Grundprinzipien, Modalitäten und Vorsichtsmaßnahmen für Patienten mit Hämophilie und anderen vererbten Blutungsstörungen
Eine Übersetzung aus dem Englischen einer Einschätzung des European Haemophilia Consortium (EHC)*
Obwohl COVID-19 noch lange nicht ausgerottet ist, ist der erste COVID-19-Impfstoff inzwischen in Großbritannien, der Europäischen Union, Kanada und den USA zugelassen worden, und die Impfungen wurden ab dem 8. Dezember 2020 in Großbritannien begonnen. Zulassungen in anderen Jurisdiktionen und das Eintreffen weiterer wirksamer Impfstoffe stehen unmittelbar bevor. Der Erfolg von Impfkampagnen hängt von der Anzahl der effektiv geimpften Menschen ab. Die geimpfte Bevölkerung wird die Ausbreitung des SARS-CoV-2-Virus begrenzen. „Impfung gegen COVID-19“ weiterlesen
Studie berichtet über die Produktionskosten der Gentherapie, publiziert in der Zeitschrift Blood.
Eine Analyse des St. Jude Children’s Research Hospital (*) widmete sich im April 2021 – zum ersten Mal – dem Thema Kosten für die Herstellung und den Vertrieb der Hämophilie-B-Gentherapie und dem dafür vorgehenen Preis. Auch wenn sich die Hämophilie-Gentherapie derzeit noch in der Entwicklung befindet, wird bereits ein Preis von über 2 Millionen Dollar in Betracht gezogen. Ihr Ergebnis stellte hier eine hohe Differrenz zwischen Kosten und angepeiltem Preis fest.
Die Forscher von St. Jude haben bereits Pionierarbeit geleistet und Gentherapien für verschiedene Erkrankungen entwickelt, darunter auch eine für die Hämophilie B. Ihre Analyse stützte sich auf die eigenen Kostendaten des Krankenhauses. Die Forscher kamen pro Patient für die Herstellung, den Vertrieb und die fünfjährige Nachsorge der Gentherapie auf Gesamtkosten von gut 87.000 US-Dollar.
„Viele Faktoren spielen eine Rolle bei der Festlegung des Preises für neue Medikamente. Die Produktionskosten sind nur ein Teil der Gleichung, und obwohl sie nicht die ganze Geschichte erzählen, fehlen sie allzu oft in der Diskussion“, sagte Nickhill Bhakta, M.D., von der Abteilung für globale pädiatrische Medizin von St. Jude. Er und Ulrike Reiss, M.D., von der St. Jude Abteilung für Hämatologie, sind Co-Senior-Autoren.
Die hohen Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente in den USA haben in den letzten Jahren für Schlagzeilen gesorgt. Die Forscher hoffen, dass die Analyse von St. Jude durch die Offenlegung der Kostendaten eine größere Transparenz und evidenzbasierte Diskussionen über Preisgerechtigkeit und darüber, was lebensrettende Therapien die Gesellschaft kosten sollten, fördern wird.
Hämophilie B: Ursache und aktuelle Behandlung
Hämophilie B wird durch eine Mutation im Faktor-IX-Gen verursacht, die zu gefährlich niedrigen Konzentrationen – weniger als 1 % – eines essenziellen Gerinnungsproteins gleichen Namens führen kann.
Die derzeitige Therapie umfasst Infusionen mit Gerinnungsfaktor-Ersatztherapie in verschiedenen Formulierungen, um Blutungen zu verhindern oder zu behandeln. Je nach Formulierung liegen die Kosten für den Faktorersatz zwischen etwa 300.000 und 776.000 US-Dollar pro Jahr. Die präventive (prophylaktische) Therapie erfordert mehrmals wöchentlich Infusionen.
Gentherapie: Versprechen und Unsicherheit
Die Gentherapie soll die Notwendigkeit einer Faktorersatztherapie drastisch reduzieren oder ganz eliminieren. Das Verfahren beinhaltet eine einzige ambulante Infusion einer funktionierenden Kopie des Faktor-IX-Gens, wobei die Wirkung über Jahre hinweg anhält. Mindestens vier verschiedene Vektoren zur Übertragung des Faktor-IX-Gens befinden sich aktuell noch in der Entwicklung.
„Immer mehr Daten zeigen den Erfolg der Gentherapie bei Hämophilie mit reduzierten Blutungsraten und Faktorverbrauch sowie einer deutlich verbesserten Lebensqualität für diese Patienten“, so Reiss.
Versicherungsgesellschaften und andere Kostenträger berücksichtigen die Kosteneffektivität der Behandlung, wenn sie über die Kostenerstattung entscheiden. Aber die Daten zum Vergleich von Hämophilie-B-Behandlungen waren bisher begrenzt.
„Die Gentherapie ist anders, denn im Gegensatz zu anderen Behandlungsansätzen handelt es sich um eine lang anhaltende, einmalige Behandlung, die eine hohe Vorauszahlung erfordert, eine Zahlung, die die Erschwinglichkeit fraglich erscheinen lassen kann. Die Bedeutung unserer Analyse liegt darin, dass sie Licht auf die vielen Faktoren wirft, die bei der Entscheidungsfindung bezüglich der Kostenerstattung eine Rolle spielen könnten“, sagt Dr. Nancy Bolous von St. Jude Global Pediatric Medicine. Sie ist die Erst- und korrespondierende Autorin der Studie.
