Frühe nuklearmedizinische Behandlung verhindert Gelenkzerstörung

Die Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, ist erblich. Insbesondere schwere Formen der Gerinnungsstörung lösen Blutungen in den Gelenken aus, die zu Entzündungen und Gelenkzerstörung führen, auch schon bei Kindern und Jugendlichen. Um dies zu verhindern, rät der Berufsverband Deutscher Nuklearmediziner e.V. (BDN) zu einer frühzeitigen Radiosynoviorthese (RSO). Voraussetzung für die Therapie ist der Nachweis einer Entzündung der Gelenkinnenhaut durch Kernspintomographie oder Ultraschall oder beides. Hämophiliebehandelnde und Betroffene können sich an das RSO-Exzellenznetz e.V. wenden.

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WFH kündigt ein „Shared Decision Making Tool“ an

Der Weltverband der Hämophilie (World Federation of Hemophilia, WFH) ist stolz darauf, die Entwicklung eines neuen Instruments bekannt zu geben, das den Entscheidungsprozess bei der Behandlung von Menschen mit Hämophilie optimieren soll: das WFH Shared Decision Making Tool for Hemophilia Treatment.

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Roche präsentiert Daten auf der ASH 2022

Roche gab heute bekannt, dass das Unternehmen auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vom 10. bis 13. Dezember 2022 neue Daten aus seinem branchenführenden Hämatologie-Portfolio präsentieren wird.

Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 7 bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra® (Emicizumab) bei Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren.(1) Bei dieser Patientengruppe kann eine frühzeitige Prophylaxe Langzeitschäden an Gelenken und Muskeln verhindern und möglicherweise das Risiko einer intrakraniellen Blutung verringern, die lebensbedrohlich sein kann.(2)

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Liberate Life Community Special Edition

Ein Service von Sobi

Hier werden verschiedene Hämophilie Service-Seiten der beteiligten Pharmafirmen (Bayer, Pfizer, Roche, Sobi etc.) vorgestellt. Auf der Hämophilie Patienten WebSite der Firma Sobi „www.LiberateLife.de“ heisst es z.B. in der Rubrik „Community“ aktuell:

Hämophilie einfach erklärt – Unser Experte beantwortet Fragen aus der Community

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Behandlungskalender 2023

Ein Service von Bayer

In den folgenden Wochen werden hier verschiedene Hämophilie Service-Seiten der beteiligten Pharmafirmen (Bayer, Pfizer, Roche, Sobi etc.) vorgestellt.

Beispielsweise heisst es u. a. auf www.faktorviii.de von Bayer:

Ab sofort können Sie sich Ihren persönlichen Behandlungskalender zur Dokumentation der Heimselbstbehandlung für das kommende Jahr bestellen oder Sie beziehen ihn direkt über Ihr Hämophiliezentrum oder die Selbsthilfeorganisationen DHG und IGH. (Quelle: www.faktorviii.de)

Zur entsprechendenden Service Seite geht es hier:

https://www.faktorviii.de/fuer-patienten/service/download-und-bestellcenter

BioMarin reicht erneut Zulassungsantrag für Gentherapie bei der FDA ein

BioMarin hat bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für seine AAV-Gentherapie valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingereicht. Die erneute Einreichung umfasst die Antwort des Unternehmens auf den Complete Response (CR) Letter der FDA für die Gentherapie valoctocogene roxaparvovec vom 18. August 2020 sowie nachfolgende Rückmeldungen, einschließlich der Zweijahresergebnisse der globalen Phase-3-Studie GENEr8-1 und unterstützender Daten aus der fünfjährigen Nachbeobachtungsphase der laufenden Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie.

Lesen Sie hier die englische Pressemeldung im Original.

Ers­tes Gen­the­ra­peu­ti­kum ge­gen Hä­mo­phi­lie A er­hält Zu­las­sung

Der für die Bewertung von Gen-und Zelltherapien zuständige Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) hat am 17.06.2022 für das Gentherapeutikum Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) des US-Unternehmens BioMarin die Empfehlung für eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A ausgesprochen. Die Empfehlung des CAT wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) bestätigt. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie A, für das in der EU eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen wird. Die finale Entscheidung für eine Zulassung hat die Europäische Kommission am 24.08.2022 getroffen.

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Pfizer und Sangamo Therapeutics nehmen die Rekrutierung für die Phase-3-Studie zur Gentherapie von Hämophilie A wieder auf

Pfizer und Sangamo Therapeutics gaben bekannt, dass die Rekrutierung für die Phase-3-Studie AFFINE zur Untersuchung von giroctocogene fitelparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, wieder aufgenommen wurde. Die Studienzentren werden noch in diesem Monat mit der Rekrutierung beginnen und die Dosierung voraussichtlich im Oktober wieder aufnehmen. Es wird erwartet, dass alle Prüfzentren bis Ende 2022 aktiv sind und dass die Ergebnisse der Zulassungsstudie in der ersten Hälfte des Jahres 2024 vorliegen werden.

Quelle: Übersetzung der englischen Pressemeldung von Pfizer.

Und hier geht es zur Original Pressemeldung