Autor: Joachim Freischem

Eine Meldung des Paul-Ehrlich-Instituts

Das Paul-Ehrlich-Institut, Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, hat den Jahresbericht 2021 zum Deutschen Hämophilieregister (DHR) veröffentlicht. 137 Kliniken, Behandlungszentren und spezialisierte Arztpraxen meldeten Daten von insgesamt 17.036 Personen mit Blutgerinnungsstörungen. Dabei haben innerhalb der letzten zwei Jahre über 900 Patientinnen und Patienten der Einzelerfassung neu zugestimmt, sodass erstmalig deutlich mehr als die Hälfte der Betroffenen mit schwerer Hämophilie A (57 %) oder schwerer Hämophilie B (56 %) in Einzelmeldungen erfasst wurde.

„Deutsches Hämophilieregister -Jah­res­be­richt 2021“ weiterlesen

Einigung auf ein ergebnisbasiertes prospektives Kohortenmodell für EU-weit erste Gentherapie gegen Hämophilie A

Das Unternehmen BioMarin und der GKV-Spitzenverband haben sich auf ein kollektives Pay for Performance (p4p) Vergütungsmodell für das Gentherapeutikum Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) mit einer Mindestvertragslaufzeit von 3 Jahren geeinigt. Damit bekommen Patientinnen und Patienten in Deutschland das EU-weit erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A in Deutschland durch die gesetzliche Krankenversicherung erstattet. Das zugrundeliegende prospektive Kohortenmodell sieht eine turnusmäßige Anpassung des Erstattungsbetrags vor. Die Anpassung basiert auf Therapieerfolgen oder Therapieversagen, welche durch das Deutsche Hämophilieregister (DHR) dokumentiert werden.

„Pay for Performance für Gentherapeutikum“ weiterlesen

Patient und Arzt entscheiden gemeinsam

Angesichts der enormen Fortschritte in der Hämophiliebehandlung (s.a. Therapeutischer Antikörper, Gentherapie, stark verlängerte Halbwertzeiten etc.) stellt sich immer mehr die Frage, ob davon auch alle in Frage kommenden Patienten profitieren.

Das SHARE TO CARE-Programm unterstützt Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte sowie Pflegekräfte, gemeinsam eine Gesundheits-Entscheidung zu treffen, die auf die persönlichen Bedürfnisse der Betroffenen abgestimmt ist. Indem das Programm den Prozess der gemeinsamen Entscheidungsfindung, auch Shared Decision Making (SDM) genannt, systematisch etabliert, setzt es neue Maßstäbe in der Arzt-Patienten-Kommunikation.

„Shared Decision Making (SDM)“ weiterlesen

Jun.-Prof. Dr. Marie-T. Hopp, Juniorprofessorin für Organische Chemie – Bioorganische Chemie am Institut für Integrierte Naturwissenschaften der Universität Koblenz, erhielt den renommierten Günter Landbeck Excellence Award in der Kategorie „Experimentelle Arbeiten“. Diese Auszeichnung ist am 10. November 2023 ihr im Rahmen des Hamburger Hämophilie Symposions für herausragende Forschung im Bereich der Hämostaseologie verliehen worden.

„Chemikerin der Universität Koblenz mit Günter Landbeck Excellence Award ausgezeichnet“ weiterlesen

• Erste deutschsprachige Entscheidungshilfe für Patient:innen mit Hämophilie A und deren Angehörige steht ab sofort kostenfrei online zur Verfügung
• Evidenzbasiertes Tool bietet laienverständliche Informationen und motiviert Betroffene, sich aktiv in Behandlungsentscheidungen einzubringen
• Die Einbeziehung der Patient:innen in die Therapieentscheidung (Shared Decision Making) kann als patientenzentrierter Ansatz die Arzt-Patienten-Kommunikation während des Behandlungsprozesses fördern

„Neue evidenzbasierte Entscheidungshilfe für Menschen mit schwerer Hämophilie A“ weiterlesen