Die Analyse
Die St. Jude-Analyse konzentrierte sich auf die experimentelle Adeno-assoziierte Virus (AAV)-vermittelte Gentherapie, die von St. Jude und dem University College London/Royal Free Hospital entwickelt wurde. Die Gentherapie wurde in der Children’s GMP, LLC, auf dem St. Jude Campus hergestellt und in klinischen Studien an Erwachsenen mit schwerer Hämophilie B eingesetzt.
Angesichts der hohen Kosten der aktuellen Hämophilie-B-Faktor-Ersatzbehandlung legt die Analyse nahe, dass selbst bei einem Preis von bis zu 3 Millionen US-Dollar pro Patient die Gentherapie in 92 % der Szenarien die kosteneffektivste Behandlung wäre.
Diese Daten stehen im Einklang mit den möglichen Preisen der Gentherapie auf dem Gesundheitsmarkt. Die Gentherapie ist noch experimentell, und ein Preis wurde noch nicht bekannt gegeben. In einem Bericht des Wall Street Journal aus dem Jahr 2020 über die Gentherapie für Hämophilie A wurde ein möglicher Preis pro Patient von 2 bis 3 Millionen Dollar genannt. Das würde es zu einem der teuersten Medikamente der Welt machen.
(*) Quelle:
Nancy S. Bolous, Yichen Chen, Huiqi Wang, Andrew M. Davidoff, Meenakshi Devidas, Timothy W Jacobs, Michael Martin Meagher, Amit C Nathwani, Ellis J Neufeld, Bryan A. Piras, Carlos Rodriguez-Galindo, Ulrike M Reiss, Nickhill Bhakta; The Cost-effectiveness of Gene Therapy for Severe Hemophilia B: Microsimulation Study from the United States Perspective. Blood 2021; blood.2021010864. doi: https://doi.org/10.1182/blood.2021010864
Der rekombinante Faktor IX Eftrenonacog alfa (rFIXFc) mit verlängerter Halbwertszeit ist seit 2016 für die Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Hämophilie B von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen (1). Seit 5 Jahren können damit Hämophilie-B-Patienten jeden Alters ihre individuelle, optimale Blutungsprophylaxe und Behandlung bei Blutungsereignissen erhalten (1). Das umfangreiche klinische Studienprogramm schließt zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mit ein (1). Die Daten der Open-Label-Langzeitstudie B-YOND sowie Real-World-Daten bestätigen das überzeugende Sicherheitsprofil und den hohen Blutungsschutz, auch für die Gelenke. „Hämophilie B: Anhaltender Blutungsschutz durch rFIXFc mit verlängerter Halbwertszeit“ weiterlesen
Eine Einladung der WORLD FEDERATION OF HEMOPHILIA (WFH)
Die WFH-Leitlinien zur Behandlung der Hämophilie bieten aktuelle Anleitungen und praktische Empfehlungen zur Diagnose und Behandlung der Hämophilie, einschließlich der Behandlung von muskuloskelettalen Komplikationen und Inhibitoren, Aktualisierungen der Labordiagnostik und genetischen Untersuchungen sowie neue Empfehlungen zur Ergebnisbewertung. „Behandlungsrichtlinien: der WFH Resource Hub (TG)“ weiterlesen
Motto: “Adapting to change: sustaining care in a new world”
Der diesjährige Welt-Hämophilie-Tag steht unter dem Motto “Adapting to change: sustaining care in a new world”, was auf deutsch soviel bedeutet wie „Anpassen an den Wandel: Nachhaltige Versorgung in einer neuen Welt“. „Welthämophilietag am 17. April 2021“ weiterlesen
Eine Pressemeldung von Grifols anläßlich des Welt-Hämophilie-Tages
Grifols erneuert seine Zusage für humanitäre Hilfe durch die WFH World Federation of Hemophilia. Von 2022 bis 2030 werden die Spenden an internationalen Einheiten (IU) von Blutgerinnungsfaktoren aufgestockt. Insgesamt werden seit 2014 dann 440 Millionen IU gespendet worden sein.
Practical Education on Bleeding Disorders: Knowledge for All
Die World Federation of Hemophilia (WFH) läd zu ihrer ersten Sitzung einer hochmodernen medizinischen Fortbildungs-Webinarreihe ein zu globalen Themen im Zusammenhang mit Blutungsstörungen. „WFH Webinar“ weiterlesen
Langzeitdaten über 3 Jahre belegen langfristige Wirksamkeit der prophylaktischen Therapie mit Antikörper Hemlibra bei Patienten jeden Alters mit oder ohne FVIII-Hemmkörper.1
Experten bestätigen sowohl den Vorteil der subkutanen Injektion als auch der langen Halbwertzeit und der damit verbundenen größeren Flexibilität anhand ihrer Erfahrungen aus der täglichen Praxis.2
Publikumspreis und Plätze 1 bis 3 sind mit insgesamt 20.000 Euro dotiert und gehen an die Interessengemeinschaft für Hämophile e.V. (IGH) / Von Eltern nominiert: PHILOS-Ehrenpreis für DHG-Vorstandsmitglied Georg Menzel / Start für die nächste Bewerbungsphase ist am Welthämophilietag, 17. April 2021 „Bayer zeichnet Wegbegleiter von Menschen mit Hämophilie mit dem PHILOS-Preis aus“ weiterlesen
