Nachrichten

Der Bericht über den Annual Global Survey (AGS) 2019 der World Federation of Hemophilia (WFH) ist jetzt online verfügbar. Der Bericht enthält weltweite demographische und behandlungsbezogene Daten über Menschen mit Hämophilie (PWH), der von Willebrand-Krankheit (VWD), anderen Mängeln bei seltenen Faktoren und vererbten Thrombozytenerkrankungen. „WFH: Bericht über die jährliche weltweite Umfrage 2019 verfügbar“ weiterlesen

Zurückweisung von BioMarins Valrox durch die FDA hat die Messlatte für die Gentherapie deutlich höher gelegt

BioMarin Pharmaceutical hat den EU-Zulassungsantrag für Roctavian (Valoctocogen Roxaparvovec), seine experimentelle Gentherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, zurückgezogen. In einem Brief an die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) vom 4. November erklärte BioMarin, dass es sich nicht in der Lage sehe, die Daten zur Verfügung zu stellen, die zur Lösung eines „Haupteinwandes“ erforderlich sind, der vom Committee for Advanced Therapies der Arzneimittelagentur in Bezug auf die Ergebnisse klinischer Studien „im Rahmen des laufenden Verfahrens“ erhoben wurde. „BioMarin: Rücknahme des EU-Zulassungsantrag für Roctavian“ weiterlesen

Eine Übersetzung der PM der National Hemophilia Foundation

Am 30. Oktober 2020 hielt das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) eine öffentliche Sitzung ab, um seinen Evidenzbericht über Therapien für Hämophilie A zu diskutieren. ICER ist eine unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung bewertet. Für diesen Bericht überprüfte ICER Emicizumab (Hemlibra®), hergestellt von Genentech / Roche) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, hergestellt von Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit noch in klinischen Studien der Phase 3 befindet. „ICER evaluiert Hämophilie-Therapien unter Berücksichtigung der Patientenperspektive“ weiterlesen

Eine Pressemitteilung von Octapharma GmbH

Patienten mit einer Gerinnungsstörung führen die Substitution von Gerinnungsfaktoren oft selbstständig durch. Daher ist es wichtig, dass sie ihre Therapie detailliert dokumentieren. Dazu bietet Octapharma auch für das kommende Jahr 2021 einen Kalender an, mit dem dies für den Patienten so einfach wie möglich gemacht werden soll.

„Hämophilie – Therapiekalender 2021“ weiterlesen

Akquisition stärkt Zell- und Gentherapieplattform von Bayer mit dem Potenzial, Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf dringend benötigte Behandlungen für verschiedenste Krankheiten zur Verfügung zu stellen / Führende AAV-basierte Gentherapieplattform von AskBio verfügt bereits über kommerzielle sowie in der klinischen Prüfung befindliche Therapiekandidaten mit Potenzial, größeren Patientenpopulationen helfen zu können / Portfolio umfasst prä-klinische und klinische Therapiekandidaten für die Behandlung von neuromuskulären, Herz-Kreislauf- und metabolischen Krankheiten sowie Therapeutika für die Pompeʼsche und Parkinsonʼsche Krankheit, kongestive Herzinsuffizienz als auch auslizenzierte klinische Kandidaten für Hämophilie und Duchenne-Muskeldystrophie / Akquisition sichert zusätzlich umsatzgenerierendes Vertragsentwicklungs- und Fertigungsgeschäft auf Grundlage einer hocheffizienten Pro10™-Zelllinie / AskBio wird als eigenständiges Unternehmen weitergeführt / Kaufpreiszahlung vorab in Höhe von zwei Milliarden US-Dollar und bis zu zwei Milliarden US-Dollar erfolgsabhängige Meilensteinzahlungen „Bayer erwirbt Asklepios BioPharmaceutical und baut Innovationsbasis im Bereich Zell- und Gentherapien aus“ weiterlesen

Global Summit on Women and girls with inherited bleeding disorders

Vom 19. bis 20. November 2020 bringt der Weltverband der Hämophilie (WFH) Patienten, Fachleute des Gesundheitswesens und Mitglieder der nationalen Mitgliedsorganisationen (NMOs) zu einem zweitägigen Weltgipfel über Frauen und Mädchen mit erblichen Blutungsstörungen zusammen. Diese Veranstaltung wird den Teilnehmern helfen, mehr über die Realitäten zu erfahren, wie Frauen und Mädchen von Blutungsstörungen betroffen sind, und sich mit den Herausforderungen der Diagnose auseinanderzusetzen. Sie wird den Teilnehmern auch helfen, sich des Stigmas und der Isolation bewusst zu werden, die weibliche Patienten oft erfahren, und herauszufinden, was die NMOs tun, um das Bewusstsein für diese Frauen und Mädchen zu schärfen und für sie einzutreten. Jeder möchte gehört werden und sich anerkannt fühlen. „Save the date!“ weiterlesen

bei der Jahresversammlung 2020 der Generalversammlung

Gestern fand die Jahrestagung 2020 der Generalversammlung der World Federation of Hemophilia (WFH) statt. Die Veranstaltung brachte eine Reihe wichtiger Veränderungen für die WFH mit sich, darunter die Wahl eines neuen Präsidenten und neuer Vorstandsmitglieder sowie die Aufnahme neuer nationaler Mitgliedsorganisationen (NMOs) in die WFH-Familie. „World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt“ weiterlesen

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bewertet den Antikörper Emicizumab und eine Gentherapie von Biomarin

Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ist eine US-amerikanische, unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung objektiv bewertet. Das ICER führt rigorose Analysen aller klinischen Daten durch und beruft die wichtigsten Interessensgruppen – darunter Patienten, Ärzte, Life Science Unternehmen, Privatversicherer und die Regierung – öffentlich ein, um diese Erkenntnisse in politische Entscheidungen umzusetzen, die zu einem effektiveren, effizienteren und gerechteren Gesundheitssystem führen. (Quelle: ICER) „ICER veröffentlicht Evidenzbericht zu Therapien für Hämophilie A“ weiterlesen

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas)

Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Gentherapie verspricht neue Behandlungsmöglichkeiten, nicht zuletzt auch gegen die Erbkrankheit Hämophilie A. Es gibt bereits erste Medikamente, die für andere Erbkrankheiten zugelassen sind. „Nobelpreis für Chemie 2020“ weiterlesen

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht

Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor „Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol“ weiterlesen