Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) hatte im Juni 2019 zum Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung vom August 2019 (GSAV) zugesagt, dem Bundesrat sechs Monate nach Inkrafttreten der mit dem GSAV geänderten Regelungen zur Hämophilie-Versorgung einen Evaluationsbericht zu übermitteln.
Mit Inkrafttreten der im GSAV vorgesehenen Gesetzesänderung im Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der Sondervertriebsweg, der den Vertrieb von plasmatisch und gentechnologisch hergestellten Gerinnungsfaktorenzubereitungen über die pharmazeutischen Unternehmer oder Großhändler direkt an die spezialisierten ärztlichen Einrichtungen erlaubte, sowie die anschließende Direktabgabe durch hämostaseologisch spezialisierte Ärztinnen und Ärzte an die Hämophilie-Patientinnen und -Patienten abgeschafft. Die Hämophilie-Patientinnen und -Patienten erhalten seitdem Gerinnungsfaktorenzubereitungen nach Vorlage einer ärztlichen Verordnung in Apotheken.
Durch diese neue Verordnung wurde der Alltag für viele Hämophilie-Patienten deutlich vereinfacht, denn ggfs. lange Anfahrtswege zum behandelndem Hämophiliezentrum fallen für die Medikamentenversorgung weg. Jetzt können die Hämophilie-Medikamente direkt in der Apotheke vor Ort bezogen werden. Positiv wird wahrgenommen, dass der Hämophilie-Patient in der Apotheke jetzt weitere kompetente Ansprechpartner:innen hat.
Der therapeutische Antikörper Hemlibra® (Emicizumab) ist seit Markteinführung 2018 direkt über die Apotheke zu beziehen.
Auch die Notfall-Versorgung läuft über die Apotheke, die auf Notfalldepots zurückgreifen kann. Somit wird die Versorgung 24 Stunden an sieben Tagen pro Woche sichergestellt. Für die Notfalldepots wurde im GSAV (Absatz 2a des § 11ApoG) eine Ausnahmeregelung eingeführt, die es der Apotheke erlaubt, Absprachen mit dem Arzt zu treffen. Eine Abgabe von Gerinnungsfaktorenzubereitungen über das Hämophiliezentrum ist nach § 43 Absatz 3a AMG nur noch für die Notfallversorgung gestattet.
Aufgrund der Abschaffung des Sondervertriebsweges wurden Folgeänderungen im Apothekengesetz (ApoG), der Apothekenbetriebsordnung (ApBetrO) und der Arzneimittelhandelsverordnung (AM-HandelsV) erforderlich. Zudem wurden Anpassungen für das Deutsche Hämophilieregister (DHR, § 21a Transfusionsgesetz — TFG, § 2 Transfusionsgesetz-Meldeverordnung — TFGMV) und zur Preisbildung für Hämophilie-Arzneimittel im Fünften Buch Sozialgesetzbuch (SGB V) vorgenommen. Die Regelungen traten zum 1. September 2020 in Kraft. (s.a. GSAV: Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung 2021)
Im Juni 2021 wurde der Bericht seitens des BMG übermittelt. Der vollständige Evaluationsbericht lässt sich hier abrufen.