Fitusiran: Weltweiter Behandlungsstopp von Fitusiran-Studien

die von Sanofi Genzyme zur Untersuchung neuer unerwünschter Ereignisse von Fitusiran initiiert wurden

Im Folgenden handelt es sich um eine Übersetzung – übersetzt mit www.DeepL.com/Translator – der gemeinsamen Erklärung der World Federation of Hemophilia (WFH), des European Haemophilia Consortium (EHC) und der National Hemophilia Foundation (NHF)

WFH, EHC und NHF haben von einer Entscheidung von Sanofi Genzyme erfahren und diese anschließend bestätigt. Sanofi Genzyme hat aufgrund der Identifizierung neuer unerwünschter Ereignisse eine freiwillige, gesponserte weltweite Behandlungssperre für sein vollständiges klinisches Entwicklungsprogramm für Fitusiran verhängt.

Über Fitusiran

Bei Fitusiran handelt es sich um eine einmal monatlich subkutan verabreichte, nicht Faktor-Ersatz-Versuchstherapie, die einen Interferenzmechanismus namens Small Interfering RNA (siRNA) – manchmal auch als Silencing RNA bezeichnet – verwendet, um Antithrombin gezielt zu reduzieren und dadurch eine ausreichende Thrombinbildung zu fördern, um die Hämostase wiederherzustellen und Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren zu verhindern.

Weitere Informationen zum Thema

WFH, EHC und NHF sind der Ansicht, dass alle relevanten Parteien, einschließlich der teilnehmenden Ärzte und Patienten, informiert worden sind. Wir berichten über diese Informationen, die öffentlich zugänglich sind, in Übereinstimmung mit den Konsensprinzipien, die auf dem Sicherheitsgipfel 2020 entwickelt wurden, der von der Hemophilia Federation of America und der NHF ausgerichtet wurde. Wir stehen in enger Kommunikation mit allen relevanten Interessengruppen und werden zusätzliche Informationen weitergeben, sobald diese verfügbar sind.

Quellen

  • Vorläufige Zusammenfassung des NHF/HFA-Sicherheitsgipfels 2020 (englisch) [PDF].
  • Gemeinsame Erklärung von WFH, EHC und NHF zur Dosierungssperre bei klinischen Studien mit Fitusiran (englisch) [PDF].

Quelle: Gemeinsame Erklärung der World Federation of Hemophilia (WFH), des European Haemophilia Consortium (EHC) und der National Hemophilia Foundation (NHF); übersetzt mit www.DeepL.com/Translator