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Der Bericht über den Annual Global Survey (AGS) 2019 der World Federation of Hemophilia (WFH) ist jetzt online verfügbar. Der Bericht enthält weltweite demographische und behandlungsbezogene Daten über Menschen mit Hämophilie (PWH), der von Willebrand-Krankheit (VWD), anderen Mängeln bei seltenen Faktoren und vererbten Thrombozytenerkrankungen. „WFH: Bericht über die jährliche weltweite Umfrage 2019 verfügbar“ weiterlesen

Zurückweisung von BioMarins Valrox durch die FDA hat die Messlatte für die Gentherapie deutlich höher gelegt

BioMarin Pharmaceutical hat den EU-Zulassungsantrag für Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec), seine experimentelle Gentherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, zurückgezogen. In einem Brief an die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) vom 4. November erklärte BioMarin, dass es sich nicht in der Lage sehe, die Daten zur Verfügung zu stellen, die zur Lösung eines „Haupteinwandes“ erforderlich sind, der vom Committee for Advanced Therapies der Arzneimittelagentur in Bezug auf die Ergebnisse klinischer Studien „im Rahmen des laufenden Verfahrens“ erhoben wurde.

In seinem Antrag hatte BioMarin Zwischenergebnisse von 32 Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A vorgelegt, die in die laufende Phase-III-Studie 270-301 eingeschrieben waren, deren Hauptmaßstab für die Wirksamkeit eine Veränderung der Faktor VIII-Aktivität war. In einer vorläufigen Stellungnahme schlugen die Prüfer der EMA jedoch vor, dass die Dauer des Nutzens von Roctavian auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht bestimmt werden könne, und äußerten auch Bedenken hinsichtlich der bei den Patienten festgestellten Variabilität des Ansprechens. Ferner sagten sie, dass es angesichts der kurzen Nachbeobachtungszeit der behandelten Patienten nicht möglich sei, das Sicherheitsprofil der Therapie, die auch als Valrox bezeichnet wird, zu bestimmen.

Im September gab BioMarin bekannt, dass die EMA die vollständigen 52-Wochen-Ergebnisse aller 134 Patienten der Studie sehen wollte. Damals gab das Unternehmen an, dass für den letzten Patienten eine 52-wöchige Nachbeobachtung in diesem Monat erwartet werde und dass es bestrebt sei, die angeforderten Daten bis zum Ende des ersten Quartals 2021 vorzulegen.

Ablehnung durch die FDA

Obwohl BioMarin den EU-Antrag zurückgezogen hat, sagte BioMarin, dass es weiterhin an der Entwicklung von Roctavian für schwere Hämophilie A festhält und dass seine Entscheidung keine Auswirkungen auf Patienten in laufenden klinischen Studien hat. Der Schritt folgt auf eine im August 2020 erfolgte Ablehnung von BioMarins Antrag für die Gentherapie in den USA. Die dortigen Behörden hatten Daten angefordert, die substanzielle Beweise für eine dauerhafte Wirkung auf der Grundlage einer zweijährigen Nachbeobachtung bei allen Teilnehmern der 270-301-Studie belegen.

Quellen: Biomarin / EMA

• Letter Biomarin (4. November 2020): Withdrawal of Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, 2 x 1013 vector genomes/ml, solution for infusion, for Marketing Authorisation Application, EMEA/H/C/0004749

• Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec): Withdrawal of the marketing authorisation application
• Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 9-12 November 2020

Eine Übersetzung der PM der National Hemophilia Foundation

Am 30. Oktober 2020 hielt das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) eine öffentliche Sitzung ab, um seinen Evidenzbericht über Therapien für Hämophilie A zu diskutieren. ICER ist eine unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung bewertet. Für diesen Bericht überprüfte ICER Emicizumab (Hemlibra®), hergestellt von Genentech / Roche) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, hergestellt von Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit noch in klinischen Studien der Phase 3 befindet.

