Da die Zulassung von Gentherapien für Hämophilie immer näher rückt, haben die Interessenvertreter der Gemeinschaft erkannt, dass Menschen mit Hämophilie (Patients with Hemophilia – PWH) und medizinisches Fachpersonal (Healthcare Professionals – HCP) unbedingt in die gemeinsame Entscheidungsfindung („Shared Decision Making“ – SDM) einbezogen werden müssen. Während das Konzept der gemeinsamen Entscheidungsfindung, bei dem Patient und Leistungserbringer zusammenarbeiten, um fundierte Behandlungsentscheidungen zu treffen, in den letzten Jahren an Unterstützung gewonnen hat, wird die Einführung eines solchen Paradigmenwechsels einzigartige Herausforderungen und Chancen mit sich bringen.
Ungleichheiten in der Gesundheitskompetenz, die Verbreitung ungenauer und widersprüchlicher Inhalte in den sozialen Medien, Direktmarketing für Patienten sowie die schiere Komplexität der Gentherapie können verhindern, dass sich Menschen mit Behinderung voll und ganz auf das SDM einlassen. Einige Vertreter des Gesundheitswesens verstehen die Gentherapie möglicherweise nicht gut genug, was ihre uneingeschränkte Beteiligung am SDM-Modell behindert. Darüber hinaus kann es vorkommen, dass die Wahrnehmung eines Vertreters des Gesundheitswesens, wie sein Patient diese Therapie versteht, nicht mit dem tatsächlichen Verständnis des Patienten übereinstimmt, eine Diskrepanz, die das SDM weiter beeinträchtigt und das Potenzial für verzögerte Behandlungsentscheidungen und andere negative Ergebnisse erhöht.
Angesichts dieser zu erwartenden Hindernisse wurde eine internationale und multidisziplinäre Gruppe einberufen, die als Council of the Hemophilia Community (CHC) bekannt ist. Das Ziel des CHC, das sich aus unabhängigen Beratern, Vertretern des Gesundheitswesens, der Industrie und Patientenvertretern zusammensetzt, bestand darin, diese Informationslücken durch die Entwicklung einer Ressource zu schließen, die dazu beitragen sollte, einen ständigen Dialog zwischen PWH/HCP zu führen, wobei der Patient im Mittelpunkt stehen sollte.
Die CHC hielt zwischen November 2020 und Mai 2021 drei Rundtischgespräche ab, bei denen sie eine Reihe von Fragen und Antworten erarbeitete, die einen echten SDM-Prozess unter den Gesundheitsdienstleistern/HCPs am besten fördern würden. Die meisten der beschlossenen Fragen fielen unter mehrere übergreifende Kategorien, darunter die Anforderungen an das Behandlungsschema/die Therapietreue, die Vorhersagbarkeit und Variabilität der Behandlung, die Dauerhaftigkeit der Behandlung und das Risiko-Nutzen-Profil.
Jede der Fragen wurde anschließend den fünf Phasen des Entscheidungsprozesses der Patienten zugeordnet. Dazu gehörten: 1) Informationsbeschaffung vor der Gentherapie 2) Entscheidungsfindung vor der Gentherapie 3) Behandlungsbeginn 4) Kurzfristige Nachbeobachtung nach der Gentherapie (weniger als ein Jahr nach Erhalt der Gentherapie) 5) Langfristige Nachbeobachtung nach der Gentherapie (mehr als ein Jahr nach Erhalt der Gentherapie).
In einem kürzlich online in der Zeitschrift Patient Preference and Adherence (PPA) veröffentlichten Artikel werden der Entwicklungsprozess der Ressource und der Kontext, in dem sie erstellt wurde, ausführlicher beschrieben. Lesen Sie hier den frei zugänglichen Artikel im Original auf Englisch. (*)
Die Autoren heben den Wert dieses Instruments für die Verbesserung des SDM im Zusammenhang mit der Gentherapie der Hämophilie hervor und weisen gleichzeitig auf seinen potenziellen Nutzen für andere Krankheitsgruppen hin.
„Die hier beschriebenen Aufklärungs- und Entscheidungshilfen tragen der Tatsache Rechnung, dass sich die Entscheidungsfindung eines jeden Patienten im Laufe seines Lebens mit seinen individuellen Präferenzen in verschiedenen Lebensabschnitten sowie mit dem Aufkommen neuer Therapien und einer wachsenden Evidenzbasis weiterentwickelt“, erklären die Autoren. „Die Frage- und Antwort-Ressourcen versorgen die Vertreter des Gesundheitswesens und die Patienten mit aktuellen, relevanten Informationen, erleichtern die Diskussion und befähigen die Patienten, sich an der gemeinsamen Entscheidungsfindung zu beteiligen. Da Gentherapieprodukte auf den Markt kommen, sollten die hier dargestellten Themen und Fragen die Diskussion anregen und die Interaktion zwischen medizinischen Fachkräften, MmB und Familienmitgliedern fördern, um sicherzustellen, dass sie umfassend informiert sind und das klinische Potenzial dieser Behandlung erkennen. Die hier erörterten Fragen beziehen sich zwar auf die Hämophilie, können aber auch auf andere Erbkrankheiten mit vielfältigen Behandlungsmöglichkeiten angewendet werden.“
(*) Wang M, Negrier C, Driessler F, Goodman C, Skinner MW. The Hemophilia Gene Therapy Patient Journey: Questions and Answers for Shared Decision-Making. Patient Prefer Adherence. 2022 Jun 9;16:1439-1447. doi: 10.2147/PPA.S355627. PMID: 35707346; PMCID: PMC9191577.