Nobelpreis für Chemie 2020 - Hämophilietherapie

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas)

Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Gentherapie verspricht neue Behandlungsmöglichkeiten, nicht zuletzt auch gegen die Erbkrankheit Hämophilie A. Es gibt bereits erste Medikamente, die für andere Erbkrankheiten zugelassen sind.

Die Französin Emmanuelle Charpentier arbeit in Berlin am Max-Planck-Institut; die Amerikanerin Jennifer A. Doudna arbeitet an der University of California, Berkeley, CA, USA. Sie teilen sich den Preis jeweils zur Hälfte. Emmanuelle Charpentier ist Mitgründerin des Unternehmens CRISPR Therapeutics, das seine Genforschungskativitäten auch auf die Hämophilie erstreckt.

Sehen Sie hier den Livestream-Mitschnitt der Pressekonferenz des Max-Planck-Instituts vom 7. Oktober 2020:

„Ich bin überwältigt und fühle mich zutiefst geehrt, eine Auszeichnung von derartiger Bedeutung zu erhalten. Ich freue mich schon, diese Auszeichnung nun mit meinem Team, mit Familie und Freunden per Video zu feiern“, so Charpentier. „Ich denke gerade besonders an meine früheren Teammitglieder – insbesondere Elitza Deltcheva und Krzysztof Chylinski, die wesentlich dazu beigetragen haben, den Mechanismus von CRISPR-Cas9 in Bakterien zu entschlüsseln, und an meine Kollegen auf dem Gebiet der CRISPR-Forschung. Die Auszeichnung unterstreicht die Bedeutung der Grundlagenforschung im Bereich der Mikrobiologie.“

Quelle: PM der MPG vom 7. Oktober 2020: Emmanuelle Charpentier erhält den Nobelpreis 2020 für Chemie; s.a.: Emmanuelle Charpentier: die Künstlerin an der Gen-Schere

Erschaffen wir uns neu? Die mächtigen Werkzeuge der Gen-Medizin | MDR Wissen

Anlässlich des diesjähren Chemie Nobelpreis ist der Beitrag des MDR aus 2019 sehr interessant. In einem 45 Minuten wird u.a. Professor Dr. Frank Buchholz, seit 2010 ordentlicher Professor für den Fachbereich Medizinische Systembiologie an der Medizinischen Fakultät der TU Dresden und Leiter der translationalen Forschung am Universitätskrebszentrum Dresden porträtiert.

Und es geht dabei auch um Philip mit Hämophilie A.

Gen-eding mit CRISPR/Cas9

Die Max-Planck-Gesellschaft veröffentlichte in 2016 einen sehr informativen Film über das Gen-editing mit CRISPR/Cas9

Auf Englisch: How CRISPR lets us edit our DNA | Jennifer Doudna 2015 auf einer TED Conference

Doudna reviews how CRISPR-Cas9 works — and asks the scientific community to pause and discuss the ethics of this new tool.