Wirksamkeitsbewertung: Neue Therapeutika für Personen mit Hämophilie (Bluterkrankheit) befinden sich in der Entwicklung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat eine wissenschaftliche Analyse der Wirksamkeitsbestimmung vorgenommen. Es zeigte sich, dass die zugrunde gelegten Definitionen von Blutungen und Blutungsraten in den klinischen Prüfungen unterschiedlicher Hämophilie-Therapeutika stark differierte. Dies kann zur systematischen Verzerrung der Ergebnisse führen. Das Expertenteam des Paul-Ehrlich-Instituts leitete Empfehlungen ab, die eine verlässliche Bewertung ermöglichen, auch bei anderen Blutgerinnungsstörungen (siehe Clinical and Translational Science, Online-Ausgabe vom 30.05.2020). „Innovative Hämophiliebehandlung – Paul-Ehrlich-Institut entwickelt verbesserten Standard für die Wirksamkeitsbewertung“ weiterlesen
Zukunftstechnologien: Die Session „WFH Educational ermöglicht durch Takeda: Digitale Technologien und personalisierte Pflege zur Bewältigung der Gelenkgesundheit“ gab einen Überblick über die zellulären Auswirkungen von Blutungen in einem Gelenk und die Bedeutung individueller Überwachungspläne für die Erhaltung der Gelenkgesundheit bei Patienten mit Hämophilie. „Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht“ weiterlesen
MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A
Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen und Dr. Robert Sidonio freuen sich bekannt zu geben, dass MOTIVATE (MOdern Treatment ofInhibitor-positiVe pATiEnts with heemophilia A) in den Vereinigten Staaten und Europa zugelassen wurde und jetzt Teilnehmer rekrutiert. „MOTIVATE beginnt mit der Patientenrekrutierung“ weiterlesen
Die Sitzung „Gesundes Leben“, moderiert von Sabrina Farina, befasste sich damit, wie Ernährung, Fitness, Schlaf, Selbstwertgefühl, gesundes Altern und gesunde Sexualität im Leben eines Menschen mit einer Blutungsstörung eine Rolle spielen. „Ein „gesundes Leben“ bei einer Blutungsstörung leben“ weiterlesen
„Körperliche Aktivität für die Gesundheit und das Wohlbefinden der Gelenke“, eine von Paul McLaughlin moderierte Sitzung des virtuellen WFH-Gipfels, befasste sich mit der Frage, wie die Knochengesundheit ohne Operation erreicht werden kann und wie das Training der Gelenke und Muskeln die spontanen Blutungen bei Patienten mit einer Blutungsstörung langfristig reduzieren kann. Pamela Narayan sprach über Rehabilitation versus Wellness, während Chavez Edgecombe die Muskel-Skelett-Pflege aus der Perspektive des Patienten erörterte. „Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke“ weiterlesen
Die Sitzung „Kritischer Bedarf an einer harmonisierten Überwachung nach dem Inverkehrbringen in der Gentherapie“ befasste sich mit dem dringenden Bedarf an einem Mechanismus zur Erhebung langfristiger Daten über die Sicherheit, Variabilität und Dauerhaftigkeit der Wirksamkeit der Gentherapie. Peter Marks von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und Caroline Voltz von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sprachen eingehend über das Thema.
Sicherheit stellt das wichtigste Ziel dar
An der Sitzung nahmen auch Michael Recht, OHSU und American Thrombosis and Hemostasis Network, der die Bedeutung der Zusammenarbeit mit anderen Datenbanken und die Harmonisierung von Patientendaten erörterte, und Barbara Konkle, University of Washington und Bloodworks Northwest, teil, die die Initiative des WFH-Registers für Gentherapie erläuterte und darlegte, wie dieses Register den Bedarf an Langzeit-Follow-up-Daten in der Gentherapie decken soll.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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BioMarin gab heute zusätzliche Daten aus der bereits früher berichteten Vier-Jahres-Aktualisierung einer offenen Phase-1/2-Studie mit dem Valoctocogen Roxaparvovec bekannt, einer gentherapeutischen Studie zur Behandlung der schweren Hämophilie A. Die Ergebnisse wurden während einer späten mündlichen Präsentation auf dem Virtual Summit der World Federation of Hemophilia (WFH) vorgestellt von Professor John Pasi von Barts, der London School of Medicine and Dentistry, und leitender Prüfarzt für diese Phase-1/2-Studie. „BioMarin: Gentherapie auf dem virtuellen WFH Gipfel 2020“ weiterlesen
Die Sitzung „Frauen, die in Würde altern“ bot den Teilnehmern / -innen eine Fülle von Informationen für Frauen mit Blutungsstörungen und diejenigen, die sich um sie kümmern. Die Veranstaltung zeigte die Probleme auf, mit denen weibliche Personen mit Blutungsstörungen im Alter konfrontiert sein können, darunter Arthropathie im Zusammenhang mit Gelenkblutungen, ein erhöhtes Frakturrisiko aufgrund von Osteoporose, gynäkologische Malignität und die Notwendigkeit eines chirurgischen Eingriffs bei Herzerkrankungen usw. „Frauen – in Würde altern“ weiterlesen
Vom virtuellen WFH Gipfel 2020 – Ziel ist eine einzige Behandlung
Auch wenn wir in die Ära der Gentherapie für Hämophilie eintreten, ist unser aktuelles Wissen und Verständnis des Therapieansatzes immer noch limitiert. Das Versprechen der Gentherapie ist eine einzige Behandlung („one and done“), die zu einer stationären Expression von endogenem Faktor VIII oder Faktor IX führt. Sie soll ausreichen, um eine funktionelle Heilung, also frei von rezidivierenden hämophilen Blutungen, wenn nicht sogar eine normalisierte Hämostase zu erreichen. In der Sitzung vom Sonntag, den 14. Juni 2020 „Medizinisches Plenum: Gentherapie“, moderiert von Glenn Pierce, WFH Vizepräsident wurde dieser spannende Forschungsweg für Menschen mit Hämophilie ausführlich diskutiert.
Laut Dr. Pierce hat die Gentherapie das Potenzial, optimierte Gesundheit und Wohlbefinden auf einem Niveau zu bieten, das vor einigen Jahrzehnten noch unvorstellbar war. Um dieses Versprechen einzulösen, ist jedoch eine breit angelegte Vorbereitung durch mehrere Interessengruppen erforderlich. Der Schwerpunkt muss auf der Aufklärung, der Zulassung sicherer und wirksamer Therapien und der Beseitigung von Hindernissen für den Zugang und die Exzellenz in der klinischen Versorgung liegen. Steven Pipe, University of Michigan, ging ausführlicher auf die Einlösung des Versprechens der Gentherapie bei Hämophilie ein, und Luigi Naldini, Universität Mailand, sprach über die lentivirale Therapie bei Hämophilie.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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