Erworbene Hämophilie

Der monoklonale Antikörper Emicizumab (Handelsname: Hemlibra^®) der Firmen Roche / Chugai wird zur Behandlung der Hämophilie A (mit oder ohne Hemmkörper) eingesetzt. Das Medikament wurde bereits vor einigen Jahren sowohl in den USA als auch in Europa, der Schweiz und Japan zugelassen. Die japanische Zulassungsbehörde hat jetzt das Mittel auch zur Routineprophylaxe für Patienten zugelassen, die an erworbener Hämophilie A leiden. Japan ist damit das erste Land, das diese Erweiterung gewährt.

„Zulassungserweiterung für Hemlibra® in Japan:“ weiterlesen

Eine Pressemeldung des Paul-Ehrlich-Instituts

Der für die Bewertung von Gen-und Zelltherapien zuständige Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) hat am 17.06.2022 für das Gentherapeutikum Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) des US-Unternehmens BioMarin die Empfehlung für eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A ausgesprochen. Die Empfehlung des CAT wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) bestätigt. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie A, für das in der EU eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen wird. Die finale Entscheidung über die Zulassung trifft die Europäische Kommission.

„Ers­tes Gen­the­ra­peu­ti­kum ge­gen Hä­mo­phi­lie A er­hält Zu­las­sungs­emp­feh­lung“ weiterlesen

Übersetzung der englischen Pressemeldung der EMA

Die EMA hat empfohlen, in der Europäischen Union (EU) eine bedingte Zulassung für Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) zur Behandlung der schweren Hämophilie A bei Erwachsenen zu erteilen, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren (vom Immunsystem gebildete Autoantikörper, die die Wirksamkeit von Faktor-VIII-Medikamenten verringern) und keine Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) haben.

„Erste Gentherapie zur Behandlung der schweren Hämophilie A“ weiterlesen

Übersetzung der englischen BioMarin Pressemeldung

• Genehmigung der Europäischen Kommission für Q3 2022 erwartet
• Erste Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie A für die Zulassung in Europa empfohlen
• Mehr als 20.000 Erwachsene mit schwerer Hämophilie A in BioMarin-Gebieten in ganz Europa, dem Nahen Osten und Afrika

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er eine bedingte Marktzulassung (CMA) für die Gentherapie valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A empfiehlt. Eine endgültige Zulassungsentscheidung, die in der Regel mit der CHMP-Empfehlung übereinstimmt, wird von der Europäischen Kommission im dritten Quartal 2022 erwartet.

„BioMarin erhält positives CHMP-Gutachten in Europa für die Gentherapie Valoctocogene Roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A“ weiterlesen

Bayer hat in den USA bekannt gegeben, dass das rekombinante Faktor-VIII-Produkt Kogenate® FS nicht weiter vertrieben wird. Das Präparat wurde erstmals 1993 von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassen und hatte mehrere Indikationen für Kinder und Erwachsene mit Hämophilie A. Als Hauptgrund für die Entscheidung nannte das Unternehmen die zunehmende Verlagerung der Patientennutzung auf neuere Produkte mit verlängerter Halbwertszeit. Das Aufkommen neuartiger Hämophilie-Therapien ohne Faktor in den letzten Jahren könnte ebenfalls zu diesem Trend weg von den Standardtherapien mit verlängerter Halbwertszeit beigetragen haben.

Ob dies nur für die USA oder weltweit gilt, konnte ich noch nicht herausfinden. Hier drei Links zur internationalen Website, leider nur auf Englisch:

• Mitteilung von Bayer
• Bayer Products, Programs and Resources
• https://explore.bayer.com/kogenate-discontinuation

#01 – Geniale Mutausbrüche

In der ersten Ausgabe des Profcasts ist Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG, zu Gast. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark und er reden über Wissenschafts- und Technologiesprünge bei seltenen Erkrankungen, ungewöhnliche Wege von Orphan Drugs  (Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen) beim Pharmariesen Roche, welche Potenziale die Diagnostik der Vererbung auf molekularer Ebene birgt.

„Der Profcast“ weiterlesen

BZgA ruft zur Blutspende auf

Aktion „Einfach machen. Die Tour“ in mehreren großen Städten Deutschlands

Zum Weltblutspendetag am 14. Juni 2022 rufen der Beauftragte der Bundesregierung für die Belange der Patientinnen und Patienten und die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA) gemeinsam mit Blutspendeeinrichtungen bundesweit dazu auf, Blut und Plasma zu spenden. Mit Vor-Ort-Aktionen in mehreren großen Städten macht die BZgA rund um den 14. Juni auf die Bedeutung von Blutspenden aufmerksam, um das Bewusstsein für den Bedarf an Blut und Blutprodukten zu stärken und mehr Menschen zu einer Spende zu motivieren.

„Weltblutspendetag am 14. Juni 2022:“ weiterlesen

BioMarin hat kürzlich bekannt gegeben, dass der geplante Zeitplan für die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags für Valoctocogene Roxaparvovec, auch bekannt als Roctavian, bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) auf Ende September 2022 verschoben wurde – das ursprüngliche Ziel war Juni gewesen.

„BioMarin kündigt Verzögerung des Antrags bei der FDA an“ weiterlesen

• Der Zulassungsantrag basiert auf den Daten der Phase-3-Studie XTEND-1, die eine klinisch bedeutsame Vorbeugung von Blutungen und eine Überlegenheit bei der Vorbeugung von Blutungsepisoden im Vergleich zu einer früheren Faktor-Prophylaxe-Behandlung belegen
• Efanesoctocog alfa (BIVV001) ist ein neuartiges und in der Erprobung befindliches Faktor-VIII-Therapeutikum, das bei einer einmal wöchentlich durchgeführten prophylaktischen Behandlung normale bis nahezu normale Faktoraktivitätswerte für den größten Teil der Woche liefert

„FDA erteilt Efanesoctocog alfa den Status eines Therapiedurchbruchs für Hämophilie A“ weiterlesen

Ein Vortrag von Prof. Dr. Martin J. Hug, Freiburg auf dem Fortbildungskongress pharmacon

Nach zwei Jahren Pandemie-bedingter Pause fand in der vergangenen Woche der Fortbildungskongress pharmacon der Bundesapothekerkammer wieder als Vor-Ort-Veranstaltung statt. In Meran – seit 1963 Kongressstandort – beschäftigten sich Apothekerinnen und Apothekern mit dem pharmazeutischen und medizinischen Fortschritt.

„Angeborene und erworbene Gerinnungsstörungen“ weiterlesen