Nachrichten

bei der Jahresversammlung 2020 der Generalversammlung

Gestern fand die Jahrestagung 2020 der Generalversammlung der World Federation of Hemophilia (WFH) statt. Die Veranstaltung brachte eine Reihe wichtiger Veränderungen für die WFH mit sich, darunter die Wahl eines neuen Präsidenten und neuer Vorstandsmitglieder sowie die Aufnahme neuer nationaler Mitgliedsorganisationen (NMOs) in die WFH-Familie. „World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt“ weiterlesen

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für Ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas)

Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Sie verspricht neue Möglichkeiten nicht zuletzt auch gegen die Erbkrankheit Hämophilie A. Es gibt bereits erste Medikamente, die für andere Erbkrankheiten zugelassen sind. „Nobelpreis für Chemie“ weiterlesen

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht

Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor „Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol“ weiterlesen

Ab September sind Arzneimittel zur Hämophiliebehandlung ein Fall für die Apotheke.

Ab dem 01.09.2020 werden Gerinnungsfaktor-Zubereitungen über die Apotheke vertrieben. Mit dieser Änderung wird die bisherige Ausnahme vom Apothekenvertriebsweg (Direktvertrieb des Herstellers mit Ärzten und Krankenhäusern) für Arzneimittel zur Versorgung von Hämophilie-Patienten zurückgenommen. Ein Anfang wurde schon in 2018 gemacht: der Antikörper Emicizumab (HEMLIBRA®) wird als erstes Nicht-Faktor-Präparat zur Behandlung von Hämophilie A bereits seit der Zulassung über Apotheken vertrieben. „GSAV und die Apotheke: Bedeutung der Gesetzesänderung“ weiterlesen

FDA fordert weitere Daten zu valoctocogene roxaparvove

BioMarin hat im August 2020 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL) erhalten, in dem weitere Daten aus der laufenden Phase-3-Studie gefordert werden. Damit hat das Unternehmen vorerst keine Zulassung für ihre beantragte Gentherapie bekommen. Die Firma BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec) bei der FDA beantragt. „Rückschlag für BioMarin – Gentherapie“ weiterlesen

Hämophilie-Richtlinien für alle: Ein neues Ziel des Weltverbandes der Hämophilie, World Federation of Hemophilia (WFH)

Unter der Leitung von Dr. Alok Srivastava, MD, und Dr. Glenn Pierce, MD, PhD, WFH-Vizepräsident, Medical, wurde die 3. Ausgabe der Richtlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management von Hämophilie veröffentlicht! Diese unschätzbare Ressource bietet aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung der Hämophilie, einschließlich der Behandlung von Komplikationen und Hemmstoffen des Bewegungsapparates, Aktualisierungen der Labordiagnose und genetischen Bewertungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Jetzt veröffentlicht: Die WFH-Richtlinien für den Umgang mit Hämophilie, 3. Ausgabe“ weiterlesen

Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

• Neue Daten über die neuartigen rekombinanten Faktor-VIII-Moleküle von Biotest veröffentlicht
• Hohe Bioverfügbarkeit von 50 % nach subkutaner (sc.) Injektion
• Die 4-fache Verlängerung der Halbwertszeit lässt eine erhebliche Verringerung der Dosierungshäufigkeit erwarten
• Geringe Immunogenität und niedrigeres Risiko der Inhibitorbildung aufgrund des spezifischen Designs erwartet
• Zur Beschleunigung des Entwicklungsprogramms prüft Biotest Optionen für Partnerschaften

„Biotest AG: Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020“ weiterlesen

ISTH 2020: Virtuelle Jahrestagung der International Society of Thrombosis and Haemostasis

„Sicher, verträglich und effektiv: Neue Studien bestätigen das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra^®“ weiterlesen

Eine PM des Paul-Ehrlich-Instituts

Wirksamkeitsbewertung: Neue Therapeutika für Personen mit Hämophilie (Bluterkrankheit) befinden sich in der Entwicklung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat eine wissenschaftliche Analyse der Wirksamkeitsbestimmung vorgenommen. Es zeigte sich, dass die zugrunde gelegten Definitionen von Blutungen und Blutungsraten in den klinischen Prüfungen unterschiedlicher Hämophilie-Therapeutika stark differierte. Dies kann zur systematischen Verzerrung der Ergebnisse führen. Das Expertenteam des Paul-Ehrlich-Instituts leitete Empfehlungen ab, die eine verlässliche Bewertung ermöglichen, auch bei anderen Blutgerinnungsstörungen (siehe Clinical and Translational Science, Online-Ausgabe vom 30.05.2020). „Innovative Hämophiliebehandlung – Paul-Ehrlich-Institut entwickelt verbesserten Standard für die Wirksamkeitsbewertung“ weiterlesen

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Aktuelle und zukünftige Behandlungen: Die Sitzung „WFH Educational: Behandlungen von Blutungsstörungen – aktuelles Umfeld und Pipeline-Produkte“ moderierte Radoslaw Kaczmarek vom Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Breslau, Polen. Die Teilnehmer erfuhren, welche neuen Behandlungsmethoden auf dem Markt sind und welche in naher Zukunft auf den Markt kommen werden. Die Sitzung wurde vom WFH-Ausschuss für Sicherheit, Versorgung und Zugang zu Gerinnungsprodukten (CPSSA) entwickelt. „Experten tauschen sich über aktuelle und zukünftige Behandlungen von Blutungsstörungen aus“ weiterlesen