Vom virtuellen WFH Gipfel 2020
Aktuelle und zukünftige Behandlungen: Die Sitzung „WFH Educational: Behandlungen von Blutungsstörungen – aktuelles Umfeld und Pipeline-Produkte“ moderierte Radoslaw Kaczmarek vom Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Breslau, Polen. Die Teilnehmer erfuhren, welche neuen Behandlungsmethoden auf dem Markt sind und welche in naher Zukunft auf den Markt kommen werden. Die Sitzung wurde vom WFH-Ausschuss für Sicherheit, Versorgung und Zugang zu Gerinnungsprodukten (CPSSA) entwickelt.
Aktuelle und zukünftige Behandlungen
Dr. Flora Peyvandi, Universität Mailand, gab einen Überblick über die neuen Produkte auf dem Markt und die in der Pipeline befindlichen Produkte. Dan Hart, Blizard Institute – Barts and The London, gab einen Überblick über Emicizumab und andere neuartige Produkte bei Neugeborenen und zuvor unbehandelten Patienten (PUPs). Radoslaw Kaczmarek berichtete über die Lehren, die bei der Kommunikation von Fragen der (Nicht-)Sicherheit von Produkten gezogen wurden, und Dr. med. Johnny Mahlangu, University of the Witwatersrand and NHLS, Süd-Afrika, sprach über neue Zugangsmöglichkeiten in der sich verändernden Behandlungslandschaft.
U.a. wurde über die weiteren Antikörper Concizumab (Novo Nordisk, Forschung unterbrochen), BAY-1093884 (Bayer, zurückgezogen), PF-06741068 (Pfizer, Marstacimab, Phase II) und MGM1113; Fitusiran (Alnylam) und SerpinPC gesprochen.
Die Seite Gentherapie und andere zukünftige Therapieoptionen beschäftigt sich ebenfalls mit der Zukunft der Hämophilietherapie – Behandlungen von Blutungsstörungen.
Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):
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(C) World Federation of Hemophilia (WFH) – WFH Virtual Summit