Antikörperbildung bei Hämophilie A – beteiligte Immunreaktionen identifiziert

  • Personen mit der Bluterkrankheit Hämophilie A müssen lebenslang den fehlenden Blutgerinnungsfaktor Faktor 8 (FVIII) ersetzen.
  • Etwa ein Drittel der Behandelten mit schwerer Hämophilie A kann Antikörper gegen diesen Faktor VIII entwickeln, was zu Verlust der Wirksamkeit und lebensbedrohlichen Blutungen führen kann.
  • Forschende des Paul-Ehrlich-Instituts haben festgestellt, dass Proteine des angeborenen Immunsystems (Komplement) an der Antikörper-Bildung beteiligt sind.
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Hemlibra®: Jetzt auch für Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A

● Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper (FVIII) und schwerem Blutungsphänotyp können nun auch von Hemlibra profitieren.
● Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der HAVEN 6-Studie. Diese bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges Sicherheitsprofil.

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Ausblick 2023 – Der Chatbot ChatGPT

Künstliche Intelligenz in der Medizin

Der Fortschritt in der medizinischen Forschung wird auch im kommenden Jahr nicht Halt machen! Monoklonale (d.h. therapeutische) Antikörper und die Gentherapie werden u.a. neue Therapieoptionen schaffen. Shared Decision Making – also die Bewegung, dass Patient und Arzt gemeinsam entscheiden – wird bedeutungsvoller werden.

Der auf künstlicher Intelligenz (KI) basierende Chatbot ChatGPT sorgt aktuell sowohl in allen Medien, als auch bei Google für große Aufregung. Intern soll die „Alarmstufe Rot“ ausgerufen worden sein, wie die New York Times schreibt:

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Fachgesellschaft erkennt Dresdner Uniklinikum als Hämophilie-Betreuungs-Zentrum der höchsten Kategorie an

Eine Pressemeldung des Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden

Das im Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden angesiedelte Universitäts HämophilieCentrum (UHC) wurde Anfang Dezember als Behandlungszentrum für Bluter – das sind an Hämophilie erkrankte Menschen – der höchsten Kategorie anerkannt. Es wurde hierzu als umfassendes Hämophilie-Betreuungs-Zentrum – Hemophilia-Comprehensive Care Center (HCCC) zertifiziert. Damit ist es eines von zehn Zentren in dieser Kategorie in Deutschland und bisher das einzige in den neuen Bundesländern, das die harten Kriterien der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) erfüllt.

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Zulassungserweiterung für Hemlibra

Auch zum Einsatz bei mittelschwerer Hämophilie A empfohlen

Am 15. Dezember 2022 nahm der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein positives Gutachten an, in dem er eine Änderung der Bedingungen für die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Hemlibra empfiehlt. Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen dieses Arzneimittels ist die Roche Registration GmbH.

Der CHMP nahm eine Erweiterung einer bestehenden Indikation um die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper an, die eine mittelschwere Erkrankung mit schwerem Blutungsphänotyp haben. Zur Information: Die vollständigen Indikationen für Hemlibra lauten wie folgt:

Hemlibra ist für die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) angezeigt:

  • mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
  • ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit:
  • schwere Erkrankung (FVIII < 1%)
  • mittelschwere Erkrankung (FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) mit schwerem Blutungsphänotyp.

Hemlibra kann in allen Altersgruppen angewendet werden.

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EMA empfiehlt Zulassung von Hemgenix* (Etranacogene dezaparvovec)

Der Zulassungsausschuss – Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) – der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfahl die Erteilung einer bedingten Zulassung für das Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) Hemgenix* (Etranacogene dezaparvovec), die erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B. Hämophilie B ist eine Erbkrankheit, die durch eine erhöhte Blutungsneigung aufgrund eines teilweisen oder vollständigen Mangels an Faktor IX gekennzeichnet ist, einem Protein, das zur Bildung von Blutgerinnseln zur Blutstillung benötigt wird. Hemgenix wurde im Rahmen des PRIority MEdicines (PRIME)-Programms der EMA unterstützt, das eine frühzeitige und verstärkte wissenschaftliche und regulatorische Unterstützung für Arzneimittel bietet, die ein besonderes Potenzial haben, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten zu decken.

Quelle: Pressemitteilung der EMA (englisch)

Hämophilie A

CHMP empfiehlt Zulassungserweiterung für Hemlibra®▼ für Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp

  • HAVEN-6 Studie bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges
    Sicherheitsprofil von Hemlibra bei Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne
    Hemmkörper1
  • Die begrenzten Empfehlungen zur mittelschweren Hämophilie A können dazu führen, dass
    Blutungen verspätet oder gar nicht diagnostiziert werden2
  • Nach der Zulassung könnte Hemlibra, das bereits für schwere Hämophilie A zugelassen ist,
    auch für Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A und schwerem Blutungsphänotyp in
    der EU eine effektive Blutungsprophylaxe mit einem günstigen Sicherheitsprofil darstellen
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Festbetragsgruppe für plasmatischen Blutgerinnungsfaktor VIII gebildet

Eine Pressemeldung des G-BA

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für Arzneimittel mit plasmatischem Blutgerinnungsfaktor VIII eine neue Festbetragsgruppe „Gruppe 1 in Stufe 1“ gebildet. In die Festbetragsgruppe sind alle aus menschlichem Plasma hergestellten Faktor-VIII-Präparate einbezogen. Gentechnologisch hergestellte Faktor-VIII-Produkte und Arzneimittel, die neben Blutgerinnungsfaktor VIII noch Von-Willebrand-Faktor und damit einen zweiten Wirkstoff enthalten, sind hingegen nicht von der neuen Festbetragsgruppe umfasst. Der Beschluss zur Festbetragsgruppenbildung wird vom Bundesministerium für Gesundheit geprüft. Er tritt nach Nichtbeanstandung und Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft. Anschließend setzt der GKV-Spitzenverband die Höhe des Festbetrags fest.

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WFH: Bericht über die jährliche globale Umfrage 2021 jetzt verfügbar

Eine Pressemeldung des WFH

Die strategischen Prioritäten der World Federation of Hemophilia (WFH) für den Zeitraum 2021-2025 konzentrieren sich auf den Aufbau von Kapazitäten in den Bereichen Identifizierung und Diagnose von Patienten, Sammlung, Interpretation und Verbreitung von Daten, Bereitstellung einer angemessenen Pflege und Behandlung sowie das Eintreten für eine sichere und nachhaltige Behandlung. Die Jährliche Globale Erhebung (Annual Global Survey, AGS) hat in den letzten 20 Jahren die Überwachung und Erreichung dieser Ziele ermöglicht. Heute freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass der neue Bericht über die jährliche globale Erhebung der WFH (AGS) 2021 jetzt online verfügbar ist.

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