BioMarin hat bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für seine AAV-Gentherapie valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingereicht. Die erneute Einreichung umfasst die Antwort des Unternehmens auf den Complete Response (CR) Letter der FDA für die Gentherapie valoctocogene roxaparvovec vom 18. August 2020 sowie nachfolgende Rückmeldungen, einschließlich der Zweijahresergebnisse der globalen Phase-3-Studie GENEr8-1 und unterstützender Daten aus der fünfjährigen Nachbeobachtungsphase der laufenden Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie.
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