- Studie zeigt statistisch signifikante und klinisch relevante Verringerung der jährlichen Blutungsrate im Vergleich zu Prophylaxe und intravenöser Behandlung auf Abruf
- Falls Marstacimab zugelassen wird, ….
Erste Gentherapie bei schwerer Hämophilie A:
Zusatznutzen kann nicht quantifiziert werden
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann den Zusatznutzen des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) auf Basis der vorliegenden Daten nicht quantifizieren. Roctavian® ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen wurde.
„Erste Gentherapie bei schwerer Hämophilie A:“ weiterlesenGentherapie für Hämophilie B verfügbar
HEMGENIX® für Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B ab sofort in Deutschland verfügbar
Im Februar wurde HEMGENIX® als erste Gentherapie für Hämophilie B, eine seltene Form der sogenannten Bluterkrankheit, von der Europäischen Kommission zugelassen. Nun ist diese innovative Gentherapie auch in Deutschland verfügbar und kann die bisherige lebenslange Substitutionstherapie mit Gerinnungsfaktoren bei erwachsenen Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte für einen längeren Zeitraum ersetzen.
„Gentherapie für Hämophilie B verfügbar“ weiterlesenShared Decision Making (SDM)
Patient und Arzt entscheiden gemeinsam
Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.
„Shared Decision Making (SDM)“ weiterlesenZugang zu Prävention für alle!
Neues zum Welt-Hämophilie-Tag 2023
Am 17.04.2023 ist Welt-Hämophilie-Tag, dieses Jahr unter dem Motto: „Access for All: Prevention of bleeds as the global standard of care„. Dahinter steht das Bestreben, Blutungen bei Menschen mit Hämophilie durch vorbeugende Maßnahmen weltweit zu verhindern. Das bedeutet nicht nur mehr Lebensqualität für die allein in Deutschland 4.000 Hämophilie A-Erkrankten, sondern auch weniger Gelenkschäden, mehr Normalität im Alltag, weniger Schmerzen und mehr Aktivität.
„Zugang zu Prävention für alle!“ weiterlesenValoctocogen Roxaparvovec: Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise
Ein bei der EMA nachgewiesener Zusatznutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status; zusätzlich bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens.
Valoctocogen Roxaparvovec ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht.
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)
Gentherapie kann das Leben von Blutern verändern
Neue Erkenntnisse aus einer Studie unter Beteiligung des UKB
Die Hämophilie A ist die häufigste schwere Form der Bluterkrankheit. Sie betrifft nahezu ausschließlich das männliche Geschlecht. Die Behandlung erfolgt durch regelmäßige intravenöse oder subkutane Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors. Nun wurde eine Gentherapiestudie unter Beteiligung des Universitätsklinikums Bonn (UKB) im New England Journal of Medicine veröffentlicht, welche das Leben der Hämophilie-Patienten grundsätzlich verändern kann.
„Gentherapie kann das Leben von Blutern verändern“ weiterlesenHemlibra® in der Hämophilie A-Therapie:
Jetzt profitieren auch Patient:innen mit mittelschwerer Erkrankung
- Emicizumab (Hemlibra®) wurde auf Basis der Ergebnisse der HAVEN 6-Studie nun auch für Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII (FVIII)-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.
- Eine frühe Prophylaxe bei jungen Patient:innen mit schwerer Hämophilie A kann Blutungen effektiv verhindern, wie die Interimsanalyse der Studie HAVEN 7 belegt. Die subkutane Applikation von Hemlibra wird dabei gut vertragen.
- Eine Interimsanalyse von Real-World-Daten bestätigt für Hemlibra einen effektiven Blutungsschutz auch im Praxisalltag.
HEMGENIX® von CSL – Erste Gentherapie für Hämophilie B
von der Europäischen Kommission genehmigt
Das weltweit führende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX: CSL) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die bedingte Marktzulassung (CMA) für HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) erteilt hat. HEMGENIX® ist die erste und einzige einmalige Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. In der laufenden klinischen Studie reduzierte HEMGENIX® die Rate der jährlichen Blutungen mit einer einzigen Infusion, indem es ein funktionelles Gen verabreicht, das als Bauplan für den Gerinnungsfaktor IX, ein für die Blutgerinnung wichtiges Protein, dient. Es ist die erste zugelassene Gentherapie für Hämophilie B in der Europäischen Union (EU) und dem Europäischen Wirtschaftsraum (EWR).
„HEMGENIX® von CSL – Erste Gentherapie für Hämophilie B“ weiterlesenBluterkrankheit: Neue Meilensteine in der Behandlung
Neue Erkenntnisse aus zwei wichtigen Studien unter Beteiligung des Universitätsklinikums Bonn tragen zu mehr Lebensqualität für Bluter bei
Die Hämophilie A ist die häufigste schwere Form der Bluterkrankheit. Sie betrifft nahezu ausschließlich das männliche Geschlecht. Die Erkrankung lässt sich in der Regel gut behandeln, doch nicht bei allen Betroffenen helfen die bisher bekannten Medikamente. Nun wurden gleich zwei wichtige Studien unter Beteiligung des Hämophiliezentrums der Universitätsklinik Bonn im New England Journal of Medicine und in Lancet Haematology veröffentlicht, welche für die Hämophilie-Behandlung neue Meilensteine darstellen.
„Bluterkrankheit: Neue Meilensteine in der Behandlung“ weiterlesen