Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat im März mit der Prüfung der Behandlung begonnen.
Laut Pressemeldung von CSL Behring wird der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Etranacogene Dezaparvovec (EtranaDez) im Rahmen eines beschleunigten Verfahrens geprüft und könnte die erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B zu sein. Der MAA-Antrag wird durch die Phase-3-Studie HOPE-B gestützt, die eine dauerhafte und anhaltende therapeutische Wirkung nach einer einzigen Infusion gezeigt hat.
Das amerikanisch-niederländische Gentherapie Unternehmen uniQure hat mit CSL Behring eine Lizenzvereinbarung abgeschlossen, die CSL Behring die exklusiven weltweiten Rechte an Etranacogene Dezaparvovec sichert. uniQure ist für den Abschluss der HOPE-B-Zulassungsstudie, die Validierung des Herstellungsprozesses und die Lieferung von Etranacogene Dezaparvovec verantwortlich, bis diese Kompetenzen an CSL Behring übertragen werden. Die von uniQure im Rahmen der Vereinbarung durchgeführten klinischen Entwicklungs- und Zulassungstätigkeiten werden von CSL Behring erstattet. CSL Behring wird für die Zulassungsanträge und die Vermarktung von Etranacogene Dezaparvovec verantwortlich sein.
Es wird erwartet, dass uniQure zusammen mit CSL Behring voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2022 seinen Lizenzantrag für das Biologikum bei der FDA einreichen wird, wobei eine Entscheidung Ende 2022 oder Anfang 2023 erwartet wird.
Das Institute for Clinical and Economic Review (ICER) hat angekündigt, dass es die vergleichende klinische Wirksamkeit und den Wert von EtranaDez (etranacogene dezaparvovec) von uniQure und CSL Behring bei Hämophilie B bewerten wird.