ASH 2020: Virtuelle Jahrestagung der American Society of Hematology
- Neue Langzeitdaten belegen anhaltend geringe Blutungsraten über fast 3 Jahre Beobachtungszeit unter Hemlibra-Prophylaxe.1
- Der Anteil der Patienten mit Zielgelenken sank über den Beobachtungszeitraum von 60,9 % auf unter 1,5 %.1
- EUHASS-Daten: Validieren das Sicherheitsprofil von Hemlibra.2
Auf der diesjährigen virtuellen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellte gepoolte Langzeitdaten der klinischen Studien HAVEN 1–4 bestätigten erneut die Sicherheit und Wirksamkeit der Routineprophylaxe mit Hemlibra (Emicizumab).1
Insgesamt wurden 400 Erwachsene und Kinder mit Hämophilie A aus den Studien HAVEN 1–4 für insgesamt 970,3 Patientenjahre in die Wirksamkeitsanalyse einbezogen. Das mittlere Alter bei Studienbeginn betrug 28,5 Jahre (Bereich 1–77 Jahre). Auch nach fast 3 Jahren Nachbeobachtung zeigten sich anhaltend geringe Blutungsraten bei Patienten mit Hämophilie A aller Altersgruppen mit und ohne FVIII-Hemmkörper.
Anteil der Patienten mit konsistent niedrigen Blutungsraten nimmt unter Hemlibra zu
Über alle Studien hinweg betrug die mittlere jährliche Blutungsrate (annual bleeding rate = ABR) 1,4 (95 % Konfidenzintervall 1,1–1,7); die ABR bei behandelten Blutungen blieb durchgehend niedrig und nahm mit aufeinanderfolgenden 24-wöchigen Behandlungsintervallen sogar weiter ab.
Gleichzeitig nahm der Anteil der Patienten ohne behandelte Blutungen im Zeitverlauf zu; so wiesen im letzten Behandlungsintervall (Woche 121–144, n = 170) 82,4 % der Pateinten keine und 15,3 % der Teilnehmer lediglich 1–3 behandlungsbedürftige Blutung auf.
Ähnliches zeichnete sich für den Anteil der Patienten ohne Gelenkblutungen ab, im gleichen Zeitraum hatten 91,8 % keine behandelten Spontanblutungen bzw. 90,0 % keine Gelenkblutungen.
Außerdem reduzierte sich der Anteil der Teilnehmer mit Zielgelenken von 60,9 % vor Studienbeginn auf 4,6 % in den Wochen 1–24, in allen nachfolgenden Behandlungsintervallen sank der Anteil unter 1,5 %.
Außerdem nahm die annualisierte kumulative Dosis an zusätzlich benötigtem Gerinnungsfaktor (FVIII, aktiviertes Prothrombin-Komplex-Konzentrat (aPCC), aktiviertes rekombinantes FVII (rFVIIa) bei den Hämophilie A-Patienten mit aufeinanderfolgenden 24-wöchigen Behandlungsintervallen ab. Hemlibra blieb über die langfristige Nachbeobachtung gut verträglich, und bisher wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt.
Das gute Sicherheitsprofil von Hemlibra wurde auch anhand der ersten Zwischenanalyse der Europäischen Datenbank zur Überwachung der Sicherheit der Hämophilie (EUHASS) bestätigt.2
EUHASS ist ein von Forschern geleitetes Programm mit 86 teilnehmenden Zentren in 27 Ländern, wobei die Zentren Informationen über alle von ihnen behandelten Patienten melden.
Insgesamt wurden die Daten von 148 Patienten mit Hämophilie A ausgewertet, die 2018 mit Hemlibra und zum Teil gleichzeitig mit rFVIIa (n = 23), FVIII (n = 9) oder aPCC (n = 1) behandelt wurden.
Unter den Patienten mit Hämophilie A, die im Jahr 2018 in den an EUHASS teilnehmenden Zentren mit Hemlibra behandelt wurden, wurden nur zwei unerwünschte Ereignisse gemeldet, und es gab keine Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie oder Anaphylaxie. Obwohl die vollständige Beurteilung der endgültigen Analyse noch nicht abgeschlossen ist, sind die Praxis-Daten konsistent mit dem in klinischen Studien beobachteten Nebenwirkungsprofil von Hemlibra. Es wurden, wie schon in den gepoolten Daten zu HAVEN 1–4, keine neuen oder sich abzeichnenden Sicherheitssignale für Hemlibra identifiziert.
Hemlibra ist in allen Altersgruppen zugelassen bei Patienten mit Hämophilie A mit FVIII-Hemmkörpern sowie schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper.. Hemlibra kann in der prophylaktischen Dauerbehandlung aufgrund der langen Halbwertszeit von ca. 4 Wochen, im Abstand von 1, 2 oder 4 Wochen subkutan appliziert werden.3
Weitere Informationen zu Hämophilie A erhalten Sie unter www.roche.de.
Referenzen
- Callaghan M et al. Safety and Efficacy of Emicizumab in Persons with Hemophilia a with or without FVIII Inhibitors: Pooled Data fromFour Phase III Studies (HAVEN 1–4) [Abstract no. 1800] American Society of Hematology (ASH) 2020 Congress, 05–08 December, 2020
- Shang A et al. Real-World Safety of Emicizumab: The First Interim Analysis of the European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) Database. [Abstract no. 2685] American Society of Hematology (ASH) 2020 Congress, 05–08 December, 2020
- Fachinformation Hemlibra, Stand der Information August 2020.
Über Hemlibra
Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Inhibitoren sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa zugelassen für Patienten jeden Alters mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII zur subkutanen Verabreichung in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.
Quelle: Roche