In der ICER-Prüfung wurden Emicizumab und Valoctocogen Roxaparvovec einzeln mit einer Prophylaxe mit Gerinnungsfaktor verglichen. Die Analyse von ICER ergab, dass Emicizumab im Vergleich zur Prophylaxe mit Faktorersatz über die gesamte Lebenszeit hinweg die Kosten senkt und für Menschen mit Hämophilie A einen gleichen oder erheblichen Netto-Gesundheitsnutzen bringt. In ihrer Bewertung von Valoctocogen Roxaparvovec verwendete ICER einen angenommenen Preis von 2,5 Millionen Dollar. Bei diesem Preis stellte ICER im Vergleich zur Prophylaxe fest, dass Valoctocogen Roxaparvovec ebenfalls kostensparend wäre, aber angesichts der laufenden klinischen Studie wurde der Nachweis eines gesundheitlichen Nutzens zwar als vielversprechend, aber noch nicht schlüssig erachtet.

In der Überprüfung erstellte das ICER ein ökonomisches Modell der Kosten und der klinischen Wirksamkeit, das auf Daten aus klinischen Studien, verwandten Studien und Beweisen für patientenrelevante Endpunkte basiert. Die National Hemophilia Foundation (NHF) und die Hemophilia Federation of America (HFA) beteiligten sich während des gesamten neunmonatigen Überprüfungsprozesses des ICER und lieferten Fakten, Expertenaussagen und Aussagen von Patienten aus dem wirklichen Leben über die Auswirkungen der Hämophilie auf das tägliche Leben und die Bedeutung der Gewährleistung des Zugangs zu potenziell transformativen Therapien. Überall haben NHF und HFA betont, wie wichtig es ist, bei der Beurteilung des Wertes von Emicizumab oder Gentherapie für Hämophiliepatienten die für den Patienten wichtigen Ergebnisse aus der Praxis mit einzubeziehen. Die Daten klinischer Studien konzentrieren sich in erster Linie auf die Blutungshäufigkeit und unterschätzen typischerweise die für die Patienten wichtigen Ergebnisse.

„Angesichts des transformativen Charakters der in Betracht gezogenen Therapien müssen für die Patienten wichtige Ergebnisse wie Gelenkschmerzen, Einschränkungen bei Aktivitäten, Ausfallzeiten in Schule oder Beruf, emotionales Wohlbefinden, psychologischer Stress im Zusammenhang mit der Antizipation von Blutungen, insbesondere bei Aktivitäten, und natürlich die Kosten der Blutungen für das Gesundheitssystem berücksichtigt werden, um den Nutzen für die Patienten, ihre Familien und die Gesellschaft nachzuweisen“, sagte Dr. Leonard A. Valentino, Präsident und CEO von NHF.

Diese Punkte fanden die Resonanz innerhalb des ICER-Panels. Am Runden Tisch hörte das Gremium Berichte von Hämophilie-Patienten und Behandlern über die Belastungen, die die Erkrankung mit sich bringen kann: Schmerzen, langfristige Gelenkverletzungen, Belastungen durch die Verabreichung von Therapien und die Auswirkungen auf Familienleben, Schule, Arbeit, Lebensentscheidungen, emotionale Gesundheit, Erholung und vieles mehr.

Die Überprüfung des ICER ist hilfreich, um den wirtschaftlichen und klinischen Wert einer Therapie zu beurteilen; sie sollte keine Behandlungsentscheidungen außer Kraft setzen, die zwischen Ärzten und Patienten getroffen werden, sagte Sonji Wilkes, Senior Director of Policy and Advocacy der HFA. „Die Wahl der Behandlung für jede Person mit Hämophilie muss individualisiert, patientenzentriert, zugänglich und erschwinglich sein. Die gesamte Produktpalette – Gerinnungsfaktor, nicht-faktorielle Therapien und schließlich Gentherapien – muss den Patienten zur Verfügung stehen, damit sie in Absprache mit ihren Ärzten Behandlungspläne entwickeln können, die ihre Gesundheit und Lebensqualität am besten erhalten“, sagte Sonji Wilkes, Senior Director of Policy and Advocacy der HFA.

