Virtueller GTH 2021: Kongress-Highlights
- Langzeitdaten über 3 Jahre belegen langfristige Wirksamkeit der prophylaktischen Therapie mit Antikörper Hemlibra bei Patienten jeden Alters mit oder ohne FVIII-Hemmkörper.1
- Experten bestätigen sowohl den Vorteil der subkutanen Injektion als auch der langen Halbwertzeit und der damit verbundenen größeren Flexibilität anhand ihrer Erfahrungen aus der täglichen Praxis.2
- Der Antikörper wurde gut vertragen und wies in den Analysen keine neuen Sicherheitsaspekte auf.3
| Die Experten auf dem Symposium von Roche und Chugai der diesjährigen Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) waren sich einig: Die Antikörper-Prophylaxe mit Hemlibra bei Hämophilie A ist nicht nur hoch wirksam und gut verträglich, sie ermöglicht den Patienten durch die subkutane Injektion und eine lange Halbwertszeit zudem größtmögliche Flexibilität. Das Therapiemanagement bietet so die Aussicht auf ein (fast) normales Leben.2 Gestützt werden die praktischen Erfahrungen durch gepoolte Langzeitdaten der klinischen Studien HAVEN 1–4 sowie einer Zwischenauswertung der bislang umfangreichsten Open-Label-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit der Emicizumab-Behandlung.1,3 Patienten aller Altersgruppen profitieren von effektiver Prophylaxe Die Studien HAVEN 1–4 untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Patienten mit Hämophilie A.1 Insgesamt wurden 400 Erwachsene und Kinder mit oder ohne FVIII-Hemmkörper eingeschlossen und für über 3 Jahre nachbeobachtet. Den Wirksamkeitsendpunkt bildeten die mittlere jährliche Blutungsrate (annual bleeding rate = ABR) sowie der Anteil von Patienten mit keiner oder 1–3 behandlungsbedürftigen Blutungen. Wie PD Dr. med. Robert Klamroth, Berlin, aufzeigte, betrug die ABR über alle Studien hinweg 1,4 (95 % Konfidenzintervall 1,1–1,7) und blieb durchgehend niedrig. Der Anteil an Patienten ohne behandlungsbedürftige Blutung nahm im Verlauf der Studien zu und lag nach 24 Wochen bei 82,4 %. Weitere 15,3 % der Patienten wiesen lediglich 1–3 Blutungen auf, sodass mehr als 97 % der Teilnehmer den Wirksamkeitsendpunkt erreichten. Die Prophylaxe mit Hemlibra zeigte während der annähernd 970 Patientenjahre ein günstiges Langzeit-Sicherheitsprofil ohne neue oder unerwartete Sicherheitsbedenken. Großteil der Patienten blutungsfrei Die zweite Interimsanalyse der Phase-IIIb-Studie STASEY unterstreicht das bisher bekannte Profil.3 Bei 85,6 % der untersuchten 193 Patienten trat während des bisherigen Behandlungszeitraums von durchschnittlich 50,9 Wochen keine behandlungsbedürftige Blutung auf. Darüber hinaus wurde Hemlibra gut vertragen und führte während des zweiten Analysezeitraumes bei keinem Patienten zu einem Abbruch der Studie aufgrund unerwünschter Wirkungen. Insgesamt wurden keine neuen Sicherheitssignale gefunden. Geringere Therapielast unterstützt ältere Patienten Die aktuelle Behandlungssituation von älteren Patienten mit Hämophilie A unter Hemlibra im Vereinigten Königreich veranschaulichte Prof. MD Charles Hay, Manchester. Seit Juli 2018 ist die Prophylaxe für Patienten mit FVIII-Hemmkörpern und seit August 2019 auch für Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper verfügbar. Durchschnittlich wurden bis September 2020 22 % der Patienten auf den Antikörper umgestellt, wobei vereinzelte Zentren bereits 70–90 % ihrer Patienten Hemlibra verabreichen. Ältere Patienten mit Hämophilie A leiden in der Regel an Arthropathie, haben einen schlechten Venenzugang und dadurch häufig Probleme mit der regelmäßigen, intravenösen