„Körperliche Aktivität für die Gesundheit und das Wohlbefinden der Gelenke“, eine von Paul McLaughlin moderierte Sitzung des virtuellen WFH-Gipfels, befasste sich mit der Frage, wie die Knochengesundheit ohne Operation erreicht werden kann und wie das Training der Gelenke und Muskeln die spontanen Blutungen bei Patienten mit einer Blutungsstörung langfristig reduzieren kann. Pamela Narayan sprach über Rehabilitation versus Wellness, während Chavez Edgecombe die Muskel-Skelett-Pflege aus der Perspektive des Patienten erörterte. „Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke“ weiterlesen
Die Sitzung „Kritischer Bedarf an einer harmonisierten Überwachung nach dem Inverkehrbringen in der Gentherapie“ befasste sich mit dem dringenden Bedarf an einem Mechanismus zur Erhebung langfristiger Daten über die Sicherheit, Variabilität und Dauerhaftigkeit der Wirksamkeit der Gentherapie. Peter Marks von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und Caroline Voltz von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sprachen eingehend über das Thema.
Sicherheit stellt das wichtigste Ziel dar
An der Sitzung nahmen auch Michael Recht, OHSU und American Thrombosis and Hemostasis Network, der die Bedeutung der Zusammenarbeit mit anderen Datenbanken und die Harmonisierung von Patientendaten erörterte, und Barbara Konkle, University of Washington und Bloodworks Northwest, teil, die die Initiative des WFH-Registers für Gentherapie erläuterte und darlegte, wie dieses Register den Bedarf an Langzeit-Follow-up-Daten in der Gentherapie decken soll.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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BioMarin gab heute zusätzliche Daten aus der bereits früher berichteten Vier-Jahres-Aktualisierung einer offenen Phase-1/2-Studie mit dem Valoctocogen Roxaparvovec bekannt, einer gentherapeutischen Studie zur Behandlung der schweren Hämophilie A. Die Ergebnisse wurden während einer späten mündlichen Präsentation auf dem Virtual Summit der World Federation of Hemophilia (WFH) vorgestellt von Professor John Pasi von Barts, der London School of Medicine and Dentistry, und leitender Prüfarzt für diese Phase-1/2-Studie. „BioMarin: Gentherapie auf dem virtuellen WFH Gipfel 2020“ weiterlesen
Die Sitzung „Frauen, die in Würde altern“ bot den Teilnehmern / -innen eine Fülle von Informationen für Frauen mit Blutungsstörungen und diejenigen, die sich um sie kümmern. Die Veranstaltung zeigte die Probleme auf, mit denen weibliche Personen mit Blutungsstörungen im Alter konfrontiert sein können, darunter Arthropathie im Zusammenhang mit Gelenkblutungen, ein erhöhtes Frakturrisiko aufgrund von Osteoporose, gynäkologische Malignität und die Notwendigkeit eines chirurgischen Eingriffs bei Herzerkrankungen usw. „Frauen – in Würde altern“ weiterlesen
Vom virtuellen WFH Gipfel 2020 – Ziel ist eine einzige Behandlung
Auch wenn wir in die Ära der Gentherapie für Hämophilie eintreten, ist unser aktuelles Wissen und Verständnis des Therapieansatzes immer noch limitiert. Das Versprechen der Gentherapie ist eine einzige Behandlung („one and done“), die zu einer stationären Expression von endogenem Faktor VIII oder Faktor IX führt. Sie soll ausreichen, um eine funktionelle Heilung, also frei von rezidivierenden hämophilen Blutungen, wenn nicht sogar eine normalisierte Hämostase zu erreichen. In der Sitzung vom Sonntag, den 14. Juni 2020 „Medizinisches Plenum: Gentherapie“, moderiert von Glenn Pierce, WFH Vizepräsident wurde dieser spannende Forschungsweg für Menschen mit Hämophilie ausführlich diskutiert.
Laut Dr. Pierce hat die Gentherapie das Potenzial, optimierte Gesundheit und Wohlbefinden auf einem Niveau zu bieten, das vor einigen Jahrzehnten noch unvorstellbar war. Um dieses Versprechen einzulösen, ist jedoch eine breit angelegte Vorbereitung durch mehrere Interessengruppen erforderlich. Der Schwerpunkt muss auf der Aufklärung, der Zulassung sicherer und wirksamer Therapien und der Beseitigung von Hindernissen für den Zugang und die Exzellenz in der klinischen Versorgung liegen. Steven Pipe, University of Michigan, ging ausführlicher auf die Einlösung des Versprechens der Gentherapie bei Hämophilie ein, und Luigi Naldini, Universität Mailand, sprach über die lentivirale Therapie bei Hämophilie.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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Sechs Tage Wissenschaft und Forschung im Dienst der Hämophile
Die World Federation of Hemophilia (WFH) setzt sich dafür ein, weltweit die Hämophilie Community zusammenzubringen. Dieses Engagement ist während der COVID-19-Krise besonders wichtig. Im Juni 2020 wird die WFH ihre Community virtuell zusammenführen, um die Wissenschaft und Forschung weiter voran zu treiben. „Virtueller WFH-Gipfel im Juni 2020“ weiterlesen
Ende Mai 2020 wurde in „Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag veröffentlicht, in dem darüber berichtet wird, dass im Rahmen der Zusammenarbeit von Wissenschaftlern, Gesellschaften und beteiligten Pharmafirmen ein Register zur Gentherapie bei der Hämophilie A aufgebaut wird. „Gentherapie Register: World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry (WFH GTR)“ weiterlesen
Köln, 09. Juni 2020. Zum Weltblutspendetag am 14. Juni 2020 ruft die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA) gemeinsam mit Blutspendeeinrichtungen bundesweit dazu auf, Blut und Plasma zu spenden.
In diesem Jahr stellt die Weltgesundheitsorganisation (WHO) den Tag unter das Motto „Sicheres Blut rettet Leben“. Eine sichere Versorgung mit Blutpräparaten gehört zu den grundlegenden medizinischen Vorsorgemaßnahmen im Gesundheitswesen und stellt eine flächendeckende Gesundheitsversorgung sicher. Der Weltblutspendetag erinnert und motiviert Menschen, regelmäßig Blut und Plasma zu spenden. Nur wenn sich genügend Menschen zur Spende bereit erklären, sind notwendige Bluttransfusionen sichergestellt. „Weltblutspendetag: BZgA ruft zu Blut- und Plasmaspenden auf“ weiterlesen
BioMarin hat erste neue Ergebnisse des laufenden klinischen Studienprogramms für Valoctocogene Roxaparvovec veröffentlicht, das für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bestimmt ist. Die Therapie verwendet Adeno-assoziierte Viren (AAVs) als Vektoren zum Transport des genetischen Codes, der die Produktion des Faktor VIII (FVIII)-Proteins anregen soll. „BioMarin veröffentlicht Updates im Vorfeld des virtuellen WFH-Gipfels“ weiterlesen
