Nachrichten

CSL Behring hat heute bekannt gegeben, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Antrag auf beschleunigte Beurteilung des Zulassungsantrags (MAA) für Etranacogene dezaparvovec genehmigt hat. Etranacogene dezaparvovec ist eine experimentelle Gentherapie für Menschen mit Hämophilie B, einer lebensbedrohlichen Blutungsstörung, und wird derzeit in der klinischen Phase-III-Studie HOPE-B untersucht.

„EMA gewährt beschleunigte Beurteilung der Hämophilie-B-Gentherapie von CSL Behring“ weiterlesen

Bewerbungsaufruf zum JOINT HEALTH Programm zur Förderung der Gelenkgesundheit gestartet

Bayer fördert mit JOINT HEALTH Projekte zum Erhalt und zur Verbesserung der Gelenkgesundheit von Menschen mit Hämophilie mit insgesamt 250.000 Euro / Unabhängiger wissenschaftlicher Beirat berät bei der Preisvergabe im Hinblick auf Innovationscharakter, Relevanz und Aktualität der Projekte / Bewerbungsschluss ist der 18. März 2022 / Bislang wurden 22 Initiativen unterstützt

„Bayer Hämophilie-Spendenprogramm:“ weiterlesen

die Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten signifikant reduzierte

Daten aus der Phase 1/2 Gentherapie-Studie von Spark Therapeutics im New England Journal of Medicine veröffentlicht

Spark Therapeutics, ein Mitglied der Roche-Gruppe (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) und ein voll integriertes, kommerzielles Gentherapieunternehmen, das sich der Bekämpfung von genetisch bedingten Krankheiten verschrieben hat, gab heute Daten aus seiner klinischen Phase 1/2-Studie mit dem Prüfpräparat SPK-8011 bei Hämophilie A bekannt. Die Studie ergab, dass 16 von 18 Studienteilnehmern nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 33,4 Monaten (Spanne 3,7-47,6) einen anhaltenden Faktor VIII (FVIII) aufwiesen, was die Einstellung der Prophylaxe und die Verringerung der Blutungsepisoden ermöglichte. Die neuesten Ergebnisse wurden online im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht.*

„Spark Therapeutics aktualisierte SPK-8011-Daten aus Phase 1/2-Studie zeigen eine mehrjährige, dauerhafte Expression von Faktor VIII (FVIII),“ weiterlesen

Die Frage „Wohin soll’s gehen?“ bekommt für Patienten mit Hämophilie A eine neue Bedeutung

● Im November ruft die Initiative „Movember“ Männer auf, sich um ihre Gesundheitsvorsorge zu kümmern
● Gesundheitsfördernde Aktivitäten sind insbesondere für Männer mit Hämophilie A wichtig
● Mit einer alltagstauglichen Therapie sind Spontanität, Sport und Fitness auch bei Hämophilie A möglich

„Monat der Männergesundheit: Der November steht im Zeichen der Gesundheitsvorsorge“ weiterlesen

Am Dienstag, den 4. November 2021, hat die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) das Gentherapieprogramm von Pfizer/Sangamo zur Behandlung der Hämophilie A, einschließlich der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie AFFINE (NCT04370054) mit Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525 oder PF-07055480), bis zur Prüfung einer vorgeschlagenen Protokolländerung auf Eis gelegt.

„FDA lässt die Phase-3-Studie AFFINE zur Gentherapie der Hämophilie A von Pfizer/Sangamo Therapeutics pausieren“ weiterlesen

Die Anmeldung ist jetzt offen!

Das 12. Global Forum der World Federation of Hemophilia (WFH) wird virtuell vom 4. bis 5. November 2021 (9 bis 15 Uhr ET) stattfinden. Diese wichtige Veranstaltung, die erstmals im Jahr 2000 in Montreal stattfand, hat sich im Laufe der Jahre weiterentwickelt und ihren Schwerpunkt von der Blutsicherheit und -versorgung auf ein breiteres Spektrum von Themen ausgeweitet. Auf dem Global Forum in diesem Herbst werden aktuelle und laufende Themen der Hämophilie- und Bluterkrankheiten-Community behandelt, darunter Vorträge über den Zugang zu Blutkonserven, Sicherheit, neue Behandlungen, Diagnostik und reale Daten aus der Praxis.

„Das 12. WFH Global Forum findet im November virtuell statt“ weiterlesen

Für Frauen mit Blutungsstörungen

Das Susan-Skinner-Memorial-Fund Scholarship (SSMF) sucht acht Personen im Alter von 18 bis 60 Jahren, die sich als Frauen identifizieren, ihre Führungsqualitäten ausbauen wollen und sich für ihre Gemeinschaft einsetzen möchten. Die Susan-Skinner-Gedächtnisstiftung will Frauen, die sich bei der Suche nach einer Diagnose oder Behandlung viel zu oft übergangen fühlen, eine Stimme geben und ihr Selbstvertrauen stärken. Die Stipendiatinnen zeigen ein herausragendes Führungspotenzial, um die Versorgung von Frauen mit Blutungsstörungen in ihrem Land zu verbessern, und werden häufig später Führungskräfte ihrer nationalen Mitgliedsorganisation (NMO).

„Susan-Skinner-Memorial-Fund nimmt jetzt Bewerbungen zum Stipendium entgegen“ weiterlesen

Studie in der Fachzeitschrift Haemophilia veröffentlicht

Das Verständnis für die Sexualität resp. sexuelle Gesundheit von Menschen mit Hämophilie (PWH), einschließlich der Schwierigkeiten mit sexueller Aktivität und Intimität, war in der Vergangenheit nicht ausreichend. Um diese Wissenslücke zu schließen, wurde eine neue Studie durchgeführt, um die Prävalenz sexueller Schwierigkeiten in dieser Bevölkerungsgruppe zu ermitteln, sie mit der von Menschen ohne Blutungsstörung (PWNoBD) zu vergleichen und Faktoren aufzudecken, die zu diesen Schwierigkeiten beitragen.

„Sexualität und Hämophilie auf der Grundlage von Patientendaten“ weiterlesen

Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) hatte im Juni 2019 zum Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung vom August 2019 (GSAV) zugesagt, dem Bundesrat sechs Monate nach Inkrafttreten der mit dem GSAV geänderten Regelungen zur Hämophilie-Versorgung einen Evaluationsbericht zu übermitteln.

„Evaluationsbericht zum GSAV“ weiterlesen

GSAV seit einem Jahr in Kraft

Zum 1. September 2020 hat sich der Vertriebsweg von Blutgerinnungsfaktoren zur Behandlung der Hämophilie geändert. Seit diesem Zeitpunkt werden diese nur noch über Apotheken abgegeben. Hintergrund ist das im August 2019 in Kraft getretene Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV). Bei Rezeptbelieferung und Dokumentation gilt es einige Besonderheiten zu beachten.

„GSAV: Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung 2021“ weiterlesen