Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bewertet den Antikörper Emicizumab und eine Gentherapie von Biomarin
Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ist eine US-amerikanische, unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung objektiv bewertet. Das ICER führt rigorose Analysen aller klinischen Daten durch und beruft die wichtigsten Interessensgruppen – darunter Patienten, Ärzte, Life Science Unternehmen, Privatversicherer und die Regierung – öffentlich ein, um diese Erkenntnisse in politische Entscheidungen umzusetzen, die zu einem effektiveren, effizienteren und gerechteren Gesundheitssystem führen. (Quelle: ICER)
In einer aktuellen Studie untersuchte ICER Emicizumab (Hemlibra®) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit in klinischen Studien der Phase 3 befindet. Zusammenfassend kommt das ICER zu folgendem Ergebnis:
- Emicizumab erwies sich im klinischen Nutzen als vergleichbar oder besser im Vergleich zur bisherigen Gabe eines prophylaktischen Faktor-VIII-Präparates; es ist auch kostensparend, aber nur deshalb, weil die Preise für Faktor-VIII-Präparate extrem hoch sind und nicht aufgrund von Konkurrenz gesunken sind.
- Die Überprüfung von Valoctocogen Roxaparvovec basiert auf der Grundlage von Daten, die verfügbar waren noch vor der Entscheidung der FDA, längerfristige Ergebnisse anzufordern; vorläufige Analysen deuten darauf hin, dass Valoctocogen Roxaparvovec selbst bei einem Preis von 2,5 Millionen Dollar im Vergleich zu den hohen Kosten der derzeitigen Faktor VIII-Dosierung ebenfalls kostensparend wäre; ICER wird diesem Bericht zusätzliche Analysen hinzufügen, die Szenarien untersuchen, in denen Einmaltherapien preisgünstiger sein könnten.
- Am 30. Oktober wird ein Experten-Rundtisch bei einem virtuellen CEPAC-Treffen in New England die Implikationen der vergleichenden Wirksamkeit, des nicht-klinischen Nutzens und des langfristigen wirtschaftlichen Wertes diskutieren.
Originalmeldung vom 16. Oktober 2020 auf Englisch: ICER Publishes Evidence Report on Therapies for Hemophilia A