Eine Übersetzung der PM der National Hemophilia Foundation
Am 30. Oktober 2020 hielt das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) eine öffentliche Sitzung ab, um seinen Evidenzbericht über Therapien für Hämophilie A zu diskutieren. ICER ist eine unabhängige und unparteiische Forschungsorganisation, die den klinischen und wirtschaftlichen Wert von verschreibungspflichtigen Medikamenten, medizinischen Tests und anderen Innovationen im Gesundheitswesen und in der Gesundheitsversorgung bewertet. Für diesen Bericht überprüfte ICER Emicizumab (Hemlibra®), hergestellt von Genentech / Roche) und Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®, hergestellt von Biomarin), eine Gentherapie, die sich derzeit noch in klinischen Studien der Phase 3 befindet.
In der ICER-Prüfung wurden Emicizumab und Valoctocogen Roxaparvovec einzeln mit einer Prophylaxe mit Gerinnungsfaktor verglichen. Die Analyse von ICER ergab, dass Emicizumab im Vergleich zur Prophylaxe mit Faktorersatz über die gesamte Lebenszeit hinweg die Kosten senkt und für Menschen mit Hämophilie A einen gleichen oder erheblichen Netto-Gesundheitsnutzen bringt. In ihrer Bewertung von Valoctocogen Roxaparvovec verwendete ICER einen angenommenen Preis von 2,5 Millionen Dollar. Bei diesem Preis stellte ICER im Vergleich zur Prophylaxe fest, dass Valoctocogen Roxaparvovec ebenfalls kostensparend wäre, aber angesichts der laufenden klinischen Studie wurde der Nachweis eines gesundheitlichen Nutzens zwar als vielversprechend, aber noch nicht schlüssig erachtet.
In der Überprüfung erstellte das ICER ein ökonomisches Modell der Kosten und der klinischen Wirksamkeit, das auf Daten aus klinischen Studien, verwandten Studien und Beweisen für patientenrelevante Endpunkte basiert. Die National Hemophilia Foundation (NHF) und die Hemophilia Federation of America (HFA) beteiligten sich während des gesamten neunmonatigen Überprüfungsprozesses des ICER und lieferten Fakten, Expertenaussagen und Aussagen von Patienten aus dem wirklichen Leben über die Auswirkungen der Hämophilie auf das tägliche Leben und die Bedeutung der Gewährleistung des Zugangs zu potenziell transformativen Therapien. Überall haben NHF und HFA betont, wie wichtig es ist, bei der Beurteilung des Wertes von Emicizumab oder Gentherapie für Hämophiliepatienten die für den Patienten wichtigen Ergebnisse aus der Praxis mit einzubeziehen. Die Daten klinischer Studien konzentrieren sich in erster Linie auf die Blutungshäufigkeit und unterschätzen typischerweise die für die Patienten wichtigen Ergebnisse.
„Angesichts des transformativen Charakters der in Betracht gezogenen Therapien müssen für die Patienten wichtige Ergebnisse wie Gelenkschmerzen, Einschränkungen bei Aktivitäten, Ausfallzeiten in Schule oder Beruf, emotionales Wohlbefinden, psychologischer Stress im Zusammenhang mit der Antizipation von Blutungen, insbesondere bei Aktivitäten, und natürlich die Kosten der Blutungen für das Gesundheitssystem berücksichtigt werden, um den Nutzen für die Patienten, ihre Familien und die Gesellschaft nachzuweisen“, sagte Dr. Leonard A. Valentino, Präsident und CEO von NHF.
Diese Punkte fanden die Resonanz innerhalb des ICER-Panels. Am Runden Tisch hörte das Gremium Berichte von Hämophilie-Patienten und Behandlern über die Belastungen, die die Erkrankung mit sich bringen kann: Schmerzen, langfristige Gelenkverletzungen, Belastungen durch die Verabreichung von Therapien und die Auswirkungen auf Familienleben, Schule, Arbeit, Lebensentscheidungen, emotionale Gesundheit, Erholung und vieles mehr.
Die Überprüfung des ICER ist hilfreich, um den wirtschaftlichen und klinischen Wert einer Therapie zu beurteilen; sie sollte keine Behandlungsentscheidungen außer Kraft setzen, die zwischen Ärzten und Patienten getroffen werden, sagte Sonji Wilkes, Senior Director of Policy and Advocacy der HFA. „Die Wahl der Behandlung für jede Person mit Hämophilie muss individualisiert, patientenzentriert, zugänglich und erschwinglich sein. Die gesamte Produktpalette – Gerinnungsfaktor, nicht-faktorielle Therapien und schließlich Gentherapien – muss den Patienten zur Verfügung stehen, damit sie in Absprache mit ihren Ärzten Behandlungspläne entwickeln können, die ihre Gesundheit und Lebensqualität am besten erhalten“, sagte Sonji Wilkes, Senior Director of Policy and Advocacy der HFA.
„Der heutige Tag ist der Höhepunkt von mehr als fünf Jahren Arbeit der nationalen und internationalen Hämophilie-Gemeinschaften, in denen es darum ging, patientenrelevante Endpunkte zu definieren und Beweise aus der Praxis zu sammeln, um den wahren Wert einer neuen Therapie zu beurteilen: den Unterschied, den sie im Leben der Betroffenen macht“, kommentierte Mark W. Skinner, Mitglied der Hämophilie-Gemeinschaft, Mitglied des ICER-Expertengremiums und des ICER-Vorstands. „Wir schätzen die zunehmenden Bemühungen von ICER, Patienten direkt in den Überprüfungsprozess einzubinden und einzubeziehen, und erkennen an, dass unsere Arbeit noch nicht getan ist. Die Stärkung der Stimme der Patienten ist von entscheidender Bedeutung, wenn Patientenvertretungen, Anbieter, Hersteller, Kostenträger und politische Entscheidungsträger eine gemeinsame Basis finden und sicherstellen sollen, dass hochwertige Therapien für die Patienten erreichbar bleiben.
Hämophilie-Experten betonten gegenüber dem ICER-Panel sowie anderen an der Tagung teilnehmenden Interessenvertretern, dass den Patienten alle Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen sollten, ohne Barrieren aufgrund von Kosten, kurzsichtigen Verwertungsmanagement-Strategien, engen Formeln oder engen Anbieternetzen. Die Rolle des Hämophilie-Behandlungszentrums wird auch weiterhin äusserst wichtig sein, um die Patienten bei diesen komplexen Behandlungsentscheidungen zu unterstützen, die Nutzung zu steuern und die für diese neuen Behandlungen erforderliche Längsschnittfolge zu gewährleisten.
NHF, HFA und die gesamte Gemeinschaft der Blutungskrankheiten haben ein gemeinsames Interesse daran, einen wirtschaftlichen Wert für die Behandlung zu suchen, und sind besorgt, wenn der Preis eines Medikaments nicht mit dem Wert übereinstimmt, den es bietet. Wir alle freuen uns darauf, zusätzliche Daten aus der Praxis zu generieren, um den Wert dieser transformativen Therapien zu belegen, damit nicht nur die ökonomische Modellierung und Analyse der ICER besser informiert ist, sondern auch der Zugang zu diesen lebensverändernden Behandlungen für alle Menschen mit Blutungsstörungen erhalten bleibt.
Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator / Der Originaltext ist im Zweifel der Richtige.
Originalmeldung vom 30. Oktober 2020 auf Englisch: With Patient Perspectives in Mind, ICER Evaluates Hemophilia Therapies