Frühe nuklearmedizinische Behandlung verhindert Gelenkzerstörung

Die Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, ist erblich. Insbesondere schwere Formen der Gerinnungsstörung lösen Blutungen in den Gelenken aus, die zu Entzündungen und Gelenkzerstörung führen, auch schon bei Kindern und Jugendlichen. Um dies zu verhindern, rät der Berufsverband Deutscher Nuklearmediziner e.V. (BDN) zu einer frühzeitigen Radiosynoviorthese (RSO). Voraussetzung für die Therapie ist der Nachweis einer Entzündung der Gelenkinnenhaut durch Kernspintomographie oder Ultraschall oder beides. Hämophiliebehandelnde und Betroffene können sich an das RSO-Exzellenznetz e.V. wenden.

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BioMarin reicht erneut Zulassungsantrag für Gentherapie bei der FDA ein

BioMarin hat bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für seine AAV-Gentherapie valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingereicht. Die erneute Einreichung umfasst die Antwort des Unternehmens auf den Complete Response (CR) Letter der FDA für die Gentherapie valoctocogene roxaparvovec vom 18. August 2020 sowie nachfolgende Rückmeldungen, einschließlich der Zweijahresergebnisse der globalen Phase-3-Studie GENEr8-1 und unterstützender Daten aus der fünfjährigen Nachbeobachtungsphase der laufenden Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie.

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Internationales Förderprogramm im Bereich der Hämophilie:

Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover wird mit „Bayer Hemophilia Awards Program 2020/21“ ausgezeichnet

Dr. Simon Krooss, Hannover, erhält einen Förderpreis für die Entwicklung eines neuen Gentransportmittels in der Therapie der Hämophilie A / Insgesamt gehören sieben Forscher aus sieben Ländern zu den Preisträgern und erhalten etwa eine halbe Million US-Dollar.

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WFH Webinar

Practical Education on Bleeding Disorders: Knowledge for All

Die World Federation of Hemophilia (WFH) läd zu ihrer ersten Sitzung einer hochmodernen medizinischen Fortbildungs-Webinarreihe ein zu globalen Themen im Zusammenhang mit Blutungsstörungen. „WFH Webinar“ weiterlesen