Hämophilie

Die Diagnose Hämophilie bedeutete früher eine enorme Einschränkung im Lebensstil. Die kleinste Verletzung war lebensbedrohlich. Sport war so gut wie unmöglich, denn auch z.B. Blutergüsse stell(t)en eine Bedrohung dar. 

Doch die Hämophilie-Forschung der vergangenen Jahre hat der Krankheit ihren Schrecken genommen. Durch die Gabe der fehlenden Gerinnungsfaktoren – entweder nach Bedarf oder im Voraus (prophylaktisch) – wird den Betroffenen ein fast normaler Alltag ermöglicht.

Bei den Gerinnungsfaktoren wird unterschieden in plasmatische und gentechnisch hergestellte Faktor-VIII-Präparate. Zwischenzeitlich gibt es sogar einen noch interessanteren Ansatz, dessen Wirkprinzip auf dieser Website ebenso dargestellt wird.

Heutzutage ist ein aktives Leben möglich.

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Worum geht es auf dieser Seite?

Fokus: Diese Website richtet sich in erster Linie an Patienten und ihre Angehörigen!

Im Internet findet sich sehr viel Information zur Hämophilie. Wikipedia allem voran! Alle Anbieter-Firmen informieren über die Hämophilie mit eigenen Seiten. Daher ist mein Fokus die Therapie der Hämophilie.

Diese Website nur einen kurzen Abriss über die Hämophilie selbst, ihre Vererbung, Geschichtliches etc. Mir geht es – als Apotheker – um den Patienten und die Entwicklung der medikamentösen Behandlung. Denn hier hat sich in den letzten zwanzig Jahren enorm viel getan! Und ich meine, dass das auch für den Patienten das wichtigste Thema ist.

Ausgewählte – aus meiner Sicht wichtige – Themen sind:

Über mich

Ich bin Apotheker und interessiere mich naturgemäß für innovative Medikamente, seltene Erkrankungen und neue Therapieansätze.

Ich bin aber nicht Inhaber einer Apotheke, sondern arbeite in erster Linie im Internet, u.a. auch als Gründer und Inhaber der Agentur aeses. Das Thema Hämophilie begleitet mich bereits seit ca. 20 Jahren.

Nachrichten

GSAV und die Apotheke: Bedeutung der Gesetzesänderung

Ab September sind Arzneimittel zur Hämophiliebehandlung ein Fall für die Apotheke. Ab dem 01.09.2020 werden Gerinnungsfaktor-Zubereitungen über die Apotheke vertrieben. Mit dieser Änderung wird die bisherige Ausnahme vom Apothekenvertriebsweg (Direktvertrieb des Herstellers mit Ärzten und Krankenhäusern) für Arzneimittel zur Versorgung von Hämophilie-Patienten zurückgenommen. Ein Anfang wurde schon in 2018 gemacht: der Antikörper Emicizumab (HEMLIBRA®) wird …

Rückschlag für BioMarin – Gentherapie

FDA fordert weitere Daten zu valoctocogene roxaparvove BioMarin hat im August 2020 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL) erhalten, in dem weitere Daten aus der laufenden Phase-3-Studie gefordert werden. Damit hat das Unternehmen vorerst keine Zulassung für ihre beantragte Gentherapie bekommen. Die Firma BioMarin hat Ende 2019 eine Zulassung für …

Jetzt veröffentlicht: Die WFH-Richtlinien für den Umgang mit Hämophilie, 3. Ausgabe

Hämophilie-Richtlinien für alle: Ein neues Ziel des Weltverbandes der Hämophilie, World Federation of Hemophilia (WFH) Unter der Leitung von Dr. Alok Srivastava, MD, und Dr. Glenn Pierce, MD, PhD, WFH-Vizepräsident, Medical, wurde die 3. Ausgabe der Richtlinien der World Federation of Hemophilia (WFH) für das Management von Hämophilie veröffentlicht! Diese unschätzbare Ressource bietet aktuelle Anleitungen …