… bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A auf dem 15. Jahreskongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) vom 2. bis 4. Februar
In der Original Pressemeldung heisst es:
- Verbesserte blutungsfreie Rate von 32% zu Beginn der Studie, beibehalten in Jahr 1 (82%) und Jahr 2 (84%)
- Faktor-VIII-Behandlungsaufwand im Vergleich zum Ausgangswert um 98 % gesenkt
- 95% der Studienteilnehmer bleiben von der prophylaktischen Faktor-VIII-Therapie der Standardversorgung befreit
BioMarin Pharmaceutical Inc. gab heute bekannt, dass das Unternehmen auf dem 15. virtuellen Jahreskongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) positive Ergebnisse einer Zweijahresanalyse der Phase-3-Studie GENEr8-1 sowie ein Update zur Gesamtsicherheit von Valoctocogene Roxaparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, vorgestellt hat. Es handelt sich um die bisher größte weltweite Phase-3-Studie für eine Gentherapie bei Hämophilie mit 134 Teilnehmern.
Hier geht es zur Original Pressemeldung von BioMarin