ASH 2019: Roche präsentiert Update der HAVEN 3-Studie

Prophylaxe mit Hemlibra®: Bessere Gelenkgesundheit und weniger Zusatzbehandlung bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

  • Hemlibra vs. FVIII-Prophylaxe: Behandlung mit FVIII bei Durchbruchblutungen geringer
  • Umstellung auf Hemlibra-Prophylaxe: Positive Effekte auf die Gelenkgesundheit

Auf dem diesjährigen Kongress der American Society of Hematology (ASH) in Orlando haben aktualisierte Daten aus dem Phase III Studienprogramm HAVEN 3 die wirksame Blutungskontrolle sowie das gute Sicherheitsprofil von Hemlibra (Emicizumab)(1) bestätigt. Zudem zeigten sich bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter der Routineprophylaxe mit dem bispezifischen Antikörper positive Effekte auf die Gelenkgesundheit.(2)

Bereits in der Zulassungsstudie HAVEN 3 zeigte sich bei der Prophylaxe mit Hemlibra bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren der starke Blutungsschutz des Antikörpers.(3) Die positiven Effekte auf die Gelenkgesundheit konnten anhand von Verbesserungen des Hemophilia Joint Health Scores (HJHS) bestätigt werden, einem Skalenwert, der begleitend zu den Blutungsraten erhoben wurde.(2) Wie die Analysen zeigten, war bei Patienten mit Zielgelenken bereits 49 Wochen nach Beginn der Emicizumab-Prophylaxe eine klinisch relevante Verbesserungen von ≥ 2 Punkten im HJHS nachweisbar.(2)

Klinische Vorteile von Hemlibra im Vergleich zur FVIII-Prophylaxe wurden auch in Bezug auf mit FVIII behandelte Durchbruchblutungen bestätigt: Als Resultat der verminderten Blutungsraten waren sowohl die Anzahl der auf ein Jahr bezogenen median verabreichten FVIII-Infusionen (0,6 vs. 3,6/Patient) als auch die kumulierte mediane FVIII-Dosis (19,1 IE/kg vs. 75,5 IE/kg) unter der Hemlibra-Prophylaxe im Vergleich zur vorangegangenen FVIII-Prophylaxe erheblich reduziert.(4) Die Menge des pro Blutungsepisode verwendeten FVIII war dabei unter beiden Prophylaxeformen vergleichbar, berichten die Autoren. 

Nach Ansicht der Autoren besteht jedoch noch bei intrakranielle Blutungen (ICH) Handlungsbedarf, deren schwere Verläufe von signifikanter Morbidität bis zu Mortalität reichen können. Die Inzidenzrate beträgt zwischen 2 und 4%. Anhand von Patientendaten (u.a. PharMetrics Plus Database) war gezeigt worden, dass bei zwei von fünf Patienten mit Hämophilie A und ICH vor dem Ereignis keine Hämophilie A-Behandlung dokumentiert war.(5) Damit besteht ihrer Meinung nach die Notwendigkeit das Management der Hämophilie A-Diagnose und -Behandlung auch mit Blick auf diese potenziell lebensbedrohliche Komplikation zu optimieren und im Langzeitverlauf zu prüfen, ob eine frühzeitig einsetzende Blutungsprophylaxe, wie z. B. mit dem Antikörper Hemlibra die Inzidenz von ICH senken kann.

Referenzen

  1. Aktuelle Fachinformation Hemlibra®, Stand April 2019
  2. Kiialainen A, Bone and Joint Health Markers in Persons with Hemophilia A (PwHA) Treated with Emicizumab in HAVEN 3, ASH 2019, Abstract #626
  3.  Mahlangu J et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med 2018; 379: 811-82
  4. Callaghan M, Factor VIII Use in the Treatment of Breakthrough Bleeds in Hemophilia A Patients without Inhibitors on Emicizumab Prophylaxis: The Phase 3 HAVEN 3 Study Experience. ASH 2019, Abstract #2395
  5. Mahajerin A, et al. Estimating the Burden of Intracranial Hemorrhage in Persons with Hemophilia A using Administrative Claims Data. ASH 2019, Abstract #2398

Über Hemlibra®

Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Inhibitoren sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa zugelassen für Patienten jeden Alters mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII zur subkutanen Verabreichung in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.

Quelle: Roche

Autor / online gestellt: Joachim Freischem