 Dec 10-13 Abstract #187.
(2) Srivastava A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020; 26 (Suppl 6): 1-158.
(3) Croteau SE, et al. Long-Term Durable FVIII Expression with Improvements in Bleeding Rates Following AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A: Multiyear Follow-up on the Phase I/II Trial of SPK-8011. Presentation at: ASH Annual Meeting and Exposition; 2022 Dec 10-13 Abstract #783.
Quelle: Roche.com