Nachrichten

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bewertet den Antikörper Emicizumab und eine Gentherapie von Biomarin

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ist eine US-amerikanische, unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung objektiv bewertet. Das ICER führt rigorose Analysen aller klinischen Daten durch und beruft die wichtigsten Interessensgruppen – darunter Patienten, Ärzte, Life Science Unternehmen, Privatversicherer und die Regierung – öffentlich ein, um diese Erkenntnisse in politische Entscheidungen umzusetzen, die zu einem effektiveren, effizienteren und gerechteren Gesundheitssystem führen. (Quelle: ICER) „ICER veröffentlicht Evidenzbericht zu Therapien für Hämophilie A“ weiterlesen

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas)

Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Gentherapie verspricht neue Behandlungsmöglichkeiten, nicht zuletzt auch gegen die Erbkrankheit Hämophilie A. Es gibt bereits erste Medikamente, die für andere Erbkrankheiten zugelassen sind. „Nobelpreis für Chemie 2020“ weiterlesen

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht

Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor „Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol“ weiterlesen

der Phase-1/2a-Studie von BIVV001 bei Menschen mit schwerer Hämophilie A

Das New England Journal of Medicine veröffentlichte heute positive Endergebnisse aus der Phase-1/2a-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN) bei erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A. BIVV001 ist eine investigative Faktor-VIII-Therapie, die bei einem einmal wöchentlich durchgeführten prophylaktischen Behandlungsschema einen höheren Blutungsschutz bieten soll. Sanofi und Sobi™ (STO:SOBI) arbeiten gemeinsam an der Entwicklung und Kommerzialisierung von BIVV001.

Quelle: Übersetzung der PM von Sanofi vom 10. September 2020

Bayer Hämophilie-Produkte jetzt auch in der Apotheke

Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) ab 1. September in Kraft / Abgabe von Hämophilie-Präparaten künftig über öffentliche Apotheken / Bayer Hämophilie-Portfolio umfasst die Faktor VIII-Produkte Kovaltry® und Jivi® – ab sofort auch N3 Packungsgröße verfügbar / Patientenbegleitprogramm von Bayer unterstützt Patienten bei der Heimselbstbehandlung „Neuregelung Vertriebsweg durch GSAV:“ weiterlesen

Eine Pressemeldung der ABDA

Patienten mit Hämophilie (Bluterkrankheit) werden ab 1. September 2020 durch öffentliche Apotheken mit den notwendigen Arzneimitteln versorgt. Das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) beendet die bisherige Ausnahmeregelung, wonach pharmazeutische Hersteller diese Medikamente direkt an Ärzte und deren Einrichtungen geliefert haben. Zukünftig müssen die behandelnden Ärzte nun eine Verordnung ausstellen, die die Patienten in einer Apotheke ihrer Wahl einlösen können. Hämophilie-Präparate unterliegen als rezeptpflichtige Arzneimittel der Arzneimittelpreisverordnung (Preisbindung), müssen stets kühl transportiert und gelagert werden und sind zusätzlichen Dokumentations- und Meldepflichten für die abgebenden Apotheken unterworfen. In Deutschland leiden nach Angaben des Welthämophilieverbandes gut 4.000 Menschen an der seltenen Erbkrankheit. „Hämophilie-Arzneimittel ab 1. September 2020 in öffentlichen Apotheken verfügbar“ weiterlesen

Ab September sind Arzneimittel zur Hämophiliebehandlung ein Fall für die Apotheke.

Ab dem 01.09.2020 werden Gerinnungsfaktor-Zubereitungen über die Apotheke vertrieben. Mit dieser Änderung wird die bisherige Ausnahme vom Apothekenvertriebsweg (Direktvertrieb des Herstellers mit Ärzten und Krankenhäusern) für Arzneimittel zur Versorgung von Hämophilie-Patienten zurückgenommen. Ein Anfang wurde schon in 2018 gemacht: der Antikörper Emicizumab wird als erstes Nicht-Faktor-Präparat zur Behandlung von Hämophilie A bereits seit der Zulassung über Apotheken vertrieben. „GSAV und die Apotheke: Bedeutung der Gesetzesänderung“ weiterlesen

FDA fordert weitere Daten zu valoctocogene roxaparvove

BioMarin hat im August 2020 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL) erhalten, in dem weitere Daten aus der laufenden Phase-3-Studie gefordert werden. Damit hat das Unternehmen vorerst keine Zulassung für ihre beantragte Gentherapie bekommen. Die Firma BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec) bei der FDA beantragt. „Rückschlag für BioMarin – Gentherapie“ weiterlesen

Hämophilie-Richtlinien für alle: Ein neues Ziel des Weltverbandes der Hämophilie, World Federation of Hemophilia (WFH)

Unter der Leitung von Dr. Alok Srivastava, MD, und Dr. Glenn Pierce, MD, PhD, WFH-Vizepräsident, Medical, wurde die 3. Ausgabe der Richtlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management von Hämophilie veröffentlicht! Diese unschätzbare Ressource bietet aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung der Hämophilie, einschließlich der Behandlung von Komplikationen und Hemmstoffen des Bewegungsapparates, Aktualisierungen der Labordiagnose und genetischen Bewertungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Jetzt veröffentlicht: Die WFH-Richtlinien für den Umgang mit Hämophilie, 3. Ausgabe“ weiterlesen

World Federation of Hemophilia (WFH) Guidelines for the Management of Hemophilia

Diese 3. Auflage der Leitlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management der Hämophilie bietet aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und zum Management der Hämophilie, einschließlich des Managements von muskuloskelettalen Komplikationen und Inhibitoren, Aktualisierungen der Labordiagnostik und genetischen Untersuchungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Leitlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management der Hämophilie erschienen“ weiterlesen