„Der heutige Tag ist der Höhepunkt von mehr als fünf Jahren Arbeit der nationalen und internationalen Hämophilie-Gemeinschaften, in denen es darum ging, patientenrelevante Endpunkte zu definieren und Beweise aus der Praxis zu sammeln, um den wahren Wert einer neuen Therapie zu beurteilen: den Unterschied, den sie im Leben der Betroffenen macht“, kommentierte Mark W. Skinner, Mitglied der Hämophilie-Gemeinschaft, Mitglied des ICER-Expertengremiums und des ICER-Vorstands. „Wir schätzen die zunehmenden Bemühungen von ICER, Patienten direkt in den Überprüfungsprozess einzubinden und einzubeziehen, und erkennen an, dass unsere Arbeit noch nicht getan ist. Die Stärkung der Stimme der Patienten ist von entscheidender Bedeutung, wenn Patientenvertretungen, Anbieter, Hersteller, Kostenträger und politische Entscheidungsträger eine gemeinsame Basis finden und sicherstellen sollen, dass hochwertige Therapien für die Patienten erreichbar bleiben.

Hämophilie-Experten betonten gegenüber dem ICER-Panel sowie anderen an der Tagung teilnehmenden Interessenvertretern, dass den Patienten alle Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen sollten, ohne Barrieren aufgrund von Kosten, kurzsichtigen Verwertungsmanagement-Strategien, engen Formeln oder engen Anbieternetzen. Die Rolle des Hämophilie-Behandlungszentrums wird auch weiterhin äusserst wichtig sein, um die Patienten bei diesen komplexen Behandlungsentscheidungen zu unterstützen, die Nutzung zu steuern und die für diese neuen Behandlungen erforderliche Längsschnittfolge zu gewährleisten.

NHF, HFA und die gesamte Gemeinschaft der Blutungskrankheiten haben ein gemeinsames Interesse daran, einen wirtschaftlichen Wert für die Behandlung zu suchen, und sind besorgt, wenn der Preis eines Medikaments nicht mit dem Wert übereinstimmt, den es bietet. Wir alle freuen uns darauf, zusätzliche Daten aus der Praxis zu generieren, um den Wert dieser transformativen Therapien zu belegen, damit nicht nur die ökonomische Modellierung und Analyse der ICER besser informiert ist, sondern auch der Zugang zu diesen lebensverändernden Behandlungen für alle Menschen mit Blutungsstörungen erhalten bleibt.

Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator / Der Originaltext ist im Zweifel der Richtige.

Originalmeldung vom 30. Oktober 2020 auf Englisch: With Patient Perspectives in Mind, ICER Evaluates Hemophilia Therapies

Eine Pressemitteilung von Octapharma GmbH

Patienten mit einer Gerinnungsstörung führen die Substitution von Gerinnungsfaktoren oft selbstständig durch. Daher ist es wichtig, dass sie ihre Therapie detailliert dokumentieren. Dazu bietet Octapharma auch für das kommende Jahr 2021 einen Kalender an, mit dem dies für den Patienten so einfach wie möglich gemacht werden soll.

„Hämophilie – Therapiekalender 2021“ weiterlesen

Akquisition stärkt Zell- und Gentherapieplattform von Bayer mit dem Potenzial, Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf dringend benötigte Behandlungen für verschiedenste Krankheiten zur Verfügung zu stellen / Führende AAV-basierte Gentherapieplattform von AskBio verfügt bereits über kommerzielle sowie in der klinischen Prüfung befindliche Therapiekandidaten mit Potenzial, größeren Patientenpopulationen helfen zu können / Portfolio umfasst prä-klinische und klinische Therapiekandidaten für die Behandlung von neuromuskulären, Herz-Kreislauf- und metabolischen Krankheiten sowie Therapeutika für die Pompeʼsche und Parkinsonʼsche Krankheit, kongestive Herzinsuffizienz als auch auslizenzierte klinische Kandidaten für Hämophilie und Duchenne-Muskeldystrophie / Akquisition sichert zusätzlich umsatzgenerierendes Vertragsentwicklungs- und Fertigungsgeschäft auf Grundlage einer hocheffizienten Pro10™-Zelllinie / AskBio wird als eigenständiges Unternehmen weitergeführt / Kaufpreiszahlung vorab in Höhe von zwei Milliarden US-Dollar und bis zu zwei Milliarden US-Dollar erfolgsabhängige Meilensteinzahlungen „Bayer erwirbt Asklepios BioPharmaceutical und baut Innovationsbasis im Bereich Zell- und Gentherapien aus“ weiterlesen