Ein Beitrag aus Haemophilia. 2021;27:837-847

Trotz des wachsenden Bewusstseins für Probleme, mit denen Frauen und Mädchen mit vererbter Blutungsneigung (WGBD) konfrontiert sind, mangelt es immer noch an Behandlungsstandards. Innerhalb Europas bestehen zudem Unterschiede in der Diagnostik und Behandlung von WGBD. Unser Ziel war es, praktische Behandlungsprinzipien (BP) zu entwickeln, um die Standardisierung der Behandlung von WGBD in europäischen Hämophilie-Behandlungszentren zu fördern.

Der Originalbeitrag findet sich hier:

Hemophilia-Comprehensive Care Center (HCCC)

Höchste Versorgungsstufe bei Blutungsneigung: Bei Patient:innen mit hämophilen Gerinnungsstörungen, wie der Hämophilie oder dem Von-Willebrand-Syndrom, führt ein Mangel an Gerinnungsfaktoren zu einer Blutungsneigung. Für die Diagnose und Behandlung der häufig komplexen chronischen Erkrankungen haben sich in den letzten Jahren spezialisierte Hämophilie-Zentren etabliert. Die Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz führt das einzige Hämophilie-Zentrum in Rheinland-Pfalz. Die Mainzer Einrichtung wurde jetzt von der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V. (GTH) als Zentrum der höchsten Kategorie (Hemophilia-Comprehensive Care Center – HCCC) anerkannt.

„Hämophilie-Zentrum der Universitätsmedizin Mainz als HCCC zertifiziert“ weiterlesen

Im Engischen: Shared decision-making (SDM)

Der Weltverband der Hämophilie (World Federation of Hemophilia, WFH) freut sich, die Einführung des WFH-Tools zur gemeinsamen Entscheidungsfindung bei der Hämophiliebehandlung bekannt zu geben! Gemeinsame Entscheidungsfindung (Shared Decision Making, SDM) ist ein Prozess, bei dem Ärzte und Patienten zusammenarbeiten, um Behandlungsentscheidungen auf der Grundlage klinischer Erkenntnisse zu treffen, die Risiken und erwartete Ergebnisse mit den Präferenzen und Werten der Patienten abwägen. SDM hilft den Patienten, sich im Entscheidungsprozess vorbereitet zu fühlen. Das WFH SDM-Tool ist ein interaktives System zur Entscheidungsunterstützung, das die Diskussion über Behandlungsoptionen zwischen Menschen mit Hämophilie (PWH) A oder B und ihren Betreuern und dem Behandlungsteam erleichtern soll und zu einer fundierten Entscheidungsfindung führt.

„WFH SDM-Tool zur gemeinsamen Entscheidungsfindung bei der Hämophiliebehandlung!“ weiterlesen

Erster Patient im Vivantes Klinikum im Friedrichshain behandelt

In der Klinik für Innere Medizin – Angiologie und Hämostaseologie, zertifiziert als Hämophilie Comprehensive Care Center, im Vivantes Klinikum im Friedrichshain wurde jetzt weltweit zum ersten Mal ein Patient im klinischen Regelbetrieb mit einer Gentherapie gegen die Bluterkrankheit behandelt. Das neu zugelassene Gentherapeutikum wird einmalig als Infusion verabreicht und kann das Blutungsrisiko der Patienten erheblich senken. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum, das in Deutschland und in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A zugelassen wurde.

„Vivantes setzt weltweit erstmals Gentherapeutikum zur Therapie der schweren Hämophilie A ein“ weiterlesen

Möglicherweise fehlende Packungsbeilage in der Faltschachtel

Originaltext:

Sehr geehrte Damen und Herren,
die Roche Pharma AG möchte Sie in Absprache mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) über den folgenden Sachverhalt informieren:

„Hemlibra (Emicizumab)“ weiterlesen