29. Jahrestagung der International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH) 

Der Kongress ISTH 2021 fand vom 17. bis 21. Juli 2021 – Corona bedingt – als Hybrid-Kongress, also online und vor Ort in Philadelphia, PA, USA statt.

Der Kongresspräsidenten Professor Sriram Krishnaswamy und sein Organisationsteam haben ein hochwertiges wissenschaftliches Programm erstellt. 7.000 führende Experten aus über 100 Ländern präsentierten Forschungsergebnisse zu Blutgerinnungsproblemen bei Patienten mit COVID-19, Blutungsstörungen, Vorbeugung und Behandlung von arterieller und venöser Thrombose und mehr. „ISTH 2021“ weiterlesen

Studie berichtet über die Produktionskosten der Gentherapie, publiziert in der Zeitschrift Blood.

Eine Analyse des St. Jude Children’s Research Hospital (*) widmete sich im April 2021 – zum ersten Mal – dem Thema Kosten für die Herstellung und den Vertrieb der Hämophilie-B-Gentherapie und dem dafür vorgehenen Preis. Auch wenn sich die Hämophilie-Gentherapie derzeit noch in der Entwicklung befindet, wird bereits ein Preis von über 2 Millionen Dollar in Betracht gezogen. Ihr Ergebnis stellte hier eine hohe Differrenz zwischen Kosten und angepeiltem Preis fest. „Gentherapie kostengünstiger als aktuelle Behandlungen für Hämophilie B“ weiterlesen

Europäische Arzneimittelbehörde validiert Zulassungsantrag von BioMarin für Valoctocogene Roxaparvovec zur Behandlung schwerer Hämophilie A

• Potentiell die 1. Gentherapie in Europa zur Behandlung von Hämophilie A
• CHMP-Gutachten wird für das 1. Halbjahr 2022 erwartet „EMA nimmt Zulassungsantrag für 1. Gentherapie an“ weiterlesen

Grundprinzipien, Modalitäten und Vorsichtsmaßnahmen für Patienten mit Hämophilie und anderen vererbten Blutungsstörungen

Eine Übersetzung aus dem Englischen einer Einschätzung des European Haemophilia Consortium (EHC)*

Obwohl COVID-19 noch lange nicht ausgerottet ist, ist der erste COVID-19-Impfstoff inzwischen in Großbritannien, der Europäischen Union, Kanada und den USA zugelassen worden, und die Impfungen wurden ab dem 8. Dezember 2020 in Großbritannien begonnen. Zulassungen in anderen Jurisdiktionen und das Eintreffen weiterer wirksamer Impfstoffe stehen unmittelbar bevor. Der Erfolg von Impfkampagnen hängt von der Anzahl der effektiv geimpften Menschen ab. Die geimpfte Bevölkerung wird die Ausbreitung des SARS-CoV-2-Virus begrenzen. „Impfung gegen COVID-19“ weiterlesen

Die Abgabe von Arzneimitteln für Hämophilie A-Patienten ist einigen Apotheken schon seit 2018 vertraut. Lesen Sie über Therapieoptionen, die Patienten mehr Lebensqualität ermöglichen. „Beratung von Hämophilie-Patienten in der Apotheke“ weiterlesen

Der rekombinante Faktor IX Eftrenonacog alfa (rFIXFc) mit verlängerter Halbwertszeit ist seit 2016 für die Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Hämophilie B von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen (1). Seit 5 Jahren können damit Hämophilie-B-Patienten jeden Alters ihre individuelle, optimale Blutungsprophylaxe und Behandlung bei Blutungsereignissen erhalten (1). Das umfangreiche klinische Studienprogramm schließt zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mit ein (1). Die Daten der Open-Label-Langzeitstudie B-YOND sowie Real-World-Daten bestätigen das überzeugende Sicherheitsprofil und den hohen Blutungsschutz, auch für die Gelenke. „Hämophilie B: Anhaltender Blutungsschutz durch rFIXFc mit verlängerter Halbwertszeit“ weiterlesen

Eine Einladung der WORLD FEDERATION OF HEMOPHILIA (WFH)

Die WFH-Leitlinien zur Behandlung der Hämophilie bieten aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung der Hämophilie, einschließlich der Behandlung von muskuloskelettalen Komplikationen und Inhibitoren, Aktualisierungen der Labordiagnostik und genetischen Untersuchungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Behandlungsrichtlinien: der WFH Resource Hub (TG)“ weiterlesen

Motto: “Adapting to change: sustaining care in a new world”

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Der diesjährige Welt-Hämophilie-Tag steht unter dem Motto “Adapting to change: sustaining care in a new world”, was auf deutsch soviel bedeutet wie „Anpassen an den Wandel: Nachhaltige Versorgung in einer neuen Welt“. „Welthämophilietag am 17. April 2021“ weiterlesen

Eine Pressemeldung von Grifols anläßlich des Welt-Hämophilie-Tages

• Grifols erneuert seine Zusage für humanitäre Hilfe durch die WFH World Federation of Hemophilia. Von 2022 bis 2030 werden die Spenden an internationalen Einheiten (IU) von Blutgerinnungsfaktoren aufgestockt. Insgesamt werden seit 2014 dann 440 Millionen IU gespendet worden sein.
• Die Produktspenden des Unternehmens bestehen hauptsächlich aus Faktor VIII und Faktor IX, welche aus Plasma gewonnen werden. Sie tragen zur Behandlung von etwa 75% der Hämophilie-Patienten bei, die keinen Zugang zu angemessener Versorgung haben. „Grifols verlängert sein Engagement für das humanitäre Hilfsprogramm der World Federation of Hemophilia bis 2030“ weiterlesen

Practical Education on Bleeding Disorders: Knowledge for All

Die World Federation of Hemophilia (WFH) läd zu ihrer ersten Sitzung einer hochmodernen medizinischen Fortbildungs-Webinarreihe ein zu globalen Themen im Zusammenhang mit Blutungsstörungen. „WFH Webinar“ weiterlesen