Sowohl CSL / uniQure als auch BioMarin verkünden Neuigkeiten
- CSL / uniQure geben FDA-Zulassung der ersten Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B bekannt
- BioMarin erklärt, dass die FDA „nach weiteren Überlegungen“ die Beratungssitzung „zu diesem Zeitpunkt“ nicht abhalten werde.
CSL und uniQure geben bekannt, dass CSL von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb) erhalten hat, eine einmalige Gentherapie für die Behandlung von Erwachsenen ab 18 Jahren, die an Hämophilie B leiden. (Quellen: Original PM von CSL und Original PM von uniQure)
CSL teilte u.a. mit, dass Hemgenix® in den USA ab sofort zu einem Listenpreis von 3,5 Millionen Dollar erhältlich sein wird; was bedeutet: teuerste Therapie der Welt / teuerstes Medikament der Welt. Eine kürzlich durchgeführte Analyse des Institute for Clinical and Economic Review (ICER) kam zu dem Schluss, dass der Preis für die Behandlung, die auch als EtranaDez bekannt ist, nicht höher als etwa 2,9 Millionen Dollar sein sollte, damit sie kosteneffizient ist.
Der FDA-Antrag, der im Rahmen einer vorrangigen Prüfung bewertet wurde, enthielt Daten aus der Phase-III-Studie HOPE-B mit 54 erwachsenen Männern, die zeigten, dass Hemgenix-Empfänger eine mittlere Faktor-IX-Aktivität von 39 % nach sechs Monaten und von 36,7 % nach 24 Monaten nach der Infusion aufwiesen. Die Ergebnisse zeigten auch, dass sieben bis 18 Monate nach der Infusion die mittlere bereinigte annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen um 54 % sank, verglichen mit dem sechsmonatigen Einführungszeitraum unter prophylaktischer Ersatztherapie. Darüber hinaus konnten 94 % der behandelten Patienten die Prophylaxe absetzen und blieben frei von einer vorherigen kontinuierlichen Routine-Prophylaxe-Therapie.
Die FDA setzte das Programm Ende 2020 aus, weil sie befürchtete, dass die Gentherapie bei einem Studienteilnehmer zu Leberkrebs führen könnte. Der Stopp wurde einige Monate später aufgehoben, nachdem uniQure erklärt hatte, dass es laut Analysen „höchst unwahrscheinlich“ sei, dass die Gentherapie hinter dieser Diagnose stecke.
Hemgenix® wurde im Februar 2023 in der EU zugelassen!
BioMarin Pharmaceutical teilte mit, dass es von der FDA benachrichtigt wurde, dass die Behörde nicht mehr beabsichtigt, eine Sitzung des Beratungsgremiums für Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) einzuberufen. Nach Angaben von BioMarin hatte die FDA ursprünglich geplant, externe Berater zu Rate zu ziehen, um den zweiten Versuch des Unternehmens, die Zulassung seiner Gentherapie gegen Hämophilie A zu erhalten, zu erörtern, aber die Behörde hatte nie einen Termin festgelegt.
Während Roctavian in den USA noch nicht zugelassen ist, wurde es in der EU im August 2022 zugelassen.