CHMP empfiehlt Zulassungserweiterung für Hemlibra®▼ für Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp
- HAVEN-6 Studie bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges
Sicherheitsprofil von Hemlibra bei Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne
Hemmkörper1 - Die begrenzten Empfehlungen zur mittelschweren Hämophilie A können dazu führen, dass
Blutungen verspätet oder gar nicht diagnostiziert werden2 - Nach der Zulassung könnte Hemlibra, das bereits für schwere Hämophilie A zugelassen ist,
auch für Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A und schwerem Blutungsphänotyp in
der EU eine effektive Blutungsprophylaxe mit einem günstigen Sicherheitsprofil darstellen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur ( EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung des bispezifischen Antikörpers Hemlibra (Emicizumab) in der Europäischen Union (EU) empfohlen. Im Falle einer Zulassung wäre Hemlibra auch für die routinemäßige Prophylaxe bei Menschen mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper indiziert, die eine mittelschwere Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit einem schweren Blutungsphänotyp haben.
Während die Behandlung und das Therapiemanagement der schweren Hämophilie A gut etabliert sind, gibt es weniger Informationen und Empfehlungen für die Prophylaxe der mittelschweren Hämophilie A.2 Doch auch bei dieser Patientengruppe kann es zu spontanen Blutungen aufgrund der verringerten FVIII-Aktivität kommen.4 Da viele Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A keine prophylaktischen Behandlungen erhalten, kann sich ihr Krankheitsbild verschlechtern: 85 % haben im Laufe ihres Lebens Blutungen. Diese können langfristig zu Gelenkproblemen führen, die Eingriffe erfordern und die Lebensqualität beeinträchtigen können.2,3,5
Die CHMP-Empfehlung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie HAVEN 6 sowie auf Daten aus der Praxis. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Hemlibra eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges Sicherheitsprofil bei Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper bietet, bei denen eine Prophylaxe klinisch indiziert war. Im Falle der bald zu erwartenden Zulassung durch die Europäische Kommission, können auch Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp von der effektiven Blutungskontrolle und dem günstigen Sicherheitsprofil der Therapie profitieren.
Hemlibra ist zur Behandlung von Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörper in mehr als 110 Ländern weltweit und für Menschen ohne Faktor-VIII-Hemmkörper in mehr als 100 Ländern weltweit zugelassen. Es wurde in einem der größten klinischen Studienprogramme (HAVEN 1-7) bei Menschen mit Hämophilie A mit und ohne Faktor-VIII-Hemmkörper untersucht, darunter acht Phase III-Studien.
Referenzen
[1] Negrier C, et al. Emicizumab Prophylaxis in Persons with Mild or Moderate Hemophilia A: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition; 2021 December 11-14; Atlanta, GA, USA. Abstract #343 oral presentation.
[2] Walsh C, et al. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[3] Collins PW, et al. Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[4] Witkop M, et al. Haemophilia 2021; 27 Suppl 1: 8-16.
[5] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020 July 12-14. Abstract OC 09.3.
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Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.
Quelle: Pressemeldung Roche vom 16. Dezember 2022