Hämophilie A: Epidemiologische Herausforderungen und Empfehlungen für die Zukunft

Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Paul-Ehrlich-Instituts haben veröffentlichte Studien zur Wirksamkeit von Gerinnungsfaktorprodukten für die Behandlung von Hämophilie A aus den Jahren 1990 bis 2018 analysiert. Das Ziel war es zu prüfen, ob Studiendesign und -durchführung eine gemeinsame Auswertung der Daten zulassen, die den Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit der unterschiedlichen Gerinnungsfaktorprodukte erlauben. Das Team identifizierte Limitierungen der Studienkonzepte und entwickelte Empfehlungen, die nicht nur für Hämophilie A, sondern auch für andere seltene Erkrankungen relevant sind. Über die Forschungsergebnisse berichtet Int. J. Environ. Res. Public Health in seiner Online-Ausgabe vom 30.12.2020. „Hämophilie A: Epidemiologische Herausforderungen und Empfehlungen für die Zukunft“ weiterlesen

EAHAD 2021: Gentherapie von Spark

Spark Therapeutics gibt auf dem EAHAD 2021 Virtual Congress vorläufige Daten aus der klinischen Phase 1/2-Studie mit SPK-8016 bei Hämophilie A bekannt

  • Vorläufige Daten von vier Teilnehmern, die das Prüfpräparat SPK-8016 in einer Dosis von 5X1011 vg/kg erhielten und keine FVIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, zeigen keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und eine stabile und dauerhafte Faktor-VIII-Expression (FVIII) nach mehr als 52 Wochen
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Antikörper gegen Corona

Therapeutische Antikörper gewinnen immer mehr an Bedeutung

Roche gab im Sommer 2020 bekannt, zusammen mit Regeneron die Entwicklung, Herstellung und den Vertrieb von REGN-COV2 voranzutreiben. Dabei handelt es sich um eine neuartige Antikörper-Kombination. Mit ihr könnten möglicherweise Menschen mit einer Corona Infektion (COVID-19) behandelt werden. Das COVID-19-Antikörper Cocktail REGN-COV2 – bestehend aus Casirivimab und Imdevimab – wurde von Regeneron entwickelt. In der EU ist die Kombination noch nicht zugelassen! Im November 2020 wurde in den USA eine so genannte Notfallzulassung  erteilt. 

Zur Abgrenzung der Begriffe Antikörper, Antikörper-Kombination, Hemmkörper, Inhibitoren, therapeutische, monoklonale Antikörper gibt es diese Seite:

Antikörper – Hemmkörper – Monoklonale Antikörper

Hoher Blutungsschutz und Reduktion von Zielgelenken unter Antikörper-Prophylaxe mit Hemlibra® bei Hämophilie A

ASH 2020: Virtuelle Jahrestagung der American Society of Hematology

  • Neue Langzeitdaten belegen anhaltend geringe Blutungsraten über fast 3 Jahre Beobachtungszeit unter Hemlibra-Prophylaxe.1
  • Der Anteil der Patienten mit Zielgelenken sank über den Beobachtungszeitraum von 60,9 % auf unter 1,5 %.1
  • EUHASS-Daten: Validieren das Sicherheitsprofil von Hemlibra.2

Auf der diesjährigen virtuellen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellte gepoolte Langzeitdaten der klinischen Studien HAVEN 1–4 bestätigten erneut die Sicherheit und Wirksamkeit der Routineprophylaxe mit Hemlibra (Emicizumab).1 „Hoher Blutungsschutz und Reduktion von Zielgelenken unter Antikörper-Prophylaxe mit Hemlibra® bei Hämophilie A“ weiterlesen

Corona-Pandemie:

