Gentherapie Register: World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry (WFH GTR)

Weltweites Gentherapie Register in Aussicht

Ende Mai 2020 wurde in „Haemophilia“, dem offiziellen Journal der World Federation of Hemophilia (WHF), ein Beitrag veröffentlicht, in dem darüber berichtet wird, dass im Rahmen der Zusammenarbeit von Wissenschaftlern, Gesellschaften und beteiligten Pharmafirmen ein Register zur Gentherapie bei der Hämophilie A aufgebaut wird.

Durch eine Zusammenarbeit mit der International Society of Thrombosis and Hemostasis (ISTH), dem European Haemophilia Consortium (EHC), der US National Hemophilia Foundation (NHF), dem American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN), den Entwicklungspartnern der Industrie für Gentherapie und den Regulatory Liaisons hat die WFH ein weltweites Gentherapieregister (WFH GTR) formuliert, das darauf abzielt, einen standardisierten Satz von Kerndaten zu sammeln, der unter Mitwirkung eines „Multi-Stakeholder-Lenkungsausschusses“ entwickelt wurde.

Gentherapie Register: Beteiligte Pharmafirmen sind BioMarin, Pfizer und Spark Therapeutics (Roche).

Ziel des WFH GTR-Projekts ist es, eine wissenschaftlich valide Datenerhebung zu ermöglichen, die allen Gesundheitsdienstleistern zur Verfügung steht, die Patienten behandeln, bzw. Patienten, die eine Gentherapie erhalten. Das WFH GTR wird mit einzelnen Hämophilie-Behandlungszentren und bestehenden Gentherapieregistern zusammenarbeiten, um etablierte Datenbestände zu nutzen.

Eine mobile Patientenanwendung wird es ermöglichen, Ergebnisse direkt in die WFH GTR zu integrieren. Die aus dem WFH GTR stammenden Daten werden auch für eine ständige Überwachung hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit sorgen.

Die Implementierung des Registers soll im Herbs 2020 beginnen.

Quelle: Haemophilia: World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, Donna Coffin, Glenn F. Pierce, Cary Clark, Lindsey George, Alfonso Iorio, Johnny Mahlangu, Mayss Naccache, Brian O’Mahony, Flora Peyvandi, Steve Pipe, Adrian Quartel, Eileen K. Sawyer, Mark W. Skinner, Bartholomew Tortella, Crystal Watson, Ian Winburn et. al

First published: 27 May 2020 – https://doi.org/10.1111/hae.14015

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Autor: Joachim Freischem