Valoctocogen Roxaparvovec: Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise

Ein bei der EMA nachgewiesener Zusatznutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status; zusätzlich bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens.

Valoctocogen Roxaparvovec ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht.
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)

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Gentherapie kann das Leben von Blutern verändern

Neue Erkenntnisse aus einer Studie unter Beteiligung des UKB

Die Hämophilie A ist die häufigste schwere Form der Bluterkrankheit. Sie betrifft nahezu ausschließlich das männliche Geschlecht. Die Behandlung erfolgt durch regelmäßige intravenöse oder subkutane Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors. Nun wurde eine Gentherapiestudie unter Beteiligung des Universitätsklinikums Bonn (UKB) im New England Journal of Medicine veröffentlicht, welche das Leben der Hämophilie-Patienten grundsätzlich verändern kann.

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Hemlibra® in der Hämophilie A-Therapie:

Jetzt profitieren auch Patient:innen mit mittelschwerer Erkrankung

  • Emicizumab (Hemlibra®) wurde auf Basis der Ergebnisse der HAVEN 6-Studie nun auch für Patient:innen mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII (FVIII)-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.
  • Eine frühe Prophylaxe bei jungen Patient:innen mit schwerer Hämophilie A kann Blutungen effektiv verhindern, wie die Interimsanalyse der Studie HAVEN 7 belegt. Die subkutane Applikation von Hemlibra wird dabei gut vertragen.
  • Eine Interimsanalyse von Real-World-Daten bestätigt für Hemlibra einen effektiven Blutungsschutz auch im Praxisalltag.
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HEMGENIX® von CSL – Erste Gentherapie für Hämophilie B

von der Europäischen Kommission genehmigt

Das weltweit führende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX: CSL) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die bedingte Marktzulassung (CMA) für HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) erteilt hat. HEMGENIX® ist die erste und einzige einmalige Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. In der laufenden klinischen Studie reduzierte HEMGENIX® die Rate der jährlichen Blutungen mit einer einzigen Infusion, indem es ein funktionelles Gen verabreicht, das als Bauplan für den Gerinnungsfaktor IX, ein für die Blutgerinnung wichtiges Protein, dient. Es ist die erste zugelassene Gentherapie für Hämophilie B in der Europäischen Union (EU) und dem Europäischen Wirtschaftsraum (EWR).

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Bluterkrankheit: Neue Meilensteine in der Behandlung

Neue Erkenntnisse aus zwei wichtigen Studien unter Beteiligung des Universitätsklinikums Bonn tragen zu mehr Lebensqualität für Bluter bei

Die Hämophilie A ist die häufigste schwere Form der Bluterkrankheit. Sie betrifft nahezu ausschließlich das männliche Geschlecht. Die Erkrankung lässt sich in der Regel gut behandeln, doch nicht bei allen Betroffenen helfen die bisher bekannten Medikamente. Nun wurden gleich zwei wichtige Studien unter Beteiligung des Hämophiliezentrums der Universitätsklinik Bonn im New England Journal of Medicine und in Lancet Haematology veröffentlicht, welche für die Hämophilie-Behandlung neue Meilensteine darstellen.

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Antikörperbildung bei Hämophilie A – beteiligte Immunreaktionen identifiziert

  • Personen mit der Bluterkrankheit Hämophilie A müssen lebenslang den fehlenden Blutgerinnungsfaktor Faktor 8 (FVIII) ersetzen.
  • Etwa ein Drittel der Behandelten mit schwerer Hämophilie A kann Antikörper gegen diesen Faktor VIII entwickeln, was zu Verlust der Wirksamkeit und lebensbedrohlichen Blutungen führen kann.
  • Forschende des Paul-Ehrlich-Instituts haben festgestellt, dass Proteine des angeborenen Immunsystems (Komplement) an der Antikörper-Bildung beteiligt sind.
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Hemlibra®: Jetzt auch für Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A

● Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper (FVIII) und schwerem Blutungsphänotyp können nun auch von Hemlibra profitieren.
● Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der HAVEN 6-Studie. Diese bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges Sicherheitsprofil.

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Shared Decision Making (SDM)

Patient und Arzt entscheiden gemeinsam

Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.

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Ausblick 2023 – Der Chatbot ChatGPT

Künstliche Intelligenz in der Medizin

Der Fortschritt in der medizinischen Forschung wird auch im kommenden Jahr nicht Halt machen! Monoklonale (d.h. therapeutische) Antikörper und die Gentherapie werden u.a. neue Therapieoptionen schaffen. Shared Decision Making – also die Bewegung, dass Patient und Arzt gemeinsam entscheiden – wird bedeutungsvoller werden.

Der auf künstlicher Intelligenz (KI) basierende Chatbot ChatGPT sorgt aktuell sowohl in allen Medien, als auch bei Google für große Aufregung. Intern soll die „Alarmstufe Rot“ ausgerufen worden sein, wie die New York Times schreibt:

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Fachgesellschaft erkennt Dresdner Uniklinikum als Hämophilie-Betreuungs-Zentrum der höchsten Kategorie an

Eine Pressemeldung des Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden

Das im Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden angesiedelte Universitäts HämophilieCentrum (UHC) wurde Anfang Dezember als Behandlungszentrum für Bluter – das sind an Hämophilie erkrankte Menschen – der höchsten Kategorie anerkannt. Es wurde hierzu als umfassendes Hämophilie-Betreuungs-Zentrum – Hemophilia-Comprehensive Care Center (HCCC) zertifiziert. Damit ist es eines von zehn Zentren in dieser Kategorie in Deutschland und bisher das einzige in den neuen Bundesländern, das die harten Kriterien der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) erfüllt.

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