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Ambulante spezialfachärztliche Versorgung, Arzneimittel, Veranlasste Leistungen

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute die Corona-Sonderregeln für die Ausstellung von Krankschreibungen, für ärztlich verordnete Leistungen und Krankentransporte sowie für die telefonische Beratung in der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung über den 31. März hinaus um weitere drei bzw. sechs Monate verlängert. Er reagiert damit auf das anhaltend hohe Infektionsgeschehen. Ziel ist es, Arztpraxen zu entlasten und direkte Arzt-Patienten-Kontakte so gering wie möglich zu halten. Außerdem erweiterte der G-BA die Frist für pharmazeutische Unternehmen zur Einreichung der Dossiers für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln gegen COVID-19. Wenn sich diese Arzneimittel in einem beschleunigten Zulassungsverfahren bei der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) befinden, können die Dossiers nun auf Antrag bis zu 5 Monate nach der Zulassung an den G-BA übermittelt werden. „G-BA verlängert Corona-Sonderregeln“ weiterlesen

Das Verbrauchermagazin Volle Kanne berichtet

Im Begleittext heisst es zum Beitrag heisst es in der ZDFmediathek:

Für Betroffene wie Rainer Stähler ist eine Hämophilie, auch bekannt als Bluterkrankheit, heutzutage dank einer Palette von Behandlungsmöglichkeiten gut unter Kontrolle zu halten. Vor einigen Jahren war die Krankheit jedoch noch lebensgefährlich. „Hämophilie – im ZDF“ weiterlesen

Grundprinzipien, Modalitäten und Vorsichtsmaßnahmen für Patienten mit Hämophilie und anderen vererbten Blutungsstörungen

Eine Übersetzung aus dem Englischen einer Einschätzung des European Haemophilia Consortium (EHC)*

Obwohl COVID-19 noch lange nicht ausgerottet ist, ist der erste COVID-19-Impfstoff inzwischen in Großbritannien, der Europäischen Union, Kanada und den USA zugelassen worden, und die Impfungen wurden ab dem 8. Dezember 2020 in Großbritannien begonnen. Zulassungen in anderen Jurisdiktionen und das Eintreffen weiterer wirksamer Impfstoffe stehen unmittelbar bevor. Der Erfolg von Impfkampagnen hängt von der Anzahl der effektiv geimpften Menschen ab. Die geimpfte Bevölkerung wird die Ausbreitung des SARS-CoV-2-Virus begrenzen. „Impfung gegen COVID-19“ weiterlesen

Eine Betrachtung des Marktforschungsunternehmens IQVIA

IQVIA ist ein führender, globaler Anbieter von zukunftsweisender Analytik, Technologielösungen und klinischer Auftragsforschung. IQVIA unterstützt Life Science Unternehmen, Verbände, Institutionen, Kostenträger und weitere Akteure im Gesundheitswesen darin, bessere Ergebnisse in der Gesundheitsversorgung zu erzielen.

Hämophilie (aus dem Griechischen von Häm = Blut und Philie = Neigung) ist eine der seltenen Erkrankungen (Orphan Diseases), bei der Patienten unter einer Störung der Blutgerinnung leiden. In fast allen Fällen erblich bedingt, kann die Krankheit in sehr seltenen Fällen auch spontan auftreten. „Hämophilie-Produkte: ein Markt im Umbruch“ weiterlesen

Notfälle bei Hämophilie A-Patienten sind eher selten aber meist sehr ernsthaft: Die wichtigsten Informationen sind auf www.haemophilie-notfall.de jederzeit abrufbar

Der Notfall bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ist glücklicherweise eher selten, doch daher sind sie keine Routinepatienten. Wie und wo Ärzte im Ernstfall Unterstützung finden, ist ab sofort unter www.haemophilie-notfall.de abrufbar. Auf der Website fassen Roche und Chugai die wichtigsten Informationen zusammen, was im Notfall zu beachten ist: Hat der Patient einen Notfallausweis? Ist in diesem das behandelnde Hämophiliezentrum angegeben? Wurde der richtige Gerinnungstest gewählt, so dass nicht fälschlicherweise eine intakte Gerinnung angenommen wird? Die Hämophiliezentren stehen ihnen rund um die Uhr hilfreich zur Seite. Der rasche Austausch kann für den Patienten überlebenswichtig sein. Welche Lösung gibt es, falls keine Information zum behandelnden Hämophiliespezialisten angegeben ist? Finden Sie Kontakte zu Hämophiliezentren auf www.haemophilie-notfall.de. Natürlich gibt es dort noch weiterführendes Wissen. Die Website kann so zur ersten Anlaufstelle im Notfall bei der Behandlung von Hämophilie A-Patienten werden. „Neue Website für Notärzte und Intensivmediziner von Roche und Chugai“ weiterlesen

Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Paul-Ehrlich-Instituts haben veröffentlichte Studien zur Wirksamkeit von Gerinnungsfaktorprodukten für die Behandlung von Hämophilie A aus den Jahren 1990 bis 2018 analysiert. Das Ziel war es zu prüfen, ob Studiendesign und -durchführung eine gemeinsame Auswertung der Daten zulassen, die den Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit der unterschiedlichen Gerinnungsfaktorprodukte erlauben. Das Team identifizierte Limitierungen der Studienkonzepte und entwickelte Empfehlungen, die nicht nur für Hämophilie A, sondern auch für andere seltene Erkrankungen relevant sind. Über die Forschungsergebnisse berichtet Int. J. Environ. Res. Public Health in seiner Online-Ausgabe vom 30.12.2020. „Hämophilie A: Epidemiologische Herausforderungen und Empfehlungen für die Zukunft“ weiterlesen

Spark Therapeutics gibt auf dem EAHAD 2021 Virtual Congress vorläufige Daten aus der klinischen Phase 1/2-Studie mit SPK-8016 bei Hämophilie A bekannt

• Vorläufige Daten von vier Teilnehmern, die das Prüfpräparat SPK-8016 in einer Dosis von 5X1011 vg/kg erhielten und keine FVIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, zeigen keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und eine stabile und dauerhafte Faktor-VIII-Expression (FVIII) nach mehr als 52 Wochen
„EAHAD 2021: Gentherapie von Spark“ weiterlesen

Therapeutische Antikörper gewinnen immer mehr an Bedeutung

Roche gab im Sommer 2020 bekannt, zusammen mit Regeneron die Entwicklung, Herstellung und den Vertrieb von REGN-COV2 voranzutreiben. Dabei handelt es sich um eine neuartige Antikörper-Kombination. Mit ihr könnten möglicherweise Menschen mit einer Corona Infektion (COVID-19) behandelt werden. Das COVID-19-Antikörper Cocktail REGN-COV2 – bestehend aus Casirivimab und Imdevimab – wurde von Regeneron entwickelt. In der EU ist die Kombination noch nicht zugelassen! Im November 2020 wurde in den USA eine so genannte Notfallzulassung  erteilt. 

Zur Abgrenzung der Begriffe Antikörper, Antikörper-Kombination, Hemmkörper, Inhibitoren, therapeutische, monoklonale Antikörper gibt es diese Seite:

Antikörper – Hemmkörper – Monoklonale Antikörper

BioMarin plant die Neu-Einreichung des europäischen Zulassungsantrages*

BioMarin legt positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-III-Studie GENEr8-1 für die AAV5-basierte Gentherapie Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A vor. „Neue Ergebnisse zur Gentherapie mit Roctavian“ weiterlesen

ASH 2020: Virtuelle Jahrestagung der American Society of Hematology

• Neue Langzeitdaten belegen anhaltend geringe Blutungsraten über fast 3 Jahre Beobachtungszeit unter Hemlibra-Prophylaxe.1
• Der Anteil der Patienten mit Zielgelenken sank über den Beobachtungszeitraum von 60,9 % auf unter 1,5 %.1
• EUHASS-Daten: Validieren das Sicherheitsprofil von Hemlibra.2

Auf der diesjährigen virtuellen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellte gepoolte Langzeitdaten der klinischen Studien HAVEN 1–4 bestätigten erneut die Sicherheit und Wirksamkeit der Routineprophylaxe mit Hemlibra (Emicizumab).1 „Hoher Blutungsschutz und Reduktion von Zielgelenken unter Antikörper-Prophylaxe mit Hemlibra® bei Hämophilie A“ weiterlesen