Nachrichten

Eine Übersicht der National Hemophilia Foundation (NHF)

In diesem Papier der NHF wird die Patientensicherheit in der Ära der Hämophilie-Gentherapie aus einem breiten, ganzheitlichen Blickwinkel betrachtet. Ausserdem wird erneut auf die Bedeutung von Shared Decision Making (SDM) aufmerksam gemacht.

Die Meldung befindet sich – auf Englisch – unter: https://www.hemophilia.org/news/patient-safety-in-the-age-of-gene-therapy-a-central-focus-of-review-article

und bezieht sich auf folgenden Artikel:

Valentino LA, Kaczmarek R, Pierce GF, Noone D, O’Mahony B, Page D, Rotellini D, Skinner MW, Hemophilia Gene Therapy: First, Do No Harm Journal of Thrombosis and Haemostasis (2023), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2023.06.016.

„Patientensicherheit im Zeitalter der Gentherapie“ weiterlesen

Eine Kurzmeldung von Roche

• Aktuelle Ergebnisse der nicht-interventionellen Studie EMIIL zeigen, dass der konstante Blutungsschutz mit minimaler Therapielast mit Hemlibra® (Emicizumab) auch unter Alltagsbedingungen die Blutungsraten reduziert und Blutungsereignisse verhindert.
• Real-Life-Daten des elektronischen Tagebuchs “smart medication eDiary“ zeigen einen signifikanten Rückgang von Blutungsepisoden nach Umstellung auf Hemlibra.
• Die Prophylaxe mit Hemlibra wird subkutan mit Applikationsintervallen von bis zu vier Wochen injiziert und kann Patient:innen so mehr echte Normalität im Alltag bieten. Sie steht seit diesem Jahr auch Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A zur Verfügung.1

„Hämophilie A-Therapiemanagement: Hemlibra® überzeugt auch im Praxisalltag“ weiterlesen

Übersetzung der FDA Pressemeldung

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat heute Roctavian zugelassen, eine Gentherapie auf der Basis eines Adeno-assoziierten Virusvektors zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, bei denen noch keine Antikörper gegen den Serotyp 5 des Adeno-assoziierten Virus durch einen von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen wurden.

„FDA genehmigt die erste Gentherapie für schwere Hämophilie A“ weiterlesen

Neueste Daten von ALTUVIIIO auf der ISTH zeigen hochwirksamen Schutz vor Blutungen bei Kindern mit schwerer Hämophilie A bei einmal wöchentlicher Verabreichung

• TEND-Kids-Daten bestätigen das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von ALTUVIIIO bei einfacher, wöchentlicher Verabreichung von 50 IE/kg sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern
• Die zunehmende Evidenz von ALTUVIIIO, dass es das erste und beste Profil seiner Klasse ist, unterstützt das Engagement von Sanofi, paradigmenverändernde Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln

„ALTUVIIIO zeigt Schutz vor Blutungen bei Kindern mit schwerer Hämophilie A“ weiterlesen

Der Jahresbericht 2022 der World Federation of Hemophilia (WFH) wurde veröffentlicht! Auch im Jahr 2022 hat die WFH den Fachkräften des Gesundheitswesens das Wissen und die Instrumente zur Verfügung gestellt, die sie benötigen, um Menschen mit Blutungsstörungen in ihren Gemeinschaften zu erkennen, zu unterstützen und zu behandeln. Gleichzeitig hat sie sich für eine globale Interessenvertretung und Zusammenarbeit eingesetzt, um die gemeinsamen Ziele zu erreichen.

„Jahresbericht der WFH erschienen“ weiterlesen

• Studie zeigt statistisch signifikante und klinisch relevante Verringerung der jährlichen Blutungsrate im Vergleich zu Prophylaxe und intravenöser Behandlung auf Abruf
• Falls Marstacimab zugelassen wird, ….

„Marstacimab: Pfizer gibt positive Ergebnisse zu Hämophilie A und B bekannt“ weiterlesen

Zusatznutzen kann nicht quantifiziert werden

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann den Zusatznutzen des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) auf Basis der vorliegenden Daten nicht quantifizieren. Roctavian® ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen wurde.

„Erste Gentherapie bei schwerer Hämophilie A:“ weiterlesen

HEMGENIX® für Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B ab sofort in Deutschland verfügbar

Im Februar wurde HEMGENIX^® als erste Gentherapie für Hämophilie B, eine seltene Form der sogenannten Bluterkrankheit, von der Europäischen Kommission zugelassen. Nun ist diese innovative Gentherapie auch in Deutschland verfügbar und kann die bisherige lebenslange Substitutionstherapie mit Gerinnungsfaktoren bei erwachsenen Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte für einen längeren Zeitraum ersetzen. 

„Gentherapie für Hämophilie B verfügbar“ weiterlesen

Neues zum Welt-Hämophilie-Tag 2023

Am 17.04.2023 ist Welt-Hämophilie-Tag, dieses Jahr unter dem Motto: „Access for All: Prevention of bleeds as the global standard of care„. Dahinter steht das Bestreben, Blutungen bei Menschen mit Hämophilie durch vorbeugende Maßnahmen weltweit zu verhindern. Das bedeutet nicht nur mehr Lebensqualität für die allein in Deutschland 4.000 Hämophilie A-Erkrankten, sondern auch weniger Gelenkschäden, mehr Normalität im Alltag, weniger Schmerzen und mehr Aktivität.

„Zugang zu Prävention für alle!“ weiterlesen

Ein bei der EMA nachgewiesener Zusatznutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status; zusätzlich bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens.

Valoctocogen Roxaparvovec ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht.
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)

„Valoctocogen Roxaparvovec: Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise“ weiterlesen