Prophylaxe, sowie mehrere Komorbiditäten. Entsprechend ist das Risiko eines Herzinfarktes, Schlaganfalls oder von Medikamenteninteraktionen erhöht. Wie Hay anhand von Patientenbeispielen unterstrich, ist die Antikörper-Prophylaxe bei dieser Klientel sehr effektiv und wird zudem auch sehr gut angenommen. Der Anteil von Patienten ohne Blutungen konnte signifikant erhöht, Schmerzen und Funktionseinschränkungen aufgrund von Arthropathien reduziert werden. Ein Anstieg von Herzinfarkten oder Schlaganfällen wurde nicht beobachtet. Als Vorteile des Therapiemanagements mit Hemlibra hob Hay vor allem die geringere Therapielast für den Patienten sowie die größere therapeutische Flexibilität hinsichtlich zusätzlicher Medikationen hervor. Der neue Standard of care Auch jüngere Erwachsene profitieren von der Prophylaxe-Option, wie Dr. med. Christian Pfrepper, Leipzig, darlegte. Seiner Meinung nach sollte Hemlibra daher bei Patienten mit FVIII-Hemmkörpern inzwischen der Behandlungsstandard sein. Eine Einstellung von Patienten ohne FVIII-Hemmkörper erfolgt individuell, je nach Venenzugang, Blutungsrate, sozialen Aspekten und Patientenpräferenz. Eine ähnliche Meinung vertrat auch Kinderarzt Dr. Mattia Rizzi, Lausanne, der den Einfluss der prophylaktischen Therapie mit Hemlibra auf Kinder erläuterte. Demnach ist die Behandlung auch hier sehr wirksam und kann im wahrsten Sinne des Wortes wegweisend sein. Ein Kind wurde in die Lage versetzt, seine notwendige Beinorthese zu tragen, ohne Blutungskomplikationen befürchten zu müssen. So konnte es seine motorischen Funktionen schulen und zu einem aktiven Kind heranwachsen. Da kein Port getragen werden muss, fallen zudem die häufigen Klinikbesuche weg. Die Experten fassten zusammen, dass der bispezifische Antikörper Hemlibra bei Patienten mit Hämophilie A mit oder ohne FVIII-Hemmkörper in jedem Alter ein gutes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil aufweist. Darüber hinaus kann die Therapie durch die lange Halbwertzeit und die subkutane Injektion flexibel gestaltet werden, was die Behandlungslast deutlich senkt und damit Patienten mehr Freiheit bietet, ein normales Leben zu führen. Weitere Informationen zu Hämophilie A erhalten Sie unter dieser Website. Referenzen: [1] Callaghan MU et al. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with/without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies. Blood 2020; Dec 10 [Epub ahead of print]. Link [2] Klamroth R et al.Long-Term Efficacy & Safety of Emicizumab in HAVEN 1–4. Satelliten Symposium der Roche Pharma AG/Chugai Pharma Germany GmbH auf der 65. Jahrestagung der GTH [3] Jiménez-Yuste V et al. Second Interim Analysis Results from the STASEY Trial: A Single-arm, Multicentre, Open-label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Safety and Tolerability of Emicizumab Prophylaxis in Persons with Haemophilia A (PwHA) with FVIII Inhibitors. Oral Presentation at the 65th GTH Annual Meeting ▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Bitte melden Sie Nebenwirkungen an die Roche Pharma AG unter dieser Mail oder Fax +49 7624/14-3183 oder an das Paul-Ehrlich-Institut unter diesem Link oder Fax: +49 6103/77-1234. Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen. Über Hemlibra® Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Inhibitoren sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa zugelassen für Patienten jeden Alters mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII zur subkutanen Verabreichung in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt. |
Quelle: Roche