G-BA verlängert Sonderregelung zur telefonischen Krankschreibung

Berlin, 3. Dezember 2020 – Wer an leichten Atemwegserkrankungen leidet, kann auch über den Jahreswechsel hinaus telefonisch bis zu 7 Tage krankgeschrieben werden. Ebenfalls können niedergelassene Ärztinnen und Ärzte eine Folgebescheinigung der Arbeitsunfähigkeit für weitere 7 Kalendertage telefonisch ausstellen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute seine Sonderregelung zur Feststellung der Arbeitsunfähigkeit um 3 Monate verlängert. Sie gilt nun bis zum 31. März 2021. Damit reagiert der G-BA auf die deutschlandweit anhaltend hohen COVID-19-Infektionszahlen. Durch eine Reduzierung von direkten Arzt-Patienten-Kontakten sollen das potenzielle Infektionsrisiko gesenkt und Arztpraxen entlastet werden. Wichtig ist: Die niedergelassenen Ärztinnen und Ärzte müssen sich durch eine eingehende telefonische Befragung persönlich vom gesundheitlichen Zustand der Versicherten oder des Versicherten überzeugen und prüfen, ob gegebenenfalls doch eine körperliche Untersuchung notwendig ist. „Corona-Pandemie:“ weiterlesen

Bayer will mit neuer Zell- und Gentherapie-Plattform

Innovationen im Pharmabereich beschleunigen

Neue Plattform für Zell- und Gentherapie (C& GT) wird bahnbrechende wissenschaftliche Ansätze für innovative Behandlungsoptionen vorantreiben / Innerhalb der Plattform werden alle Aktivitäten entlang der Wertschöpfungskette strategisch gelenkt / C& GT-Entwicklungsportfolio von Bayer umfasst bereits fünf Projekte in der fortgeschrittenen Entwicklung sowie mehr als fünfzehn präklinische Projekte / Übernahme von Asklepios Biopharmaceutical am 1. Dezember 2020 abgeschlossen / Wolfram Carius zum Leiter der neuen C& GT Plattform bei Bayer ernannt „Bayer will mit neuer Zell- und Gentherapie-Plattform“ weiterlesen

Neues Konsortium zur Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

ARDAT will die Entwicklung von ATMP in einem 25,5-Millionen-Euro-Projekt standardisieren und beschleunigen

Accelerating Research and Innovation for Advanced Therapies (ARDAT), ein neues, fünfjähriges europäisches Konsortium, das von der Innovative Medicines Initiative (IMI) unterstützt wird, gibt heute seinen Start bekannt. Das vorwettbewerbliche Konsortium vereint die führende Expertise von 34 akademischen, gemeinnützigen und privaten Organisationen unter der Leitung von Pfizer (ARDAT-Projektleiter: Dr. Gregory LaRosa) und der Universität Sheffield (ARDAT-Koordinator: Prof. Mimoun Azzouz) sowie von Experten aus ganz Europa und den USA mit dem gemeinsamen Ziel, die Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) zu standardisieren und zu beschleunigen und so möglicherweise dazu beizutragen, dass diese transformativen Behandlungen den Patienten früher zur Verfügung stehen.

Es wird erwartet, dass der Bereich der ATMP-Forschung, zu dem auch Gen- und Zelltherapien gehören, in den kommenden Jahren exponentiell wachsen wird. Bis zum Jahr 2025 könnten bis zu 10-20 neue Arzneimittelanträge pro Jahr bei der FDA eingereicht werden. Das ARDAT-Konsortium hat sich zum Ziel gesetzt, Forscher aus öffentlichen und privaten Organisationen zusammenzubringen, um dazu beizutragen, die Wissenslücken in Bezug auf die potenzielle Funktionsweise dieser Therapien zu schließen und geeignete Standards zu entwickeln, die Forschern, Entwicklern und Aufsichtsbehörden dabei helfen, effektive und sichere Gen- und Zelltherapien zum Nutzen der Patienten zu beschleunigen.

