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Sowohl CSL / uniQure als auch BioMarin verkünden Neuigkeiten
Heute hat der Weltverband der Hämophilie (WFH) bekannt gegeben, dass Madrid, Spanien, als Veranstaltungsort für den nächsten WFH-Weltkongress 2024 ausgewählt wurde. Die NMO, die Fedhemo und La Federación Española de Hemofilia werden Gastgeber sein.
Quelle: Original Pressemeldung der WFH
Die Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, ist erblich. Insbesondere schwere Formen der Gerinnungsstörung lösen Blutungen in den Gelenken aus, die zu Entzündungen und Gelenkzerstörung führen, auch schon bei Kindern und Jugendlichen. Um dies zu verhindern, rät der Berufsverband Deutscher Nuklearmediziner e.V. (BDN) zu einer frühzeitigen Radiosynoviorthese (RSO). Voraussetzung für die Therapie ist der Nachweis einer Entzündung der Gelenkinnenhaut durch Kernspintomographie oder Ultraschall oder beides. Hämophiliebehandelnde und Betroffene können sich an das RSO-Exzellenznetz e.V. wenden.
„Frühe nuklearmedizinische Behandlung verhindert Gelenkzerstörung“ weiterlesenDas Thema der Veranstaltung lautet:
“Access for All: Prevention of bleeds as the global standard of care” („Zugang für alle: Vorbeugung von Blutungen als globaler Standard der Versorgung“).
„Welt-Hämophilie-Tag 2023“ weiterlesenDer Weltverband der Hämophilie (World Federation of Hemophilia, WFH) ist stolz darauf, die Entwicklung eines neuen Instruments bekannt zu geben, das den Entscheidungsprozess bei der Behandlung von Menschen mit Hämophilie optimieren soll: das WFH Shared Decision Making Tool for Hemophilia Treatment.
„WFH kündigt ein „Shared Decision Making Tool“ an“ weiterlesenRoche gab heute bekannt, dass das Unternehmen auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vom 10. bis 13. Dezember 2022 neue Daten aus seinem branchenführenden Hämatologie-Portfolio präsentieren wird.
Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 7 bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra® (Emicizumab) bei Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren.(1) Bei dieser Patientengruppe kann eine frühzeitige Prophylaxe Langzeitschäden an Gelenken und Muskeln verhindern und möglicherweise das Risiko einer intrakraniellen Blutung verringern, die lebensbedrohlich sein kann.(2)
„Roche präsentiert Daten auf der ASH 2022“ weiterlesenHier werden verschiedene Hämophilie Service-Seiten der beteiligten Pharmafirmen (Bayer, Pfizer, Roche, Sobi etc.) vorgestellt. Auf der Hämophilie Patienten WebSite der Firma Sobi „www.LiberateLife.de“ heisst es z.B. in der Rubrik „Community“ aktuell:
In den folgenden Wochen werden hier verschiedene Hämophilie Service-Seiten der beteiligten Pharmafirmen (Bayer, Pfizer, Roche, Sobi etc.) vorgestellt.
Beispielsweise heisst es u. a. auf www.faktorviii.de von Bayer:
Ab sofort können Sie sich Ihren persönlichen Behandlungskalender zur Dokumentation der Heimselbstbehandlung für das kommende Jahr bestellen oder Sie beziehen ihn direkt über Ihr Hämophiliezentrum oder die Selbsthilfeorganisationen DHG und IGH. (Quelle: www.faktorviii.de)
Zur entsprechendenden Service Seite geht es hier:
https://www.faktorviii.de/fuer-patienten/service/download-und-bestellcenter
BioMarin hat bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für seine AAV-Gentherapie valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingereicht. Die erneute Einreichung umfasst die Antwort des Unternehmens auf den Complete Response (CR) Letter der FDA für die Gentherapie valoctocogene roxaparvovec vom 18. August 2020 sowie nachfolgende Rückmeldungen, einschließlich der Zweijahresergebnisse der globalen Phase-3-Studie GENEr8-1 und unterstützender Daten aus der fünfjährigen Nachbeobachtungsphase der laufenden Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie.
Lesen Sie hier die englische Pressemeldung im Original.
Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.
„Shared Decision Making (SDM)“ weiterlesen