Der Zulassungsausschuss – Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) – der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfahl die Erteilung einer bedingten Zulassung für das Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) Hemgenix* (Etranacogene dezaparvovec), die erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B. Hämophilie B ist eine Erbkrankheit, die durch eine erhöhte Blutungsneigung aufgrund eines teilweisen oder vollständigen Mangels an Faktor IX gekennzeichnet ist, einem Protein, das zur Bildung von Blutgerinnseln zur Blutstillung benötigt wird. Hemgenix wurde im Rahmen des PRIority MEdicines (PRIME)-Programms der EMA unterstützt, das eine frühzeitige und verstärkte wissenschaftliche und regulatorische Unterstützung für Arzneimittel bietet, die ein besonderes Potenzial haben, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten zu decken.
Quelle: Pressemitteilung der EMA (englisch)