- Der Zulassungsantrag basiert auf den Daten der Phase-3-Studie XTEND-1, die eine klinisch bedeutsame Vorbeugung von Blutungen und eine Überlegenheit bei der Vorbeugung von Blutungsepisoden im Vergleich zu einer früheren Faktor-Prophylaxe-Behandlung belegen
- Efanesoctocog alfa (BIVV001) ist ein neuartiges und in der Erprobung befindliches Faktor-VIII-Therapeutikum, das bei einer einmal wöchentlich durchgeführten prophylaktischen Behandlung normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte für den größten Teil der Woche liefert
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Efanesoctocog alfa (BIVV001) den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von Menschen mit Hämophilie A erteilt. Medikamente, die einen Durchbruch in der Forschung darstellen, werden in ein beschleunigtes Zulassungsprogramm aufgenommen und von der FDA intensiv begleitet. Die Entwicklung und Vermarktung von BIVV001 ist ein gemeinsames Projekt von Sanofi und Sobi®.
BIVV001 ist ein neuartiges rekombinantes Faktor-VIII-Therapeutikum (rFVIII), das zur Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Hämophilie-A-Patienten durch eine einmal wöchentliche prophylaktische Infusionen entwickelt wurde. Das Präparat wird mit Hilfe proprietärer Fc-Fusionstechnologien hergestellt, um die Halbwertszeit des rFVIII zu verlängern, was zu einem nachhaltigeren Schutz vor Blutungen pro intravenöser Infusion führt. Im Gegensatz zu anderen FVIII-Ersatztherapien ist es unabhängig vom von-Willebrand-Faktor.
Die Ausweisung als bahnbrechend wurde zum großen Teil auf der Grundlage der Ergebnisse des klinischen Phase-3-Studienprogramms XTEND-1 erreicht. Diese Daten zeigten, dass einmal wöchentliche Infusionen von BIVV001 bei Personen mit schwerer Hämophilie A über einen Zeitraum von 52 Wochen zu einer „klinisch bedeutsamen“ Prävention von Blutungen führten. Laut einer Pressemitteilung von Sanofi erwies sich das Präparat im Vergleich zu einer früheren prophylaktischen FVIII-Substitutionstherapie als überlegen bei der Verhinderung von Blutungsereignissen innerhalb eines Patienten.
Was die Sicherheit betrifft, so war die Therapie gut verträglich, und es gab keine Berichte über die Entwicklung eines FVIII-Inhibitors. Die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren Kopfschmerzen, Gelenksteifigkeit, Stürze und Rückenschmerzen – diese Ereignisse traten bei weniger als 5 % der Studienteilnehmer auf.
Der Status als Breakthrough Therapy unterstreicht das Potenzial von Efanesoctocog alfa, die Behandlung von Menschen mit Hämophilie A zu verändern, indem es einen höheren Schutz für eine längere Dauer bietet“, sagte John Reed, MD, PhD, Global Head of Research and Development bei Sanofi. „Diese potenzielle neue Klasse von Faktor-VIII-Therapien zeigt, wie wir die Wissenschaft mutig vorantreiben, um ungedeckte Bedürfnisse der Hämophiliegemeinschaft zu erfüllen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden bei der Einreichung und Prüfung dieser innovativen Therapie.“
Hier findet sich die Original Pressemeldung von Sanofi.