Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.
Das Angebot GI 4.0® wurde 2016 zunächst als Pilotprojekt in einem Konsortium gestartet und neben den beteiligten pharmazeutischen Unternehmen mit folgenden Partnern entwickelt (s.u.).*
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat im März mit der Prüfung der Behandlung begonnen.
Laut Pressemeldung von CSL Behring wird der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Etranacogene Dezaparvovec (EtranaDez) im Rahmen eines beschleunigten Verfahrens geprüft und könnte die erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B zu sein. Der MAA-Antrag wird durch die Phase-3-Studie HOPE-B gestützt, die eine dauerhafte und anhaltende therapeutische Wirkung nach einer einzigen Infusion gezeigt hat.
Im März 2022 erschien im European Medical Journal (EMJ) – in Englisch – ein Übersichtsartikel unter dem Titel The Future of Gene Therapy for Haemophilia A and B: Innovative Treatment Management Strategies, Perspectives, and Updated Trial Results. Dabei handelte es sich um die Zusmmenfassung von Vorträgen, die vom 2. bis 4. Februar 2022 im Rahmen des virtuellen 15. Jahreskongresses der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) stattfanden. Renommierte Forscher aus zahlreichen Ländern berichteten zur Gentherapie, nämlich: Giancarlo Castaman,1 Annette von Drygalski,2 Greta Mulders,3 Michiel Coppens,4 Wolfgang Miesbach,5 Ingrid Pabinger,6 Johannes Oldenburg,7 Frank Leebeek,3 Gili Kenet,8 Andreas Tiede,9 Paul Batty,10 Amanda Bok,11 Johnny Mahlangu,12,13 John Rasko14
Im Rahmen seines kontinuierlichen Engagements für die weltweite Gemeinschaft der Blutungsstörungen freut sich Octapharma, Goldsponsor des kommenden Weltkongresses der World Federation of Haemophilia (WFH) 2022 zu sein, der vom 8. bis 11. Mai 2022 stattfindet. Damit setzt Octapharma sein langjähriges Engagement und seine Unterstützung für den WFH-Weltkongress und die WFH-Gemeinschaft fort. Der diesjährige Kongress wird ein hybrides Treffen sein, bei dem die internationalen Teilnehmer/innen persönlich in Montréal, Kanada, zusammenkommen und ausgewählte Sessions über die virtuelle Plattform des Kongresses übertragen werden.
Der Weltverband der Hämophilie (World Federation of Hemophilia, WFH) und die Kanadische Hämophiliegesellschaft (Canadian Hemophilia Society, CHS) freuen sich, die weltweite Gemeinschaft der Blutungsstörungen zum WFH-Weltkongress 2022 begrüßen zu dürfen – der ersten großen Hybrid-Veranstaltung der internationalen Gemeinschaft der Blutungsstörungen. Die persönliche Komponente des Hybridkongresses wird in Montreal, Kanada, stattfinden, wobei ausgewählte Sitzungen über eine virtuelle Plattform übertragen werden.
Zum Welt-Hämophilie-Tag (WHD) animiert die WFH die Nationalen Gesellschaften, die Politik aufzufordern, sich dem Thema Gerinnungsstörungen als festen Bestandteil des Gesundheitssystems anzunehmen.
Ausgerichtet wird der WHD jedes Jahr von World Federation of Hemophilia (WFH), um eine größere Aufmerksamkeit auf die seltene Erbkrankheit Hämophilie zu lenken. Auf der WFH Website heisst es:
Am 17.04.2022 ist Welt-Hämophilie-Tag, ein bedeutendes Datum für die deutschlandweit 4.000 Betroffenen und ihre zigtausend Angehörigen. Denn die genetische Krankheit betrifft immer die ganze Familie. Dennoch ist Hämophilie A nur wenigen Menschen bekannt.
Belgische Wissenschaftler formulieren ein neues Ziel, das die Hämophilieversorgung und -forschung in Zukunft leiten sollte
Trotz der zahlreichen und bahnbrechenden therapeutischen Fortschritte, die in den letzten Jahrzehnten und insbesondere in den letzten Jahren auf dem Gebiet der Hämophilie erzielt wurden, siehe z.B. therapeutische Antikörper oder auch die – noch nicht zugelassene (!) – Gentherapie, ist die Hämophilie nach wie vor eine Krankheit, die durch die zahlreichen Komplikationen und die aufwändigen Behandlungen, die sie mit sich bringt, einen großen Einfluss auf das tägliche Leben der Patienten hat. Die Belastung durch die Krankheit ist nicht nur physisch, sondern auch psychisch und lässt sich nur schwer durch Fragebögen und Scores bewerten.
Eine effektive und langfristige Blutungskontrolle ist Ziel eines erfolgreichen Therapiemanagements bei Hämophilie A. Die auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) vorgestellten Daten einer aktuellen Interimsanalyse der HAVEN 6-Studie legen nahe, dass eine adäquate Blutungsprophylaxe mit dem Antikörper Emicizumab (Hemlibra) auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A möglich ist.
