Schweiz: Hemlibra® erhält Zulassungserweiterung für leichte oder mittelschwere Hämophilie A

Jetzt auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit) zugelassen

Das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic hat dem Roche-/Chugai-Medikament Hemlibra® eine Zulassungserweiterung erteilt: der therapeutische Antikörper ist jetzt nicht mehr nur bei Patienten mit schwerer Hämophilie A einsetzbar, sondern auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A.

In Deutschland bzw. der EU wird noch auf diese Anwendungserweiterung gewartet; die notwendigen Daten liegen laut Roche vor, und der Antrag ist eingereicht.

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Hemlibra verbessert die Gelenkgesundheit bei jüngeren Hämophilie-A-Patienten

In einer Studie zur Behandlung der Hämophilie A ergab Hemlibra den größten Erfolg bei 18- bis 40-Jährigen

Im Juli 2022 wurden die Ergebnisse einer Studie „Effect of emicizumab prophylaxis on bone and joint health markers in people with haemophilia A without factor VIII inhibitors in the HAVEN 3 study“ in der Zeitschrift Haemophilia veröffentlicht.

Die Behandlung mit Hemlibra® (Emicizumab) verbesserte die Gesundheit der Gelenke bei Menschen mit Hämophilie A, die an der Phase-3-Studie HAVEN 3 teilnahmen, wobei die deutlichsten Verbesserungen bei Patienten unter 40 Jahren oder bei Patienten mit häufigen Gelenkblutungen zu beobachten waren.

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Gemeinsame Entscheidungsfindung (Shared Decision Making) bei Gentherapie

Da die Zulassung von Gentherapien für Hämophilie immer näher rückt, haben die Interessenvertreter der Gemeinschaft erkannt, dass Menschen mit Hämophilie (Patients with Hemophilia – PWH) und medizinisches Fachpersonal (Healthcare Professionals – HCP) unbedingt in die gemeinsame Entscheidungsfindung („Shared Decision Making“ – SDM) einbezogen werden müssen. Während das Konzept der gemeinsamen Entscheidungsfindung, bei dem Patient und Leistungserbringer zusammenarbeiten, um fundierte Behandlungsentscheidungen zu treffen, in den letzten Jahren an Unterstützung gewonnen hat, wird die Einführung eines solchen Paradigmenwechsels einzigartige Herausforderungen und Chancen mit sich bringen.

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G-BA prüft anwendungsbegleitende Datenerhebung für Gentherapeutikum Etranacogene Dezaparvovec

Für den Wirkstoff Etranacogene Dezaparvovec, ein neues Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie B (auch Bluterkrankheit genannt) geht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) davon aus, dass mit Zulassung und Markteintritt in Deutschland keine vergleichenden Daten einer Behandlung mit Etranacogene Dezaparvovec gegenüber bereits bestehenden Therapiealternativen vorliegen werden.

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LFB gibt die Zulassung von CEVENFACTA® (Eptacog beta) in der Europäischen Union bekannt

Dieser neue, rekombinante Gerinnungsfaktor VIIa ist für die Behandlung von Blutungsepisoden und zur Vorbeugung von Blutungen bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren) mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren indiziert, die sich einer Operation oder einem invasiven Verfahren unterziehen müssen.

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Therapie mit Hemlibra®

Effektive Blutungsprophylaxe für alle Schweregrade – auch für leichte oder mittelschwere Hämophilie A

Niedrige Blutungsraten und eine effektive Blutungskontrolle sind langfristige Therapieziele bei Hämophilie A. Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern (FVIII) und Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper steht mit dem Antikörper Hemlibra eine effektive Therapieoption zur Verfügung.(1) Auf der Jahrestagung der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) stellten Expert:innen Daten vor, die das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra im klinischen Alltag bestätigen. Eine adäquate Blutungsprophylaxe mit Hemlibra ist auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A möglich, wie die Ergebnisse der aktuellen Analyse der HAVEN 6-Studie aufzeigen.(2)

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Hämophilie-Register: 10.000 Patienten erfasst

Übersetzung der Pressemeldung der World Federation of Hemophilia (WFH)

2018 führte die WFH das World Bleeding Disorders Registry (WBDR) ein, das Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) eine einfache Lösung zur Datenerfassung bietet. Das WBDR wurde entwickelt, um standardisierte klinische Daten von Menschen mit Hämophilie aus einem großen Netzwerk von HTCs rund um den Globus zu sammeln. Die WFH freut sich, dass bereits 10.000 Menschen mit Hämophilie (PWH) am WBDR teilgenommen haben und damit einen wichtigen Beitrag zur Verbesserung der Patientenversorgung weltweit geleistet haben.

Quelle: WBDR milestone achieved: 10,000 PWH enrolled!

DATA REPORT 2021

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Zulassungserweiterung für Hemlibra® in Japan:

Erworbene Hämophilie

Der monoklonale Antikörper Emicizumab (Handelsname: Hemlibra®) der Firmen Roche / Chugai wird zur Behandlung der Hämophilie A (mit oder ohne Hemmkörper) eingesetzt. Das Medikament wurde bereits vor einigen Jahren sowohl in den USA als auch in Europa, der Schweiz und Japan zugelassen. Die japanische Zulassungsbehörde hat jetzt das Mittel auch zur Routineprophylaxe für Patienten zugelassen, die an erworbener Hämophilie A leiden. Japan ist damit das erste Land, das diese Erweiterung gewährt.

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Die Fitusiran-Prophylaxe verringerte die Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A oder B

mit oder ohne Inhibitoren, um 61 % im Vergleich zu einer vorherigen Faktor- oder Bypass-Prophylaxe

Positive Daten aus der Phase-3-Studie ATLAS-PPX zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von einmal monatlich verabreichtem Fitusiran (80 mg) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit schwerer Hämophilie A oder B, die zuvor mit einer Faktor- oder BPA-Prophylaxe behandelt worden waren, wurden heute in einer Late-Breaking-Session auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2022 vorgestellt. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass die Fitusiran-Prophylaxe im Vergleich zur vorherigen Faktor- oder BPA-Prophylaxe die Zahl der Blutungsepisoden signifikant reduziert.

Übersetzung aus der englischen Pressemeldung. Fitusiran ist noch nicht zugelassen.