Global Summit on Women and girls with inherited bleeding disorders

Vom 19. bis 20. November 2020 bringt der Weltverband der Hämophilie (WFH) Patienten, Fachleute des Gesundheitswesens und Mitglieder der nationalen Mitgliedsorganisationen (NMOs) zu einem zweitägigen Weltgipfel über Frauen und Mädchen mit erblichen Blutungsstörungen zusammen. Diese Veranstaltung wird den Teilnehmern helfen, mehr über die Realitäten zu erfahren, wie Frauen und Mädchen von Blutungsstörungen betroffen sind, und sich mit den Herausforderungen der Diagnose auseinanderzusetzen. Sie wird den Teilnehmern auch helfen, sich des Stigmas und der Isolation bewusst zu werden, die weibliche Patienten oft erfahren, und herauszufinden, was die NMOs tun, um das Bewusstsein für diese Frauen und Mädchen zu schärfen und für sie einzutreten. Jeder möchte gehört werden und sich anerkannt fühlen. „Save the date!“ weiterlesen

bei der Jahresversammlung 2020 der Generalversammlung

Gestern fand die Jahrestagung 2020 der Generalversammlung der World Federation of Hemophilia (WFH) statt. Die Veranstaltung brachte eine Reihe wichtiger Veränderungen für die WFH mit sich, darunter die Wahl eines neuen Präsidenten und neuer Vorstandsmitglieder sowie die Aufnahme neuer nationaler Mitgliedsorganisationen (NMOs) in die WFH-Familie. „World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt“ weiterlesen

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bewertet den Antikörper Emicizumab und eine Gentherapie von Biomarin

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ist eine US-amerikanische, unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung objektiv bewertet. Das ICER führt rigorose Analysen aller klinischen Daten durch und beruft die wichtigsten Interessensgruppen – darunter Patienten, Ärzte, Life Science Unternehmen, Privatversicherer und die Regierung – öffentlich ein, um diese Erkenntnisse in politische Entscheidungen umzusetzen, die zu einem effektiveren, effizienteren und gerechteren Gesundheitssystem führen. (Quelle: ICER)

In einer aktuellen Studie untersuchte ICER Emicizumab (Hemlibra®) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit in klinischen Studien der Phase 3 befindet. Zusammenfassend kommt das ICER zu folgendem Ergebnis:

• Emicizumab erwies sich im klinischen Nutzen als vergleichbar oder besser im Vergleich zur bisherigen Gabe eines prophylaktischen Faktor-VIII-Präparates; es ist auch kostensparend, aber nur deshalb, weil die Preise für Faktor-VIII-Präparate extrem hoch sind und nicht aufgrund von Konkurrenz gesunken sind.
• Die Überprüfung von Valoctocogen Roxaparvovec basiert auf der Grundlage von Daten, die verfügbar waren noch vor der Entscheidung der FDA, längerfristige Ergebnisse anzufordern; vorläufige Analysen deuten darauf hin, dass Valoctocogen Roxaparvovec selbst bei einem Preis von 2,5 Millionen Dollar im Vergleich zu den hohen Kosten der derzeitigen Faktor VIII-Dosierung ebenfalls kostensparend wäre; ICER wird diesem Bericht zusätzliche Analysen hinzufügen, die Szenarien untersuchen, in denen Einmaltherapien preisgünstiger sein könnten.
• Am 30. Oktober wird ein Experten-Rundtisch bei einem virtuellen CEPAC-Treffen in New England die Implikationen der vergleichenden Wirksamkeit, des nicht-klinischen Nutzens und des langfristigen wirtschaftlichen Wertes diskutieren.

Originalmeldung vom 16. Oktober 2020 auf Englisch: ICER Publishes Evidence Report on Therapies for Hemophilia A

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas)

Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Gentherapie verspricht neue Behandlungsmöglichkeiten, nicht zuletzt auch gegen die Erbkrankheit Hämophilie A. Es gibt bereits erste Medikamente, die für andere Erbkrankheiten zugelassen sind. „Nobelpreis für Chemie 2020“ weiterlesen

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht

Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor „Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol“ weiterlesen