Ers­tes Gen­the­ra­peu­ti­kum ge­gen Hä­mo­phi­lie A er­hält Zu­las­sung

Der für die Bewertung von Gen-und Zelltherapien zuständige Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) hat am 17.06.2022 für das Gentherapeutikum Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) des US-Unternehmens BioMarin die Empfehlung für eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A ausgesprochen. Die Empfehlung des CAT wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) bestätigt. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie A, für das in der EU eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen wird. Die finale Entscheidung für eine Zulassung hat die Europäische Kommission am 24.08.2022 getroffen.

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Pfizer und Sangamo Therapeutics nehmen die Rekrutierung für die Phase-3-Studie zur Gentherapie von Hämophilie A wieder auf

Pfizer und Sangamo Therapeutics gaben bekannt, dass die Rekrutierung für die Phase-3-Studie AFFINE zur Untersuchung von giroctocogene fitelparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, wieder aufgenommen wurde. Die Studienzentren werden noch in diesem Monat mit der Rekrutierung beginnen und die Dosierung voraussichtlich im Oktober wieder aufnehmen. Es wird erwartet, dass alle Prüfzentren bis Ende 2022 aktiv sind und dass die Ergebnisse der Zulassungsstudie in der ersten Hälfte des Jahres 2024 vorliegen werden.

Quelle: Übersetzung der englischen Pressemeldung von Pfizer.

Und hier geht es zur Original Pressemeldung

Schweiz: Hemlibra® erhält Zulassungserweiterung für leichte oder mittelschwere Hämophilie A

Jetzt auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit) zugelassen

Das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic hat dem Roche-/Chugai-Medikament Hemlibra® eine Zulassungserweiterung erteilt: der therapeutische Antikörper ist jetzt nicht mehr nur bei Patienten mit schwerer Hämophilie A einsetzbar, sondern auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A.

In Deutschland bzw. der EU wird noch auf diese Anwendungserweiterung gewartet; die notwendigen Daten liegen laut Roche vor, und der Antrag ist eingereicht.

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Shared Decision Making (SDM)

Patient und Arzt entscheiden gemeinsam

Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.

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Hemlibra verbessert die Gelenkgesundheit bei jüngeren Hämophilie-A-Patienten

In einer Studie zur Behandlung der Hämophilie A ergab Hemlibra den größten Erfolg bei 18- bis 40-Jährigen

Im Juli 2022 wurden die Ergebnisse einer Studie „Effect of emicizumab prophylaxis on bone and joint health markers in people with haemophilia A without factor VIII inhibitors in the HAVEN 3 study“ in der Zeitschrift Haemophilia veröffentlicht.

Die Behandlung mit Hemlibra® (Emicizumab) verbesserte die Gesundheit der Gelenke bei Menschen mit Hämophilie A, die an der Phase-3-Studie HAVEN 3 teilnahmen, wobei die deutlichsten Verbesserungen bei Patienten unter 40 Jahren oder bei Patienten mit häufigen Gelenkblutungen zu beobachten waren.

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Gemeinsame Entscheidungsfindung (Shared Decision Making) bei Gentherapie

Da die Zulassung von Gentherapien für Hämophilie immer näher rückt, haben die Interessenvertreter der Gemeinschaft erkannt, dass Menschen mit Hämophilie (Patients with Hemophilia – PWH) und medizinisches Fachpersonal (Healthcare Professionals – HCP) unbedingt in die gemeinsame Entscheidungsfindung („Shared Decision Making“ – SDM) einbezogen werden müssen. Während das Konzept der gemeinsamen Entscheidungsfindung, bei dem Patient und Leistungserbringer zusammenarbeiten, um fundierte Behandlungsentscheidungen zu treffen, in den letzten Jahren an Unterstützung gewonnen hat, wird die Einführung eines solchen Paradigmenwechsels einzigartige Herausforderungen und Chancen mit sich bringen.

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G-BA prüft anwendungsbegleitende Datenerhebung für Gentherapeutikum Etranacogene Dezaparvovec

Für den Wirkstoff Etranacogene Dezaparvovec, ein neues Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie B (auch Bluterkrankheit genannt) geht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) davon aus, dass mit Zulassung und Markteintritt in Deutschland keine vergleichenden Daten einer Behandlung mit Etranacogene Dezaparvovec gegenüber bereits bestehenden Therapiealternativen vorliegen werden.

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Therapie mit Hemlibra®

Effektive Blutungsprophylaxe für alle Schweregrade – auch für leichte oder mittelschwere Hämophilie A

Niedrige Blutungsraten und eine effektive Blutungskontrolle sind langfristige Therapieziele bei Hämophilie A. Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern (FVIII) und Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper steht mit dem Antikörper Hemlibra eine effektive Therapieoption zur Verfügung.(1) Auf der Jahrestagung der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) stellten Expert:innen Daten vor, die das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra im klinischen Alltag bestätigen. Eine adäquate Blutungsprophylaxe mit Hemlibra ist auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A möglich, wie die Ergebnisse der aktuellen Analyse der HAVEN 6-Studie aufzeigen.(2)

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Hämophilie-Register: 10.000 Patienten erfasst

Übersetzung der Pressemeldung der World Federation of Hemophilia (WFH)

2018 führte die WFH das World Bleeding Disorders Registry (WBDR) ein, das Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) eine einfache Lösung zur Datenerfassung bietet. Das WBDR wurde entwickelt, um standardisierte klinische Daten von Menschen mit Hämophilie aus einem großen Netzwerk von HTCs rund um den Globus zu sammeln. Die WFH freut sich, dass bereits 10.000 Menschen mit Hämophilie (PWH) am WBDR teilgenommen haben und damit einen wichtigen Beitrag zur Verbesserung der Patientenversorgung weltweit geleistet haben.

Quelle: WBDR milestone achieved: 10,000 PWH enrolled!

DATA REPORT 2021

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