Europäische Arzneimittelbehörde validiert Zulassungsantrag von BioMarin für Valoctocogene Roxaparvovec zur Behandlung schwerer Hämophilie A
- Potentiell die 1. Gentherapie in Europa zur Behandlung von Hämophilie A
- CHMP-Gutachten wird für das 1. Halbjahr 2022 erwartet
BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application, MAA) des Unternehmens für seine Gentherapie valoctocogene roxaparvovec für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A validiert hat. Mit der heutigen Validierung kann die MAA-Prüfung nun beginnen. Eine CHMP-Stellungnahme wird in der ersten Hälfte des Jahres 2022 erwartet.
Der Zulassungsantrag umfasst Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der 134 Probanden der Phase-3-Studie GENEr8-1, die alle mindestens ein Jahr lang nach der Behandlung mit Valoctocogene Roxaparvovec beobachtet wurden, sowie vier und drei Jahre Nachbeobachtungszeit der 6e13 vg/kg- bzw. 4e13 vg/kg-Dosiskohorten in der laufenden Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie.
„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Behörde bei der Auswertung des robusten Datensatzes in diesem Antrag, von dem wir glauben, dass er die Anforderungen erfüllt, die während der vorherigen MAA-Prüfung gestellt wurden. Diese entscheidende Studie hat die Überlegenheit von valoctocogene roxaparvovec im Vergleich zur Standardbehandlung, der prophylaktischen Faktor-VIII-Substitution, gezeigt“, sagte Hank Fuchs, M.D., President, Worldwide Research and Development bei BioMarin. „Der umfangreiche Datensatz für valoctocogene roxaparvovec wird durch jahrzehntelange wissenschaftliche und klinische Forschung auf dem Gebiet der Gentherapie unterstützt. Wir tragen weiterhin zum wissenschaftlichen Kenntnisstand bei und werden nächste Woche auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2021 die Ergebnisse unserer Phase-1/2- und Phase-3-Studien mit der Fachwelt teilen. Wir glauben, dass diese Gentherapie das Potenzial hat, den ungedeckten medizinischen Bedarf in der Gemeinschaft zu erfüllen.“
Im Mai 2021 hat die EMA dem Antrag des Unternehmens auf eine beschleunigte Prüfung des Antrags stattgegeben. Anträge kommen für eine beschleunigte Bewertung in Frage, wenn der CHMP und CAT entscheiden, dass das Produkt von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit ist, insbesondere unter dem Gesichtspunkt der therapeutischen Innovation. Die Bewertung eines MAA im Rahmen des zentralisierten Verfahrens der EMA kann bis zu 210 Tage dauern, wobei die Zeit nicht eingerechnet wird, wenn die Antragsteller aufgefordert werden, zusätzliche Informationen vorzulegen. Auf Antrag können CHMP und CAT den Zeitrahmen auf 150 Tage verkürzen, wenn der Antragsteller eine hinreichende Begründung für eine beschleunigte Bewertung vorlegt, obwohl ein Antrag, der ursprünglich für eine beschleunigte Bewertung vorgesehen war, während der Prüfung aus einer Vielzahl von Gründen zum Standardverfahren zurückkehren kann. Die Entscheidung über die Gewährung einer beschleunigten Beurteilung hat keinen Einfluss auf das letztendliche Gutachten des CHMP und des CAT, ob eine Zulassung erteilt werden sollte.
Regulatorischer Status
BioMarin hat am 25. Juni 2021 erneut einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht. In den USA beabsichtigt BioMarin, zweijährige Nachbeobachtungsdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit aller Studienteilnehmer aus der Phase-3-Studie GENEr8-1 einzureichen, um die Nutzen-Risiko-Bewertung von Valoctocogene Roxaparvovec zu unterstützen, wie zuvor von der Food and Drug Administration (FDA) gefordert. BioMarin strebt eine erneute Einreichung der Biologics License Application (BLA) im zweiten Quartal 2022 an, positive Studienergebnisse vorausgesetzt, gefolgt von einer erwarteten sechsmonatigen Prüfung durch die FDA.
Die FDA hat Valoctocogene Roxaparvovec im März 2021 den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) verliehen. RMAT ist ein beschleunigtes Programm, das die Entwicklung und Prüfung von Therapien der Regenerativen Medizin, wie valoctocogene roxaparvovec, erleichtern soll, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten mit schweren Erkrankungen adressieren sollen. Die RMAT Designation ist komplementär zur Breakthrough Therapy Designation, die das Unternehmen 2017 erhalten hat.
Zusätzlich zur RMAT Designation und Breakthrough Therapy Designation hat BioMarins Valoctocogene Roxaparvovec auch den Orphan Drug Designation von der FDA und EMA für die Behandlung von schwerer Hämophilie A erhalten. Das Orphan Drug Designation Programm soll die Evaluierung und Entwicklung von Produkten vorantreiben, die vielversprechend für die Diagnose und/oder Behandlung von seltenen Krankheiten oder Zuständen sind.
Quelle: BioMarin
Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator