Jetzt profitieren auch Patient:innen mit mittelschwerer Erkrankung
- Emicizumab (Hemlibra®) wurde auf Basis der Ergebnisse der HAVEN 6-Studie nun auch für Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII (FVIII)-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.
- Eine frühe Prophylaxe bei jungen Patient:innen mit schwerer Hämophilie A kann Blutungen effektiv verhindern, wie die Interimsanalyse der Studie HAVEN 7 belegt. Die subkutane Applikation von Hemlibra wird dabei gut vertragen.
- Eine Interimsanalyse von Real-World-Daten bestätigt für Hemlibra einen effektiven Blutungsschutz auch im Praxisalltag.
Bisher wurde der Fokus des Hämophilie A-Behandlungsmanagements auf eine effektive und langfristige Blutungskontrolle bei Patient:innen mit schwerer Erkrankung gelegt. Aber auch Patient:innen mit mittelschwerer Erkrankung sind größtenteils von häufigen Blutungsereignissen und den damit einhergehenden Einschränkungen betroffen, wie Expert:innen auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) darlegten. Ein solcher schwerer Blutungsphänotyp weist ein erhöhtes Risiko für Folgeerkrankungen und eine beeinträchtigte Lebensqualität auf. Eine frühe und effektive Prophylaxe ist daher indiziert.
Ziel der Therapie bei Hämophilie A ist die Vorbeugung von Blutungen sowie deren Konsequenzen, um so den Patient:innen ein möglichst normales Leben zu ermöglichen und eine hohe Lebensqualität zu erhalten. In den letzten Jahren hat sich dabei immer mehr herauskristallisiert, dass man sich nicht allein auf die schweren Fälle der Erkrankungen fokussieren darf, berichtete Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Mörfelden. Vielmehr sollten auch der Blutungsphänotyp, Gelenkstatus, die individuelle Pharmakokinetik sowie der Patientenwunsch in die Therapieentscheidung mit einfließen.(1) Viele Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A und einem schweren Blutungsphänotyp erkennen Blutungen erst sehr spät, sodass es zu einer Unterdiagnostik und einer Verschleppung der Therapieinitiierung kommen kann.(2)
Zulassungserweiterung ermöglicht Intervention bei mittelschwerer Erkrankung
Die Studie HAVEN 6 untersuchte die Prophylaxe mit Hemlibra bei Patient:innen mit leichter und mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII-Hemmkörper. Im Fokus standen dabei die jährliche Blutungsrate (ABR) sowie Sicherheitsaspekte. Dafür erhielten die Patient:innen nach einer vierwöchigen Initialdosis mit wöchentlich 3 mg/kg Hemlibra, in der Erhaltungsphase entweder 1,5mg/kg einmal wöchentlich, 3mg/kg alle 2 Wochen oder 6mg/kg alle 4 Wochen. Die Prophylaxe mit Hemlibra wird subkutan appliziert, wie Prof. Dr. Johannes Oldenburg, Bonn, unterstrich. Nach einem medianen Follow-up von 55,6 Wochen wurden keine neuen Sicherheitshinweise detektiert. Die ABR lag bei 0,9 für behandlungsbedürftige Blutungen sowie bei 0,2 für behandlungsbedürftige Gelenkblutungen ebenso wie für behandlungsbedürftige Spontanblutungen.(3) Auf Basis dieser Ergebnisse wurde Hemlibra nun auch für Patient:innen ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.(4) Durch subkutane Injektionen und Applikationsintervallen von bis zu 4 Wochen steht diesen Patient:innen nun eine effektive Prophylaxe mit minimaler Therapielast zur Verfügung.
Stellenwert der frühen Prophylaxe
Um die Gelenke dauerhaft gesund zu halten, ist die Vermeidung von Blutungen essentiell. Etwa 85 % aller Betroffenen erleiden im Laufe ihres Lebens Blutungen, die langfristig zu Gelenkproblemen führen können.(2,5) Daher ist eine frühe Prophylaxe indiziert. Doch gerade bei sehr jungen Kindern stellt vor allem der problematische venöse Zugang Behandelnde und Angehörige immer wieder vor große Herausforderungen, wie Escuriola-Ettingshausen ergänzte. Hier kann die subkutane Verabreichung von Hemlibra eine effektive Alternative darstellen. In der Studie HAVEN 7 wurde die Klientel der sehr jungen Patient:innen unter 12 Monaten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper hinsichtlich der Wirksamkeit und Sicherheit einer Prophylaxe mit Hemlibra untersucht.(6) Die Interimsanalyse zeigte eine durchgängige Wirksamkeit über alle Blutungsendpunkte hinweg. Bei keinem Betroffenen traten behandlungsbedürftige Spontanblutungen auf. Die Rate der Patient:innen ohne behandlungsbedürftige Muskelblutungen lag bei 98,1 % und die ohne behandlungsbedürftige Blutungen bei 77,8 %. Insgesamt blieben 42,6 % der Patient:innen blutungsfrei, so die Expertin. Neue Sicherheitssignale traten nicht auf und die Behandlung wurde gut vertragen.
Auch im Praxisalltag überzeugend
Was die klinischen Studienergebnisse nahelegen, lässt sich auch im Praxisalltag bestätigen. Dr. Swee Wenning, Heidelberg, ging auf die Ergebnisse der nicht-interventionellen Studie EMIIL ein. In ihr wird die Wirksamkeit von Hemlibra unter Real-World-Bedingungen in allen Altersgruppen beleuchtet. Ergebnisse der zweiten Interimsanalyse bestätigen die effektive Wirksamkeit hinsichtlich der ABR (0,6) und einer großen Anzahl an Patient:innen ohne Blutungen bei dem bekannten Sicherheitsprofil.(7) PD Dr. Sylvia von Mackensen, Hamburg, brachte die Relevanz einer effektiven Blutungsprophylaxe noch einmal auf den Punkt indem sie aufzeigte, dass in Deutschland viele erwachsene Patient:innen immer noch unter chronischen Gelenkschäden leiden.(8) Diese führen zu chronischen Schmerzen und schränken die Lebensqualität ebenso ein. Gelenkblutungen und damit Gelenkschäden zu vermeiden kann daher die Lebensqualität deutlich steigern und den Betroffenen zu einem möglichst normalen Alltag verhelfen.
Referenzen
[1] Srivastava A et al. Haemophilia 2020; 26(Suppl. 6):1-158.
[2] Walsh C, et al. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[3] Négrier C, et al. Emicizumab in people with moderate or mild haemophilia A (HAVEN 6): a multicentre, open-label, single-arm, phase 3 study; The Lancet Hematology; 2023 January. https://doi.org/10.1016/S2352-3026(22)00377-5.
[4] Fachinformation Hemlibra®, aktueller Stand
[5] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020 July 12-14. Abstract OC 09.3
[6] Pipe S, Collins P, Dhalluin C et al., Abstract 187, ASH 2022.
[7] Oldenburg J et al. EMIIL – Non-interventional Study to Investigate the Effectiveness of Emicizumab under Real-World Conditions in Pediatric, Adolescent, Adult and Elderly Patients with Hemophilia A wirh and Wirhout FVIII Inhibitors: An Interim Analysis. Poster 50; GTH 2023
[8] von Mackensen S, Schmoldt D, Rösch A et al. Assessment of Health-Related Quality of Life and Chronic Pain in Patients with Haemophilia A and B Using an Electronic Mobile App – Results of the EmiQoL Study. Poster presentation at the THSNA, Chicago, USA, August 16-18, 2022.
Quelle: Pressemeldung von Roche