Welt Hämophilie Tag – 17. April 2020

Seit 1989 jeweils am 17. April

Auch in diesem Jahr wird der Welt Hämophilie Tag (WHD) begangen. Der Welthämophilietag ist ein internationaler Tag zur Sensibilisierung für Hämophilie und andere Blutungsstörungen. Er soll auf die Krankheit selbst, aber auch die damit verbundenen Themen aufmerksam machen. Er findet jährlich am 17. April statt, dem Geburtstag von Frank Schnabel, dem Gründer des Weltverbandes der Hämophilie (WFH). Er gründete die WFH im Jahr 1963 und verband damit die Hämophilen weltweit miteinander. „Welt Hämophilie Tag – 17. April 2020“ weiterlesen

Hämophilie und Corona –Themen, die bewegen

Die aktuelle Experten-Talkrunde

Mainz, 09. April 2020: Was bedeutet die Corona-Krise für Menschen mit Hämophilie? Wie läuft die medizinische Versorgung aktuell ab? Wiekann man auch in den eigenen vier Wänden aktiv bleiben? Erfahren Sie alle wichtigen Antworten im interaktiven Webinar „Hämophilie und Corona – Themen, die bewegen“am 17. April 2020, 18-19 Uhr. „Hämophilie und Corona –Themen, die bewegen“ weiterlesen

Novo Nordisk unterbricht die klinischen Studien zur Untersuchung von Concizumab (anti-TFPI mAB) bei Hämophilie A und B mit oder ohne Inhibitoren

Eine Übersetzung der englischen Pressemeldung

Novo Nordisk gab heute bekannt, dass zwei klinische Studien im Rahmen des Concizumab-Phase 3-Programms (explorer7 und 8) und eine klinische Studie im Rahmen des Phase 2-Programms (explorer5) pausiert wurden. Die drei klinischen Studien untersuchten die prophylaktische Behandlung mit Concizumab bei Hämophilie-A- und -B-Patienten unabhängig vom Inhibitorstatus. Infolgedessen werden keine weiteren Patienten rekrutiert, und die weitere Behandlung von Patienten, die derzeit an den Studien mit Concizumab teilnehmen, wird eingestellt. „Novo Nordisk unterbricht die klinischen Studien zur Untersuchung von Concizumab (anti-TFPI mAB) bei Hämophilie A und B mit oder ohne Inhibitoren“ weiterlesen

Sangamo kündigt den vorzeitigen Abschluss des Transfers von SB-525 (Hämophilie-A Gentherapie IND) an Pfizer und eine „Milestone“-Zahlung von 25 Millionen Dollar an

Pfizer veranlasst voraussichtlich im Jahr 2020 für SB-525 zur Behandlung der Hämophilie A eine Phase-3-Zulassungsstudie

BRISBANE, Calif., 23. Dezember 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO) gab heute den Abschluss des Transfers des Antrags für die Gentherapie SB-525 Hämophilie A zur Untersuchung neuer Medikamente (Investigational New Drug Application, IND) an Pfizer bekannt. Pfizer führt SB-525 im Jahr 2020 in eine klinische Phase-3-Zulassungsstudie ein und hat bereits mit der Rekrutierung von Patienten für eine Phase-3-Leitstudie begonnen. Sangamo hat nun eine „Milestone“-Zahlung in Höhe von 25 Millionen US-Dollar erhalten, gemäß den Bedingungen einer Änderung der Kooperationsvereinbarung der Parteien vom Dezember 2019 für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien für Hämophilie A.

„Ich möchte unserem Team zu seinem Erfolg bei der Entwicklung von SB-525 bis zu diesem wichtigen Meilenstein gratulieren, bei dem wir die IND für die Phase-3-Entwicklung an Pfizer übergeben haben“, sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo. „Wir freuen uns sehr über die Partnerschaft, in der beide Parteien zusammengearbeitet haben, um den Zeitplan für die Studien zu beschleunigen, was zu einem vorzeitigen Abschluss der Übergabe der IND geführt hat. Pfizer und Sangamo sind sich in unserem gemeinsamen Interesse einig, Patienten mit Hämophilie A zu helfen, und sie werden alles tun, was wir können, um diesen vielversprechenden Gentherapie-Kandidaten für bedürftige Patienten sicher und zügig voranzubringen“, sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo.

