Hämophilie

Die Diagnose Hämophilie bedeutete früher eine enorme Einschränkung im Lebensstil. Die kleinste Verletzung war lebensbedrohlich. Sport war so gut wie unmöglich, denn auch z.B. Blutergüsse stell(t)en eine Bedrohung dar. 

Doch die Hämophilie-Forschung der vergangenen Jahre hat der Krankheit ihren Schrecken genommen. Durch die Gabe der fehlenden Gerinnungsfaktoren – entweder nach Bedarf oder im Voraus (prophylaktisch) – wird den Betroffenen ein fast normaler Alltag ermöglicht.

Bei den Gerinnungsfaktoren wird unterschieden in plasmatische und gentechnisch hergestellte Faktor-VIII-Präparate. Zwischenzeitlich gibt es sogar einen noch interessanteren Ansatz, dessen Wirkprinzip auf dieser Website ebenso dargestellt wird.

Heutzutage ist ein aktives Leben möglich.

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Worum geht es auf dieser Seite?

Fokus: Diese Website richtet sich in erster Linie an Patienten und ihre Angehörigen!

Im Internet findet sich sehr viel Information zur Hämophilie. Wikipedia allem voran! Alle Anbieter-Firmen informieren über die Hämophilie mit eigenen Seiten. Daher ist mein Fokus die Therapie der Hämophilie.

Diese Website nur einen kurzen Abriss über die Hämophilie selbst, ihre Vererbung, Geschichtliches etc. Mir geht es – als Apotheker – um den Patienten und die Entwicklung der medikamentösen Behandlung. Denn hier hat sich in den letzten zwanzig Jahren enorm viel getan! Und ich meine, dass das auch für den Patienten das wichtigste Thema ist.

Ausgewählte – aus meiner Sicht wichtige – Themen sind:

Über mich

Ich bin Apotheker und interessiere mich naturgemäß für innovative Medikamente, seltene Erkrankungen und neue Therapieansätze.

Ich bin aber nicht Inhaber einer Apotheke, sondern arbeite in erster Linie im Internet, u.a. auch als Gründer und Inhaber der Agentur aeses. Das Thema Hämophilie begleitet mich bereits seit ca. 20 Jahren.

Nachrichten

World Federation of Hemophilia (WFH): Neuer Präsident gewählt

bei der Jahresversammlung 2020 der Generalversammlung Gestern fand die Jahrestagung 2020 der Generalversammlung der World Federation of Hemophilia (WFH) statt. Die Veranstaltung brachte eine Reihe wichtiger Veränderungen für die WFH mit sich, darunter die Wahl eines neuen Präsidenten und neuer Vorstandsmitglieder sowie die Aufnahme neuer nationaler Mitgliedsorganisationen (NMOs) in die WFH-Familie.

Nobelpreis für Chemie

Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna erhalten den diesjährigen Preis für Ihre Entdeckung der Gen-Schere (CRISPR/Cas) Dabei handelt es sich um ein Verfahren, bei dem die DNA-Bausteine im Erbgut so verändert werden, dass z.B. Erb-/Genkrankheiten wirksam behandelt werden könn(t)en. Man spricht auch von der „Gen-Schere“ bzw. von der Gentherapie. Sie verspricht neue Möglichkeiten nicht zuletzt …

Jivi® erzielt höhere und länger anhaltende FVIII-Spiegel als Rurioctocog alfa pegol

Ergebnisse einer neuen pharmakokinetischen Vergleichsstudie im Bereich Hämophilie A veröffentlicht Bessere pharmakokinetische Merkmale können mit höherem FVIII-Spiegel verbunden sein und somit kann FVIII länger im Blut verbleiben / Pharmakokinetische Vergleichsstudien in der Hämophilie sehr selten – zu Jivi liegen nun zwei solcher direkten Vergleichsstudien vor