„Obwohl es sich immer noch um ein aufstrebendes Feld handelt, war die ATMP-Forschung bisher weitgehend fragmentiert und innerhalb von Organisationen isoliert, mit wenig Möglichkeiten zum Austausch von Best Practices und Informationen“, sagte Dr. Greg LaRosa, Head of Scientific Research, Rare Disease Research Unit, Pfizer. „Da die Forschung im Bereich der Gen- und Zelltherapien zunimmt und mehr potenzielle ATMPs in spätere klinische Studien eintreten, ist es im Interesse der Industrie und der Patienten, unser kollektives Verständnis der Mechanismen durch den Austausch von Daten und regulatorischem Fachwissen zu fördern.“

Ziel des Konsortiums ist es, standardisierte Modelle für die Vorhersage der Immunogenität von ATMP beim Menschen zu entwickeln, das Verständnis für den Metabolismus von ATMP-Medikamenten innerhalb des Wirts zu verbessern, adaptive Immunreaktionen zu identifizieren, die die Sicherheit, Wirksamkeit und Persistenz von ATMP beeinflussen könnten, und Regulierungsbehörden einzubeziehen, um die Einreichung von Anträgen zu unterstützen, die standardisierte regulatorische, Sicherheits- und Wirksamkeitsbedenken berücksichtigen.

„Wir freuen uns sehr, weltweit führende Experten zusammenzubringen, um die Bereitstellung neuartiger Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten zu beschleunigen“, sagte Professor Mimoun Azzouz, Lehrstuhl für Translationale Neurowissenschaften, Direktor für Forschung und Innovation am Institute of Translational Neuroscience (SITraN) der Universität Sheffield und ARDAT-Koordinator. „Dies ist eine bedeutende Entwicklung, von der erwartet wird, dass sie die Landschaft von Forschung, Innovation und regulatorischen Aktivitäten für Zell- und Gentherapien verändern wird.“

Über ARDAT

Das ARDAT-Projekt ist ein vorwettbewerbliches Konsortium mit einem Budget von 25,5 Mio. € und einer Laufzeit von 5 Jahren, das die führende Expertise von 34 akademischen, gemeinnützigen und privaten Organisationen zusammenbringt. Das gemeinsame Ziel ist es, die Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) zu standardisieren und zu beschleunigen und so möglicherweise dazu beizutragen, dass diese transformativen Behandlungen den Patienten früher zur Verfügung stehen.

Weitere Informationen über ARDAT finden Sie unter www.ardat.org.

Über die IMI

Die IMI ist Europas größte öffentlich-private Initiative, die darauf abzielt, die Entwicklung von besseren und sichereren Medikamenten für Patienten zu beschleunigen. Die IMI unterstützt gemeinschaftliche Forschungsprojekte und baut Netzwerke von Patienten, industriellen und akademischen Experten auf, um die pharmazeutische Innovation in Europa zu fördern. IMI ist ein gemeinsames Unternehmen der Europäischen Union und der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA).

Für weitere Details besuchen Sie bitte: http://imi.europa.eu/

Danksagung

Dieses Projekt wurde von der Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking unter der Fördervereinbarung Nr. [945473] gefördert. Dieses Joint Undertaking wird durch das Forschungs- und Innovationsprogramm Horizon 2020 der Europäischen Union und EFPIA unterstützt.

Haftungsausschluss

Diese Mitteilung gibt die Ansichten der Autoren wieder. Weder die IMI noch die Europäische Union, EFPIA oder andere Partner haften für die Verwendung der hierin enthaltenen Informationen.

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Originalmeldung: New Consortium aims to Standardize and Accelerate Development of Advanced Therapy Medicinal Products in €25.5 million project

Klinische Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Ein Fortbildungsprogramm für die Fachkreise

Nach vielen Jahren zeigt die Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie erste Ergebnisse bei der Linderung der Symptome und der Verbesserung des Krankheitsphänotyps.

Das internationale Online Portal für die Fachkreise (Ärzte, Apothker etc.) Medscape.com hat jetzt eine Aufklärungsmaßnahme in ihrer Reihe „Clinical Advances in Gene Therapy for Hemophilia“ (Klinische Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie) gestartet. Sie wird in Zusammenarbeit zwischen Medscape und der National Hemophilia Foundation präsentiert. „Klinische Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie“ weiterlesen

Mehr Sicherheit bei der Abgabe hochpreisiger Blutpräparate

Eine PM des Verbands der Hämophilie-Apotheken (VHA), gerichtet an Apotheker