HEMGENIX® von CSL – Erste Gentherapie für Hämophilie B

von der Europäischen Kommission genehmigt

Das weltweit führende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX: CSL) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die bedingte Marktzulassung (CMA) für HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) erteilt hat. HEMGENIX® ist die erste und einzige einmalige Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. In der laufenden klinischen Studie reduzierte HEMGENIX® die Rate der jährlichen Blutungen mit einer einzigen Infusion, indem es ein funktionelles Gen verabreicht, das als Bauplan für den Gerinnungsfaktor IX, ein für die Blutgerinnung wichtiges Protein, dient. Es ist die erste zugelassene Gentherapie für Hämophilie B in der Europäischen Union (EU) und dem Europäischen Wirtschaftsraum (EWR).

Quelle: Übersetzung der Pressemeldung von CSL

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