Gentherapie bei schwerer Hämophilie A
BioMarin hat erste neue Ergebnisse des laufenden klinischen Studienprogramms für Valoctocogene Roxaparvovec veröffentlicht, das für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bestimmt ist. Die Therapie verwendet Adeno-assoziierte Viren (AAVs) als Vektoren zum Transport des genetischen Codes, der die Produktion des Faktor VIII (FVIII)-Proteins anregen soll.
Die 2015 begonnene Phase-1/2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogene Roxaparvovec umfasst 15 Teilnehmer mit Hämophilie A, die sich jetzt nach einmaliger Verabreichung der Therapie in der Langzeitbeobachtung befinden. Die neuen Daten umfassen Aktualisierungen zu zwei Studiengruppen: in einer Gruppe erhielten die Teilnehmer eine höhere Dosis der Therapie; in der anderen eine geringere Dosis.
Das Vier-Jahres-Update für die Gruppe mit der hohen Dosis und das Drei-Jahres-Update für die Gruppe mit der niedrigeren Dosis zeigte, dass alle Teilnehmer seit Erhalt ihrer Dosis von Valoctocogene Roxaparvovec von der prophylaktischen FVIII-Behandlung „befreit“ blieben. Laut einer kürzlich veröffentlichten Pressemitteilung von BioMarin bleiben die kumulativen mittleren jährlichen Blutungsraten (BERA) in beiden Gruppen unter einer und unter den Ausgangswerten vor der Behandlung.
„Es war ein Privileg, an dieser bahnbrechenden Forschung teilzunehmen und zu beobachten, wie die Patienten der Studie auf diese Weise viel zu einem besseren Verständnis der Gentherapie-Forschung für Hämophilie A beigetragen haben. Diese zusätzlichen Daten sind ein wichtiger Schritt hin zu einer möglichen ersten Behandlung dieser Krankheit“, sagte Professor John Pasi, London School of Medicine and Dentistry; leitender Prüfarzt der Valoctocogene Roxaparvovec Phase-1/2-Studie und ein leitender Prüfarzt der Phase-3-Studie. „Jedes weitere Jahr an Daten erweitert unser Wissen über Sicherheit und Wirksamkeit und trägt dazu bei, die wachsende Menge an wissenschaftlichen Daten über Gentherapien im Allgemeinen und Hämophilie A im Besonderen zu verstehen“.
Nach einer Pressemeldung von BioMarin (31. Mai 2020)
Autor: Joachim Freischem