Erworbene Hämophilie

Der monoklonale Antikörper Emicizumab (Handelsname: Hemlibra^®) der Firmen Roche / Chugai wird zur Behandlung der Hämophilie A (mit oder ohne Hemmkörper) eingesetzt. Das Medikament wurde bereits vor einigen Jahren sowohl in den USA als auch in Europa, der Schweiz und Japan zugelassen. Die japanische Zulassungsbehörde hat jetzt das Mittel auch zur Routineprophylaxe für Patienten zugelassen, die an erworbener Hämophilie A leiden. Japan ist damit das erste Land, das diese Erweiterung gewährt.

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mit oder ohne Inhibitoren, um 61 % im Vergleich zu einer vorherigen Faktor- oder Bypass-Prophylaxe

Positive Daten aus der Phase-3-Studie ATLAS-PPX zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von einmal monatlich verabreichtem Fitusiran (80 mg) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit schwerer Hämophilie A oder B, die zuvor mit einer Faktor- oder BPA-Prophylaxe behandelt worden waren, wurden heute in einer Late-Breaking-Session auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2022 vorgestellt. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass die Fitusiran-Prophylaxe im Vergleich zur vorherigen Faktor- oder BPA-Prophylaxe die Zahl der Blutungsepisoden signifikant reduziert.

Übersetzung aus der englischen Pressemeldung. Fitusiran ist noch nicht zugelassen.

um die Herausforderungen zu meistern, denen Menschen mit Blutungsstörungen gegenüberstehen

• Octapharma präsentiert auf dem ISTH-Kongress 2022 neue klinische und wissenschaftliche Daten aus dem gesamten Octapharma-Portfolio für Hämatologie und Intensivmedizin
• Die Daten werden in 11 Posterpräsentationen und auf zwei unterstützten Symposien vorgestellt
• Neue Daten aus dem umfangreichen klinischen Studienprogramm mit Nuwiq® (Simoctocog alfa) werden vorgestellt, die das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Nuwiq® bestätigen

„Octapharma stellt auf der ISTH 2022 neue Daten vor“ weiterlesen

Übersetzung der englischen Pressemeldung der EMA

Die EMA hat empfohlen, in der Europäischen Union (EU) eine bedingte Zulassung für Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) zur Behandlung der schweren Hämophilie A bei Erwachsenen zu erteilen, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren (vom Immunsystem gebildete Autoantikörper, die die Wirksamkeit von Faktor-VIII-Medikamenten verringern) und keine Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) haben.

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Bayer hat in den USA bekannt gegeben, dass das rekombinante Faktor-VIII-Produkt Kogenate® FS nicht weiter vertrieben wird. Das Präparat wurde erstmals 1993 von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassen und hatte mehrere Indikationen für Kinder und Erwachsene mit Hämophilie A. Als Hauptgrund für die Entscheidung nannte das Unternehmen die zunehmende Verlagerung der Patientennutzung auf neuere Produkte mit verlängerter Halbwertszeit. Das Aufkommen neuartiger Hämophilie-Therapien ohne Faktor in den letzten Jahren könnte ebenfalls zu diesem Trend weg von den Standardtherapien mit verlängerter Halbwertszeit beigetragen haben.

Ob dies nur für die USA oder weltweit gilt, konnte ich noch nicht herausfinden. Hier drei Links zur internationalen Website, leider nur auf Englisch:

• Mitteilung von Bayer
• Bayer Products, Programs and Resources
• https://explore.bayer.com/kogenate-discontinuation

#01 – Geniale Mutausbrüche

In der ersten Ausgabe des Profcasts ist Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG, zu Gast. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark und er reden über Wissenschafts- und Technologiesprünge bei seltenen Erkrankungen, ungewöhnliche Wege von Orphan Drugs  (Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen) beim Pharmariesen Roche, welche Potenziale die Diagnostik der Vererbung auf molekularer Ebene birgt.

„Der Profcast“ weiterlesen

BZgA ruft zur Blutspende auf

Aktion „Einfach machen. Die Tour“ in mehreren großen Städten Deutschlands

Zum Weltblutspendetag am 14. Juni 2022 rufen der Beauftragte der Bundesregierung für die Belange der Patientinnen und Patienten und die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA) gemeinsam mit Blutspendeeinrichtungen bundesweit dazu auf, Blut und Plasma zu spenden. Mit Vor-Ort-Aktionen in mehreren großen Städten macht die BZgA rund um den 14. Juni auf die Bedeutung von Blutspenden aufmerksam, um das Bewusstsein für den Bedarf an Blut und Blutprodukten zu stärken und mehr Menschen zu einer Spende zu motivieren.

„Weltblutspendetag am 14. Juni 2022:“ weiterlesen

BioMarin hat kürzlich bekannt gegeben, dass der geplante Zeitplan für die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags für Valoctocogene Roxaparvovec, auch bekannt als Roctavian, bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) auf Ende September 2022 verschoben wurde – das ursprüngliche Ziel war Juni gewesen.

„BioMarin kündigt Verzögerung des Antrags bei der FDA an“ weiterlesen

• Der Zulassungsantrag basiert auf den Daten der Phase-3-Studie XTEND-1, die eine klinisch bedeutsame Vorbeugung von Blutungen und eine Überlegenheit bei der Vorbeugung von Blutungsepisoden im Vergleich zu einer früheren Faktor-Prophylaxe-Behandlung belegen
• Efanesoctocog alfa (BIVV001) ist ein neuartiges und in der Erprobung befindliches Faktor-VIII-Therapeutikum, das bei einer einmal wöchentlich durchgeführten prophylaktischen Behandlung normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte für den größten Teil der Woche liefert

„FDA erteilt Efanesoctocog alfa den Status eines Therapiedurchbruchs für Hämophilie A“ weiterlesen

Ein Vortrag von Prof. Dr. Martin J. Hug, Freiburg auf dem Fortbildungskongress pharmacon

Nach zwei Jahren Pandemie-bedingter Pause fand in der vergangenen Woche der Fortbildungskongress pharmacon der Bundesapothekerkammer wieder als Vor-Ort-Veranstaltung statt. In Meran – seit 1963 Kongressstandort – beschäftigten sich Apothekerinnen und Apothekern mit dem pharmazeutischen und medizinischen Fortschritt.

„Angeborene und erworbene Gerinnungsstörungen“ weiterlesen