Biotest AG: Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

  • Neue Daten über die neuartigen rekombinanten Faktor-VIII-Moleküle von Biotest veröffentlicht
  • Hohe Bioverfügbarkeit von 50 % nach subkutaner (sc.) Injektion
  • Die 4-fache Verlängerung der Halbwertszeit lässt eine erhebliche Verringerung der Dosierungshäufigkeit erwarten
  • Geringe Immunogenität und niedrigeres Risiko der Inhibitorbildung aufgrund des spezifischen Designs erwartet
  • Zur Beschleunigung des Entwicklungsprogramms prüft Biotest Optionen für Partnerschaften

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Sicher, verträglich und effektiv: Neue Studien bestätigen das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra®

ISTH 2020: Virtuelle Jahrestagung der International Society of Thrombosis and Haemostasis

  • STASEY Phase-IIIb-Daten: Validieren das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Hemlibra® bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (1,2,3,4)
  • Phase-III-Studie HAVEN 5: Verbesserung der Blutungsrate um 96 % unter Hemlibra®-Prophylaxe bei Hämophilie A-Patienten im asiatisch-pazifischen Raum (5)
  • Sozioökonomische Umfrage CHESS II: Prophylaxe-Bedarf bei Patienten mit milder und moderater Hämophilie A (6)

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Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Zukunftstechnologien

Zukunftstechnologien: Die Session „WFH Educational ermöglicht durch Takeda: Digitale Technologien und personalisierte Pflege zur Bewältigung der Gelenkgesundheit“ gab einen Überblick über die zellulären Auswirkungen von Blutungen in einem Gelenk und die Bedeutung individueller Überwachungspläne für die Erhaltung der Gelenkgesundheit bei Patienten mit Hämophilie. „Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht“ weiterlesen

Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Körperliche Aktivität

„Körperliche Aktivität für die Gesundheit und das Wohlbefinden der Gelenke“, eine von Paul McLaughlin moderierte Sitzung des virtuellen WFH-Gipfels, befasste sich mit der Frage, wie die Knochengesundheit ohne Operation erreicht werden kann und wie das Training der Gelenke und Muskeln die spontanen Blutungen bei Patienten mit einer Blutungsstörung langfristig reduzieren kann. Pamela Narayan sprach über Rehabilitation versus Wellness, während Chavez Edgecombe die Muskel-Skelett-Pflege aus der Perspektive des Patienten erörterte. „Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke“ weiterlesen

Die Redner betonen den Bedarf an Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Sicherheit

Die Sitzung „Kritischer Bedarf an einer harmonisierten Überwachung nach dem Inverkehrbringen in der Gentherapie“ befasste sich mit dem dringenden Bedarf an einem Mechanismus zur Erhebung langfristiger Daten über die Sicherheit, Variabilität und Dauerhaftigkeit der Wirksamkeit der Gentherapie. Peter Marks von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und Caroline Voltz von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sprachen eingehend über das Thema.

Sicherheit stellt das wichtigste Ziel dar

An der Sitzung nahmen auch Michael Recht, OHSU und American Thrombosis and Hemostasis Network, der die Bedeutung der Zusammenarbeit mit anderen Datenbanken und die Harmonisierung von Patientendaten erörterte, und Barbara Konkle, University of Washington und Bloodworks Northwest, teil, die die Initiative des WFH-Registers für Gentherapie erläuterte und darlegte, wie dieses Register den Bedarf an Langzeit-Follow-up-Daten in der Gentherapie decken soll.

Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):

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(C) World Federation of Hemophilia (WFH) – WFH Virtual Summit

Hier findet sich eine Übersicht aller auf dieser Website vorgestellten Sitzungen.

BioMarin: Gentherapie auf dem virtuellen WFH Gipfel 2020

BioMarin präsentiert zusätzliche Daten

BioMarin gab heute zusätzliche Daten aus der bereits früher berichteten Vier-Jahres-Aktualisierung einer offenen Phase-1/2-Studie mit dem Valoctocogen Roxaparvovec bekannt, einer gentherapeutischen Studie zur Behandlung der schweren Hämophilie A. Die Ergebnisse wurden während einer späten mündlichen Präsentation auf dem Virtual Summit der World Federation of Hemophilia (WFH) vorgestellt von Professor John Pasi von Barts, der London School of Medicine and Dentistry, und leitender Prüfarzt für diese Phase-1/2-Studie. „BioMarin: Gentherapie auf dem virtuellen WFH Gipfel 2020“ weiterlesen

Eine einzige Behandlung ist das Versprechen der Gentherapie

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020 – Ziel ist eine einzige Behandlung

eine einzige Behandlung

Auch wenn wir in die Ära der Gentherapie für Hämophilie eintreten, ist unser aktuelles Wissen und Verständnis des Therapieansatzes immer noch limitiert. Das Versprechen der Gentherapie ist eine einzige Behandlung („one and done“), die zu einer stationären Expression von endogenem Faktor VIII oder Faktor IX führt. Sie soll ausreichen, um eine funktionelle Heilung, also frei von rezidivierenden hämophilen Blutungen, wenn nicht sogar eine normalisierte Hämostase zu erreichen. In der Sitzung vom Sonntag, den 14. Juni 2020 „Medizinisches Plenum: Gentherapie“, moderiert von Glenn Pierce, WFH Vizepräsident wurde dieser spannende Forschungsweg für Menschen mit Hämophilie ausführlich diskutiert.

Laut Dr. Pierce hat die Gentherapie das Potenzial, optimierte Gesundheit und Wohlbefinden auf einem Niveau zu bieten, das vor einigen Jahrzehnten noch unvorstellbar war. Um dieses Versprechen einzulösen, ist jedoch eine breit angelegte Vorbereitung durch mehrere Interessengruppen erforderlich. Der Schwerpunkt muss auf der Aufklärung, der Zulassung sicherer und wirksamer Therapien und der Beseitigung von Hindernissen für den Zugang und die Exzellenz in der klinischen Versorgung liegen. Steven Pipe, University of Michigan, ging ausführlicher auf die Einlösung des Versprechens der Gentherapie bei Hämophilie ein, und Luigi Naldini, Universität Mailand, sprach über die lentivirale Therapie bei Hämophilie.

Hier die vollständige Sitzung auf YouTube (englisch):

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(C) World Federation of Hemophilia (WFH) – WFH Virtual Summit

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