BioMarin hat kürzlich bekannt gegeben, dass der geplante Zeitplan für die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags für Valoctocogene Roxaparvovec, auch bekannt als Roctavian, bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) auf Ende September 2022 verschoben wurde – das ursprüngliche Ziel war Juni gewesen.
Bei Roctavian handelt es sich um Biomarins Gentherapie für Hämophilie A, die derzeit in mehreren laufenden klinischen Studien getestet wird, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit in verschiedenen Dosierungen bei erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A zu untersuchen.
Diese Verschiebung wurde durch eine Anfrage der FDA an Biomarin nach zusätzlichen Informationen veranlasst, die jedoch keine Einzelheiten enthielten. Das Unternehmen wies jedoch darauf hin, dass die Behörde keine neuen präklinischen oder klinischen Studien verlangte. Dies ist bereits die zweite Verzögerung innerhalb weniger Jahre. Im August 2020 verweigerte die FDA die Zulassung für die Therapie und forderte weitere Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten an.
In einer neuen Pressemitteilung stellte das Unternehmen auch aktualisierte Phase-1/2-Studienergebnisse vor, die eine signifikante Verringerung der mittleren jährlichen Blutungsraten und des Bedarfs an Faktor-VIII-Ersatztherapie zeigen. BioMarin plant, diese und andere Daten auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis 2022 im nächsten Monat vorzustellen, der vom 9. bis 13. Juli in London stattfindet.
„Wir arbeiten weiterhin mit den Zulassungsbehörden zusammen, um möglicherweise die erste Gentherapie für schwere Hämophilie A als wichtige Behandlungsoption verfügbar zu machen“, sagte Hank Fuchs, MD, President, Worldwide Research and Development bei BioMarin. „Das gründliche Feedback, das wir kürzlich von der FDA erhalten haben, stärkt unsere Fähigkeit, die Prüfung unseres Antrags durch die FDA zu unterstützen und macht Roctavian hoffentlich zu einer Option für Patienten in den Vereinigten Staaten.
Quelle: Pressemeldung von Biomarin vom 30. Mai 2022