MOTIVATE beginnt mit der Patientenrekrutierung

MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A

Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen und Dr. Robert Sidonio freuen sich bekannt zu geben, dass MOTIVATE (MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with heemophilia A) in den Vereinigten Staaten und Europa zugelassen wurde und jetzt Teilnehmer rekrutiert.

MOTIVATE ist eine multizentrische, von Prüfärzten initiierte Studie zur Erfassung verschiedener Ansätze für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren. MOTIVATE ist in den USA als nicht-interventionelle Studie (NCT04023019) und in Europa als niedrig-interventionelle, pragmatische Studie (EudraCT Nr. 2019-003427-38) registriert.

Die Entwicklung von Inhibitoren ist die schwerwiegendste behandlungsbedingte Komplikation der Ersatzfaktor VIII (FVIII)-Therapie für Patienten mit Hämophilie A, da sie FVIII zur Verhinderung und Kontrolle von Blutungen unwirksam macht. Obwohl der spezifische monoklonale Antikörper Emicizumab eine Alternative zu Bypass-Agenzien zur Kontrolle von Blutungspatienten mit Inhibitoren bietet, können weder Emicizumab noch Bypass-Agenzien die Inhibitoren eliminieren.

Das Ziel von MOTIVATE ist es, etablierte und aktuelle ITI-Ansätze zu dokumentieren, um die Wirksamkeit und Sicherheit von ITI, auch mit Emicizumab-Prophylaxe, zu bewerten. Die Studie wird auch den Einfluss verschiedener Behandlungsansätze auf die Blutungsprophylaxe bei Patienten mit Inhibitoren analysieren. Es werden drei Patientengruppen auf der Grundlage ihres Behandlungsansatzes evaluiert:

  • ITI (mit dem aus menschlicher Zelllinie gewonnenen rekombinanten FVIII Nuwiq® oder den aus Plasma gewonnenen FVIII-Produkten octanate® oder wilate®),
  • ITI (mit Nuwiq®, octanate® oder wilate®) und Emicizumab-Prophylaxe
  • Routineprophylaxe mit Emicizumab, aPCC oder rFVIIa ohne ITI

Alle drei Ansätze können Bypass-Agenzien (aPCC oder rFVIIa) einschließen, wenn dies zur Behandlung von Blutungsepisoden oder während der Operation erforderlich ist. Die Patienten werden bis zu fünf Jahre lang nachbeobachtet und können zu einer anderen Gruppe wechseln, wenn die Behandlung nach Ermessen des Arztes vor Ort geändert wird.

MOTIVATE einschliesslich mehrerer optionaler Teilstudien, einschliesslich der Analyse von Biomarkern für die Knochen- und Gelenkgesundheit, der Bewertung des thrombotischen Risikos und derF8Genvariantenanalyse, um die mit den Behandlungsergebnissen verbundenen Faktoren und die Auswirkungen unterschiedlicher Behandlungsschemata auf die Patientenergebnisse besser zu verstehen.

MOTIVATE wird von zwei koordinierenden Prüfärzten geleitet, Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Direktorin des Hämophilie-Zentrums Rhein Mainin Mörfelden-Walldorf, Deutschland, und Dr. Robert SidonioJr, Assistenzprofessor für Pädiatrie und Direktor für klinische Operationen am Zentrum für Blutungs- und Gerinnungsstörungen der Hämophilie des Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders, Children’s Healthcare of Atlanta, Emory University, Atlanta, Georgia, USA.

Dr. Sidonio kommentierte: „Es ist sehr aufregend, dass die Patientenrekrutierung für MOTIVATE begonnen hat. Wir erwarten von MOTIVATE wertvolle Erkenntnisse aus der Praxis von Hämophilie-A-Patienten, die einen Hemmstoff gegen FVIII entwickeln“, fügte Dr. Escuriola-Ettingshausen hinzu und fügte hinzu: „Wir hoffen, dass die Daten von MOTIVATE uns bei Behandlungsentscheidungen unterstützen und uns helfen werden, das Patientenmanagement zu optimieren“.

Ziel von MOTIVATE ist die Aufnahme von insgesamt 120 Patienten jeden Alters und mit Hämophilie A mit Schweregrad, die Inhibitoren für ein FVIII-Produkt entwickelt haben. MOTIVATE wird mit finanzieller Unterstützung der Octapharma AG (Lachen, Schweiz) durchgeführt.

Weitere Informationen über MOTIVATE und die Teilnahme an der Studie finden Sie unter www.motivate-study.com.

Übersetzung der Original Pressemeldung durch DeepL