Gestern – Heute – Morgen
Hämophilie ist eine seltene erbliche Blutgerinnungsstörung, die lebenslang behandelt werden muss. Nachdem die Forschung und Entwicklung in jüngerer Vergangenheit Durchbrüche bei der Entwicklung mehrerer neuer Therapieansätze erzielte, befinden sich diese Arzneimittel nun auf dem Weg zur Marktzulassung. Dadurch wachsen auch die gesetzlichen und regulatorischen Anforderungen an das Deutsche Hämophilieregister am Paul-Ehrlich-Institut (DHR). In einer aktuellen Arbeit beschreiben Wissenschaftlerinnen des Paul-Ehrlich-Instituts, wie das DHR neu aufgesetzt wurde, um seinen neuen Aufgaben gerecht zu werden. (siehe Journal of Clinical Medicine, Online-Ausgabe vom 24.10.2020). „Blutgerinnungsstörungen“ weiterlesen
Hämophilie ist eine Erbkrankheit, die eine Störung der Blutgerinnung nach sich zieht. Das Blut der Betroffenen gerinnt entweder gar nicht oder nur verzögert. Bisher wurden die meisten Patienten mit einer sehr kostspieligen, lebenslangen Substitutionstherapie behandelt. Die Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Regensburg (UKR) beschreitet nun in einer Phase-III-Studie mit einer viralen Gentherapie neue Behandlungswege. „Neue Hämophilie-B-Therapie startet in Phase-III-Studie“ weiterlesen
Im Folgenden handelt es sich um eine Übersetzung – übersetzt mit www.DeepL.com/Translator – der gemeinsamen Erklärung der World Federation of Hemophilia (WFH), des European Haemophilia Consortium (EHC) und der National Hemophilia Foundation (NHF) „Fitusiran: Weltweiter Behandlungsstopp von Fitusiran-Studien“ weiterlesen
Der Bericht über den Annual Global Survey (AGS) 2019 der World Federation of Hemophilia (WFH) ist jetzt online verfügbar. Der Bericht enthält weltweite demographische und behandlungsbezogene Daten über Menschen mit Hämophilie (PWH), der von Willebrand-Krankheit (VWD), anderen Mängeln bei seltenen Faktoren und vererbten Thrombozytenerkrankungen. „WFH: Bericht über die jährliche weltweite Umfrage 2019 verfügbar“ weiterlesen
BioMarin Pharmaceutical hat den EU-Zulassungsantrag für Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec), seine experimentelle Gentherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, zurückgezogen. In einem Brief an die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) vom 4. November erklärte BioMarin, dass es sich nicht in der Lage sehe, die Daten zur Verfügung zu stellen, die zur Lösung eines „Haupteinwandes“ erforderlich sind, der vom Committee for Advanced Therapies der Arzneimittelagentur in Bezug auf die Ergebnisse klinischer Studien „im Rahmen des laufenden Verfahrens“ erhoben wurde. „BioMarin: Rücknahme des EU-Zulassungsantrag für Roctavian“ weiterlesen
Am 30. Oktober 2020 hielt das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) eine öffentliche Sitzung ab, um seinen Evidenzbericht über Therapien für Hämophilie A zu diskutieren. ICER ist eine unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung bewertet. Für diesen Bericht überprüfte ICER Emicizumab (Hemlibra®), hergestellt von Genentech / Roche) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, hergestellt von Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit noch in klinischen Studien der Phase 3 befindet. „ICER evaluiert Hämophilie-Therapien unter Berücksichtigung der Patientenperspektive“ weiterlesen
Patienten mit einer Gerinnungsstörung führen die Substitution von Gerinnungsfaktoren oft selbstständig durch. Daher ist es wichtig, dass sie ihre Therapie detailliert dokumentieren. Dazu bietet Octapharma auch für das kommende Jahr 2021 einen Kalender an, mit dem dies für den Patienten so einfach wie möglich gemacht werden soll.
„Hämophilie – Therapiekalender 2021“ weiterlesenAkquisition stärkt Zell- und Gentherapieplattform von Bayer mit dem Potenzial, Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf dringend benötigte Behandlungen für verschiedenste Krankheiten zur Verfügung zu stellen / Führende AAV-basierte Gentherapieplattform von AskBio verfügt bereits über kommerzielle sowie in der klinischen Prüfung befindliche Therapiekandidaten mit Potenzial, größeren Patientenpopulationen helfen zu können / Portfolio umfasst prä-klinische und klinische Therapiekandidaten für die Behandlung von neuromuskulären, Herz-Kreislauf- und metabolischen Krankheiten sowie Therapeutika für die Pompeʼsche und Parkinsonʼsche Krankheit, kongestive Herzinsuffizienz als auch auslizenzierte klinische Kandidaten für Hämophilie und Duchenne-Muskeldystrophie / Akquisition sichert zusätzlich umsatzgenerierendes Vertragsentwicklungs- und Fertigungsgeschäft auf Grundlage einer hocheffizienten Pro10™-Zelllinie / AskBio wird als eigenständiges Unternehmen weitergeführt / Kaufpreiszahlung vorab in Höhe von zwei Milliarden US-Dollar und bis zu zwei Milliarden US-Dollar erfolgsabhängige Meilensteinzahlungen „Bayer erwirbt Asklepios BioPharmaceutical und baut Innovationsbasis im Bereich Zell- und Gentherapien aus“ weiterlesen
Vom 19. bis 20. November 2020 bringt der Weltverband der Hämophilie (WFH) Patienten, Fachleute des Gesundheitswesens und Mitglieder der nationalen Mitgliedsorganisationen (NMOs) zu einem zweitägigen Weltgipfel über Frauen und Mädchen mit erblichen Blutungsstörungen zusammen. Diese Veranstaltung wird den Teilnehmern helfen, mehr über die Realitäten zu erfahren, wie Frauen und Mädchen von Blutungsstörungen betroffen sind, und sich mit den Herausforderungen der Diagnose auseinanderzusetzen. Sie wird den Teilnehmern auch helfen, sich des Stigmas und der Isolation bewusst zu werden, die weibliche Patienten oft erfahren, und herauszufinden, was die NMOs tun, um das Bewusstsein für diese Frauen und Mädchen zu schärfen und für sie einzutreten. Jeder möchte gehört werden und sich anerkannt fühlen. „Save the date!“ weiterlesen