Die SB-525-Zusammenarbeit wurde im Mai 2017 ins Leben gerufen. Gemäß den Bedingungen der Kooperationsvereinbarung war Sangamo für die klinische Entwicklung der Phase 1/2 verantwortlich. Pfizer wird operativ und finanziell für die nachfolgenden Forschungs-, Entwicklungs-, Herstellungs- und Kommerzialisierungsaktivitäten für SB-525 verantwortlich sein. Sangamo hat Anspruch auf mögliche Meilensteinzahlungen von insgesamt bis zu 300 Millionen US-Dollar für die Entwicklung und Vermarktung von SB-525 und bis zu 175 Millionen US-Dollar für weitere Hämophilie-A-Gentherapie-Produktkandidaten, die im Rahmen der Zusammenarbeit entwickelt werden könnten. Sangamo wird zusätzlich gestaffelte Lizenzgebühren ab dem unteren Teenageralter und bis zu 20% des jährlichen Nettoumsatzes von SB-525 erhalten.

Über Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics setzt sich dafür ein, bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnisse in genomische Arzneimittel umzusetzen, die das Potenzial haben, das Leben von Patienten durch Gentherapie, ex vivo geneditierte Zelltherapie und in vivo Genomeditierung und Genregulation zu verändern. Weitere Informationen über Sangamo finden Sie unter www.sangamo.com.

Quelle: Sangamo Therapeutics

Englischer Originaltext übersetzt mit www.DeepL.com/Translator

Stellungnahme der Roche Pharma AG zu Hemlibra® ▼Partikeln

Bei einer routinemäßigen Untersuchung von Arzneimittelchargen wurden im Rahmen unserer Qualitätssicherungssysteme und -prozesse in Hemlibra®– Injektionslösung (Emicizumab), außerhalb unserer Partikelspezifikation, kaum sichtbare, durchsichtige Partikel identifiziert.

Diese Partikel sind dem Arzneimittelprodukt selbst zugeordnet. Daher bleibt – auf Basis von toxikologischen und Sicherheitsbewertungen sowie der Überprüfung der verfügbaren Daten – das Nutzen-Risiko-Profil von Hemlibra unverändert. „Stellungnahme der Roche Pharma AG zu Hemlibra® ▼Partikeln“ weiterlesen

Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV)

Am 16. August 2019 ist das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) in Kraft getreten. Neben zahlreichen anderen Aspekten geht es darin auch um die Hämophilie. Bisher galt für Arzneimittel zur Versorgung von Patienten mit Hämophilie eine Ausnahme vom gesetzlich vorgeschriebenen Apothekenvertriebsweg. Diese Ausnahme ermöglichte / erlaubte einen Direktvertrieb der diversen Hersteller mit Ärzten und Krankenhäusern. Unter Umgehehung der Apotheke konnten Preise / Rabatte direkt mit Ärzten und Krankenhäusern verhandelt werden.

„Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV)“ weiterlesen

Esperoct® – der neue langwirksame Faktor VIII für dauerhaft hohen Schutz bei Hämophilie A

Gute Nachrichten für Menschen mit Hämophilie A: Ab sofort steht Esperoct® (Turoctocog alfa pegol), der neue langwirksame rekombinante Faktor VIII (rFVIII) von Novo Nordisk, zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahre mit Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel) zur Verfügung.(1) Durch die Glykopegylierung des rFVIII weist Turoctocog alfa pegol ein verbessertes pharmakokinetisches Profil mit einer verlängerten Halbwertszeit auf. Esperoct® stellt für Menschen mit Hämophilie A eine neue Therapieoption mit einem einfachen Therapieschema dar.

„Esperoct® – der neue langwirksame Faktor VIII für dauerhaft hohen Schutz bei Hämophilie A“ weiterlesen

Die Bluterkrankheit ist beherrschbar geworden

Eine Pressemeldung des Universitätsklinikum Freiburg

Am Mittwoch, 17. April ist der 30. Welthämophilietag. Die Therapie hat enorme Fortschritte gemacht – und weitere Veränderungen stehen mit Gentherapie-Ansätzen kurz bevor, wie die Hämophilie-Expertin Prof. Dr. Barbara Zieger vom Universitätsklinikum Freiburg erklärt.

Sie galt als königliche Krankheit: Denn die Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, war früher in den europäischen Adelshäusern weit verbreitet. „Die Bluterkrankheit ist beherrschbar geworden“ weiterlesen

Ambulante spezialfachärztliche Versorgung

Anforderungen zur Behandlung von Hämophilie in der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung beschlossen

Patientinnen und Patienten mit der Diagnose Hämophilie – einer angeborenen Gerinnungsstörung des Blutes – können künftig im Rahmen der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) behandelt werden. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am Freitag in Berlin die spezifischen Anforderungen für dieses Leistungsangebot beschlossen. Dazu zählen insbesondere der Behandlungsumfang sowie die personellen Anforderungen an das interdisziplinäre Team, bestehend aus Teamleitung, Kernteam und hinzuzuziehenden Fachärztinnen und Fachärzten. „Ambulante spezialfachärztliche Versorgung“ weiterlesen