World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt

bei der Jahresversammlung 2020 der Generalversammlung

Gestern fand die Jahrestagung 2020 der Generalversammlung der World Federation of Hemophilia (WFH) statt. Die Veranstaltung brachte eine Reihe wichtiger Veränderungen für die WFH mit sich, darunter die Wahl eines neuen Präsidenten und neuer Vorstandsmitglieder sowie die Aufnahme neuer nationaler Mitgliedsorganisationen (NMOs) in die WFH-Familie. „World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt“ weiterlesen

Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht

Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor „Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol“ weiterlesen

GSAV und die Apotheke: Bedeutung der Gesetzesänderung

Ab September sind Arzneimittel zur Hämophiliebehandlung ein Fall für die Apotheke.

Ab dem 01.09.2020 werden Gerinnungsfaktor-Zubereitungen über die Apotheke vertrieben. Mit dieser Änderung wird die bisherige Ausnahme vom Apothekenvertriebsweg (Direktvertrieb des Herstellers mit Ärzten und Krankenhäusern) für Arzneimittel zur Versorgung von Hämophilie-Patienten zurückgenommen. Ein Anfang wurde schon in 2018 gemacht: der Antikörper Emicizumab (HEMLIBRA®) wird als erstes Nicht-Faktor-Präparat zur Behandlung von Hämophilie A bereits seit der Zulassung über Apotheken vertrieben. „GSAV und die Apotheke: Bedeutung der Gesetzesänderung“ weiterlesen

Rückschlag für BioMarin – Gentherapie

FDA fordert weitere Daten zu valoctocogene roxaparvove

BioMarin hat im August 2020 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL) erhalten, in dem weitere Daten aus der laufenden Phase-3-Studie gefordert werden. Damit hat das Unternehmen vorerst keine Zulassung für ihre beantragte Gentherapie bekommen. Die Firma BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für ihre Gentherapie (vorgesehener Handelsname Valrox®; INN: valoctocogene roxaparvovec) bei der FDA beantragt. „Rückschlag für BioMarin – Gentherapie“ weiterlesen

Biotest AG: Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

Biotest präsentierte vielversprechende Daten zu rekombinantem Faktor VIII der nächsten Generation auf der ISTH 2020

  • Neue Daten über die neuartigen rekombinanten Faktor-VIII-Moleküle von Biotest veröffentlicht
  • Hohe Bioverfügbarkeit von 50 % nach subkutaner (sc.) Injektion
  • Die 4-fache Verlängerung der Halbwertszeit lässt eine erhebliche Verringerung der Dosierungshäufigkeit erwarten
  • Geringe Immunogenität und niedrigeres Risiko der Inhibitorbildung aufgrund des spezifischen Designs erwartet
  • Zur Beschleunigung des Entwicklungsprogramms prüft Biotest Optionen für Partnerschaften

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Sicher, verträglich und effektiv: Neue Studien bestätigen das Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra®

ISTH 2020: Virtuelle Jahrestagung der International Society of Thrombosis and Haemostasis

  • STASEY Phase-IIIb-Daten: Validieren das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Hemlibra® bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren gegen Faktor VIII (1,2,3,4)
  • Phase-III-Studie HAVEN 5: Verbesserung der Blutungsrate um 96 % unter Hemlibra®-Prophylaxe bei Hämophilie A-Patienten im asiatisch-pazifischen Raum (5)
  • Sozioökonomische Umfrage CHESS II: Prophylaxe-Bedarf bei Patienten mit milder und moderater Hämophilie A (6)

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Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Zukunftstechnologien

Zukunftstechnologien: Die Session „WFH Educational ermöglicht durch Takeda: Digitale Technologien und personalisierte Pflege zur Bewältigung der Gelenkgesundheit“ gab einen Überblick über die zellulären Auswirkungen von Blutungen in einem Gelenk und die Bedeutung individueller Überwachungspläne für die Erhaltung der Gelenkgesundheit bei Patienten mit Hämophilie. „Zukunftstechnologien auf dem Virtual Summit erforscht“ weiterlesen

Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke

Vom virtuellen WFH Gipfel 2020

Körperliche Aktivität

„Körperliche Aktivität für die Gesundheit und das Wohlbefinden der Gelenke“, eine von Paul McLaughlin moderierte Sitzung des virtuellen WFH-Gipfels, befasste sich mit der Frage, wie die Knochengesundheit ohne Operation erreicht werden kann und wie das Training der Gelenke und Muskeln die spontanen Blutungen bei Patienten mit einer Blutungsstörung langfristig reduzieren kann. Pamela Narayan sprach über Rehabilitation versus Wellness, während Chavez Edgecombe die Muskel-Skelett-Pflege aus der Perspektive des Patienten erörterte. „Körperliche Aktivität für Gesundheit und Wohlbefinden der Gelenke“ weiterlesen