World Federation of Hemophilia (WFH) Guidelines for the Management of Hemophilia
Diese 3. Auflage der Leitlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management der Hämophilie bietet aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und zum Management der Hämophilie, einschließlich des Managements von muskuloskelettalen Komplikationen und Inhibitoren, Aktualisierungen der Labordiagnostik und genetischen Untersuchungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Leitlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management der Hämophilie erschienen“ weiterlesen
ISTH 2020: Virtuelle Jahrestagung der International Society of Thrombosis and Haemostasis
STASEY Phase-IIIb-Daten: Validieren das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Hemlibra® bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (1,2,3,4)
Phase-III-Studie HAVEN 5: Verbesserung der Blutungsrate um 96 % unter Hemlibra®-Prophylaxe bei Hämophilie A-Patienten im asiatisch-pazifischen Raum (5)
Sozioökonomische Umfrage CHESS II: Prophylaxe-Bedarf bei Patienten mit milder und moderater Hämophilie A (6)
Wirksamkeitsbewertung: Neue Therapeutika für Personen mit Hämophilie (Bluterkrankheit) befinden sich in der Entwicklung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat eine wissenschaftliche Analyse der Wirksamkeitsbestimmung vorgenommen. Es zeigte sich, dass die zugrunde gelegten Definitionen von Blutungen und Blutungsraten in den klinischen Prüfungen unterschiedlicher Hämophilie-Therapeutika stark differierte. Dies kann zur systematischen Verzerrung der Ergebnisse führen. Das Expertenteam des Paul-Ehrlich-Instituts leitete Empfehlungen ab, die eine verlässliche Bewertung ermöglichen, auch bei anderen Blutgerinnungsstörungen (siehe Clinical and Translational Science, Online-Ausgabe vom 30.05.2020). „Innovative Hämophiliebehandlung – Paul-Ehrlich-Institut entwickelt verbesserten Standard für die Wirksamkeitsbewertung“ weiterlesen
Zukunftstechnologien: Die Session „WFH Educational ermöglicht durch Takeda: Digitale Technologien und personalisierte Pflege zur Bewältigung der Gelenkgesundheit“ gab einen Überblick über die zellulären Auswirkungen von Blutungen in einem Gelenk und die Bedeutung individueller Überwachungspläne für die Erhaltung der Gelenkgesundheit bei Patienten mit Hämophilie. „Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht“ weiterlesen
Die Sitzung „Gesundes Leben“, moderiert von Sabrina Farina, befasste sich damit, wie Ernährung, Fitness, Schlaf, Selbstwertgefühl, gesundes Altern und gesunde Sexualität im Leben eines Menschen mit einer Blutungsstörung eine Rolle spielen. „Ein „gesundes Leben“ bei einer Blutungsstörung leben“ weiterlesen
„Körperliche Aktivität für die Gesundheit und das Wohlbefinden der Gelenke“, eine von Paul McLaughlin moderierte Sitzung des virtuellen WFH-Gipfels, befasste sich mit der Frage, wie die Knochengesundheit ohne Operation erreicht werden kann und wie das Training der Gelenke und Muskeln die spontanen Blutungen bei Patienten mit einer Blutungsstörung langfristig reduzieren kann. Pamela Narayan sprach über Rehabilitation versus Wellness, während Chavez Edgecombe die Muskel-Skelett-Pflege aus der Perspektive des Patienten erörterte. „Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke“ weiterlesen
Die Sitzung „Kritischer Bedarf an einer harmonisierten Überwachung nach dem Inverkehrbringen in der Gentherapie“ befasste sich mit dem dringenden Bedarf an einem Mechanismus zur Erhebung langfristiger Daten über die Sicherheit, Variabilität und Dauerhaftigkeit der Wirksamkeit der Gentherapie. Peter Marks von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und Caroline Voltz von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sprachen eingehend über das Thema.
Sicherheit stellt das wichtigste Ziel dar
An der Sitzung nahmen auch Michael Recht, OHSU und American Thrombosis and Hemostasis Network, der die Bedeutung der Zusammenarbeit mit anderen Datenbanken und die Harmonisierung von Patientendaten erörterte, und Barbara Konkle, University of Washington und Bloodworks Northwest, teil, die die Initiative des WFH-Registers für Gentherapie erläuterte und darlegte, wie dieses Register den Bedarf an Langzeit-Follow-up-Daten in der Gentherapie decken soll.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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